EMA a lansat un program pilot pentru grupurile de experți pentru a sprijini dezvoltarea și evaluarea dispozitivelor medicale orfane în Uniunea Europeană (UE). Programul pilot oferă consultanță gratuită din partea grupurilor de experți în dispozitive medicale, producătorilor și organismelor notificate selectate cu privire la statutul de dispozitiv orfan și la datele necesare pentru evaluarea clinică a acestora. În timp ce programul pilot este în prezent programat să se desfășoare până la sfârșitul anului 2025, obiectivul este de a stabili un proces pe termen lung pentru sprijinirea dispozitivelor orfane.

Dispozitivele orfane sunt dispozitive medicale destinate a fi utilizate pentru boli care afectează doar un număr mic de persoane în fiecare an (nu mai mult de 12.000 de persoane în UE pe an). Adesea, acestea sunt utilizate pentru tratarea sau diagnosticarea bolilor sau afecțiunilor rare pentru care nu există opțiuni alternative de diagnostic sau terapeutice sau acestea sunt insuficiente, satisfăcând astfel o nevoie medicală nesatisfăcută.

Producătorii pot consulta grupurile de experți în diferite etape ale dezvoltării strategiei clinice pentru dispozitivul lor, în timp ce organismele notificate pot solicita consiliere în momente specifice ale evaluării conformității în curs a dispozitivului. Ca parte a programului pilot, EMA va acorda prioritate anumitor tipuri de dispozitive medicale orfane, cum ar fi dispozitivele pentru tratarea unei afecțiuni care pune în pericol viața sau care ar putea provoca afectarea permanentă a unei funcții corporale, dispozitivele destinate copiilor și dispozitivele noi cu potențial beneficiu clinic major.

În iunie 2024, Comisia Europeană a anunțat noi recomandări privind evaluarea clinică a dispozitivelor medicale orfane emise de Grupul de coordonare pentru dispozitive medicale, care este compus din reprezentanți ai tuturor statelor membre ale UE. Acest ghid furnizează criteriile pentru a determina când un dispozitiv medical ar trebui să fie considerat dispozitiv orfan în temeiul Regulamentului UE privind dispozitivele medicale și urmărește să ghideze producătorii și organismele notificate atunci când aplică cerințele privind dovezile clinice.

Acest program pilot face parte din sprijinul de reglementare acordat de EMA grupurilor de experți privind dispozitivele medicale, ca urmare a introducerii unei noi legislații în UE. De la 1 martie 2022, Agenția sprijină grupurile de experți în domeniul dispozitivelor medicale care furnizează organismelor notificate avize și puncte de vedere cu privire la evaluarea științifică a evaluărilor clinice și de performanță ale anumitor dispozitive medicale cu risc ridicat și dispozitive medicale de diagnostic in vitro.

Consilierea timpurie a producătorilor, în special a întreprinderilor mici și mijlocii, este un instrument esențial pentru a încuraja inovarea și accesibilitatea la dispozitive mai sigure și eficiente care răspund nevoilor pacienților. Proiectul-pilot privind dispozitivele orfane se va desfășura în paralel cu proiectul-pilot de consultanță științifică pentru producători, care a acordat deja prioritate consultanței pentru producători cu privire la strategia de dezvoltare clinică și investigațiile clinice ale dispozitivelor care răspund unor nevoi nesatisfăcute.