
Interviu cu Alina Culcea – Country Director, Amgen România și Bulgaria
Inovația în domeniul sănătății contribuie la dezvoltarea unor tratamente mai eficiente, diagnosticarea precoce a bolilor și îmbunătățirea calității vieții pacienților prin tehnologii avansate. De asemenea, noile descoperiri în biotehnologie și medicina personalizată permit abordări terapeutice adaptate fiecărui pacient, reducând efectele secundare și crescând rata de succes a tratamentelor. La momentul de față, cele mai mari provocări, în România, pentru accesul inovației ”sunt date de lipsa de finanțare, un cadru legal învechit de evaluare a tehnologiilor medicale și lipsa unor mecanisme mai flexibile de acces facilitat în rambursare, toate cele trei fiind interconectate”, subliniază Alina Culcea.
Cum influențează cerințele de reglementare și politicile guvernamentale dezvoltarea și accesibilitatea noilor medicamente pe piață?
Politicile aplicate de stat și cadrul de reglementare prin care sunt puse în aplicare reprezintă un element important pentru accesibilitatea noilor medicamente pe piață, în contextul în care ritmul de dezvoltare a terapiilor noi este în creștere și bugetele sunt limitate. Aceasta este o realitate globală. În Europa și în special în România, această problemă este accentuată de specificul demografic, populația în vârstă fiind în creștere și numărul persoanelor active, care contribuie la fondul de asigurări de sănătate, fiind în scădere. Dezvoltarea de terapii noi și mai eficiente presupune că pacienții cronici stau mai mult timp pe tratament, ceea ce generează și mai multă presiune bugetară dar, în același timp, determină o populație mai sănătoasă, mai activă, care generează o economie mai puternică și aduce oricărei țări reziliență și securitate pe termen lung.
În contextul global, există deja un decalaj între Europa, pe de o parte, și SUA și China, pe de altă parte, în ceea ce privește inovația farmaceutică. Acest decalaj este posibil să fie adâncit de anumite elemente din propunerea Comisiei de revizuire și înlocuire a legislației generale existente în domeniul farmaceutic, cum ar fi reducerea perioadei de protecție a datelor, sau reducerea stimulentelor pentru dezvoltarea medicamentelor orfane. Este necesar ca Europa să găsească urgent soluții!
Prin urmare, în tot acest context, la care se adaugă anumite provocări locale specifice, revine o misiune foarte dificilă pentru România să gasească soluțiile cele mai potrivite pentru a încuraja dezvoltarea și accesibilitatea noilor medicamente pe piață.
Punctual, în ceea ce privește principalele aspecte care țin de dezvoltarea și accesul medicamentelor pe piață în Romania:
- Studii clinice – au fost înregistrate progrese importante pentru stimularea investițiilor, prin accelerarea timpului de analiză a dosarelor. Pot fi avute în vedere însă și alte măsuri – spre exemplu Ungaria, care este un stat mult mai mic decât România, atrage investiții semnificativ mai mari în studii clinice prin acordarea unor facilitați fiscale în funcție de valoarea investițiilor.
- Politica de prețuri – România este o piață atractivă pentru exporturi paralele, având în vedere modul de stabilire a prețurilor (prețul cel mai mic la nivel european). Deși au fost introduse măsuri care vizează anumite categorii de medicamente, cum ar fi medicamentele esențiale sau medicamentele deficitare, este important să se asigure disponibilitatea medicamentelor pentru toți pacienții. Pot fi avute în vedere măsuri care să asigure disponibilitatea pentru pacienți, care țin de obligația de serviciu public, și care să nu contravină principiului pieței unice, cum ar fi stabilirea unei obligații de aprovizionare cu prioritate a pieței naționale și doar excedentul să poată fi supus exportului, schimbarea legislației ce impune unui producător să contracteze minimum 3 distribuitori pentru vânzarea produselor sale, analiza și implementarea unui mecanism de stabilire a prețurilor bazat pe un preț mediu al celor mai mici prețuri din țările de referință.
- Politica de rambursare și finanțarea – În anii trecuți, au fost înregistrate progrese semnificative care au facilitat accesul medicamentelor inovative pe piață, care vin drept dovadă a eforturilor depuse de organismele din domeniul sănătății pentru găsirea unor soluții în sprijinul industriei și al pacienților: a fost redus timpul de analiză a dosarelor de evaluare a tehnologiilor medicale, scurtând astfel timpul de acces al inovației; este asigurată predictibilitate industriei, prin stabilirea unei contribuții claw-back fixe, respectiv prin stabilirea unui mecanism clar de calcul al contribuției cost-volum.
România se confruntă astăzi cu întârzieri considerabile în ceea ce privește accesul la medicamente de ultimă generație. Conform unui studiu al Federației Europene a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA), timpul mediu de la aprobarea unui medicament de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) până la disponibilitatea sa pe piața românească este de aproximativ 778 zile, comparativ cu media europeană de 531 zile. În anul 2024, 28 de molecule au intrat în lista de compensare dintre care 22 complet noi iar 6 au indicații terapeutice extinse, marea majoritate compensate necondiționat cu decizii de HTA din anii 2022-2023. Situația este în schimb alarmantă în ceea ce privește negocierea și semnarea contractele de cost volum pe baza deciziilor de HTA emise în 2023, pentru care deținătorii de APP au submis ofertele conform legii dar, din motive financiare, au primit decizii de neîncepere a negocierii.
În 2024, sub presiunea unui buget alocat pentru medicamentele de cost volum care nu a ajuns nici pentru moleculele pentru care se semnaseră contracte în anii anteriori, legislativul a decis schimbarea criteriilor de prioritizare, cu aplicare retroactivă, prin care s-a creat spațiu bugetar numai pentru moleculele cu impact bugetar negativ (definite ca prioritate 1), toate celelalte molecule rămânând într-o așteptare total nepredictibilă.
Sigur, trebuie să subliniem și anumite măsuri care au fost adoptate pe parcursul anului trecut menite să îmbunătățească accesul la medicamente și aici amintesc:
- Fondul de Inovație pentru Medicamente, un program care urmărește facilitarea accesului rapid la terapii inovatoare pentru pacienții cu nevoi medicale neacoperite, în special în domeniul oncologic. Implementarea sa este inspirată de modele similare din alte țări europene, precum Franța și Italia.
- Planul Strategic pentru Dezvoltarea Studiilor Clinice: Lansat de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR) în decembrie 2024, acest plan vizează transformarea României într-un centru regional de excelență în cercetarea clinică, facilitând accesul pacienților la terapii noi și inovatoare.
Deși aceste inițiative reprezintă pași importanți, persistă provocări legate de birocrație, constrângeri bugetare și capacitatea administrativă. Implementarea eficientă a noilor reglementări și alinierea la standardele europene sunt esențiale pentru a asigura accesul echitabil și prompt al pacienților români la medicamentele necesare.
În concluzie, legislația actuală din România are un impact semnificativ asupra dezvoltării și accesibilității medicamentelor. Eforturile recente de reformă și aliniere la practicile europene sunt promițătoare, dar succesul lor depinde de implementarea eficientă și de depășirea obstacolelor existente.
Cum vedeți rolul inovației în transformarea industriei farmaceutice și care sunt cele mai mari provocări în adoptarea de tehnologii noi?
Rolul inovației este de a salva vieți, de a crește calitatea vieții pentru pacienți sau de a face povara bolii mai acceptabilă. Din păcate, inovația este percepută, în general, ca un cost pentru stat. Lucrurile ar trebui puse însă într-un context mai larg. Există eficiențe de costuri generate de vindecarea unor patologii care în trecut erau considerate incurabile (inclusiv anumite tipuri de cancer), grăbirea procesului de vindecare, scăderea duratei de spitalizare, scăderea costurilor cu concediile medicale, creșterea calității vieții pentru pacienți, posibilitatea de reintegrare sau reintegrarea mai rapidă în activitate a pacienților, cu consecința scăderii costurilor de asistență socială, precum și multe alte beneficii.
La momentul de față, cele mai mari provocări, în România, pentru accesul inovației sunt date de lipsa de finanțare, un cadru legal învechit de evaluare a tehnologiilor medicale și lipsa unor mecanisme mai flexibile de acces facilitat în rambursare, toate cele trei fiind interconectate.
Accesul medicamentelor la rambursare care generează impact bugetar este în prezent blocat. Aceste medicamente ar fi intrat în mod normal sub incidența mecanismelor cost-volum, însă bugetul de cost-volum a devenit insuficient pentru a asigura finanțarea unor terapii noi care aduc un cost suplimentar pentru stat. Pentru analiza impactului bugetar, în unele cazuri, terapiile noi ajung să fie comparate cu standardul de tratament, care de regulă este dat de molecule vechi, cu preț mult erodat. În plus, comparația se face doar pe baza prețului, fără a lua în calcul alte costuri sau beneficii economice. Astfel, de cele mai multe ori, terapiile inovative în mod automat sunt considerate ca având impact bugetar și defavorizate la compensare.
Pentru anumite terapii oncologice a fost creat fondul de inovație, în timp ce pentru produse fără alternativă terapeutică au fost create mecanisme de acces timpuriu. Însă, atât fondul de inovație, cât și mecanismele de acces timpuriu nu sunt încă funcționale, neavând finanțare.
În plus, mecanismele de acces timpuriu sunt concepute doar ca o soluție temporară și se aplică restrâns, doar pentru medicamente fără alternativă terapeutică. Odată cu identificarea surselor de finanțare, aplicarea mecanismelor de acces timpuriu va fi oricum restrânsă chiar și mai mult, având în vedere viziunea foarte restrictivă a autorităților asupra noțiunii de “fără alternativă terapeutică”.
Pe lângă lipsa de finanțare, aceste situații sunt rezultatul unei legislații învechite de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA), care nu mai corespunde realităților actuale. Spre exemplu, legislația existentă de HTA nu este adecvată pentru evaluarea terapiilor țintite și a terapiilor avansate. De asemenea, există o inechitate dată de faptul că mecanismul de HTA, la nivel principial, ar trebui să se aplice tehnologiilor medicale în general, nu doar medicamentelor. Spre exemplu, pentru a beneficia de rambursare, medicamentele trebuie să treacă prin HTA, să fie incluse pe lista de medicamente compensate, sunt supuse unui preț reglementat, se plătește taxa claw-back / cost-volum, pentru medicamentele de spital se aplică suplimentar și procedurile de achiziție publică, în timp ce orice alte tehnologii medicale, care sunt suportate tot prin bugetul de stat, sunt supuse exclusiv procedurilor de achiziție publică.
În ceea ce privește mecanismele de acces facilitat, contractele cost-volum / cost-volum-rezultat sunt foarte rigide. Odată cu schimbarea criteriilor de prioritizare pentru încheierea acestor contracte, accesul terapiilor inovative în rambursare va fi semnificativ limitat. Pe fondul restricțiilor de finanțare, singura soluție pentru deblocarea situației este implementarea unor mecanisme noi, mai flexibilite, de finanțare, care să răspundă nevoii statului de predictibilitate a costurilor dar, în același timp, să permită în continuare accesul în rambursare a unor terapii noi.
În ce măsură sunt pregătite sistemele de sănătate pentru a integra noile tehnologii și terapii inovative, precum medicina personalizată sau terapiile genice?
Integrarea noilor tehnologii și terapii inovative, precum medicina personalizată sau terapiile genice, în sistemele de sănătate este un proces complex care depinde de mai mulți factori: infrastructură, finanțare, personal calificat, reglementări și acceptarea socială a acestor inovații.
În România, acest proces are provocări semnificative, dar și oportunități importante și, în acest sens, amintesc anumite aspecte însemnate care influențează direct și indirect integrarea acestor noi tehnologii în practica medicală din țara noastră.
Sistemul sanitar românesc se confruntă cu lipsa dotărilor de ultimă generație, mai ales în spitalele publice. Accesul la tehnologii avansate, precum secvențierea genetică pentru medicina personalizată sau echipamente pentru terapiile genice, este limitat, mai ales în zonele rurale. Sunt anumiți indicatori care influențează această situație.
- Eficientizarea finanțării și crearea unor mecanisme facilitate de acces. Bugetul pentru sănătate în România este unul dintre cele mai mici din Uniunea Europeană (sub 6% din PIB), ceea ce limitează investițiile în tehnologii de vârf. În acest sens, costurile ridicate ale terapiilor genice fac ca accesul să fie redus chiar și pentru un număr restrâns de pacienți. Definirea unui cadru clar pentru compensarea terapiilor inovative de către CNAS prin contracte speciale de tip outcomes based pricing (rambursare în funcție de succesul tratamentului) poate să fie o soluție care să ajute accesul mai rapid al pacienților la aceste tratamente.
- Reformarea cadrului legislativ. Evaluarea terapiilor inovative necesită un cadru legal clar atât în ceea ce privește legislația de prețuri, cât și compensarea medicamentelor. Acest cadru trebuie să includă definirea clară a termenilor și a potențialilor comparatori față de care se face impactul bugetar, ținând cont de complexitatea și de cele mai multe ori unicitatea acestor terapii. Totodată trebuie specificate termene clare în ceea ce privește lansarea efectivă a produselor pe piață.
- Dezvoltarea unei platforme naționale de medicină personalizată prin:
- Formare profesională și retenția personalului medical. Medicii și cercetătorii sunt esențiali pentru adoptarea acestor inovații, dar mulți dintre aceștia emigrează în alte țări UE. Cei rămași se confruntă deseori cu lipsa programelor de formare continue în domenii precum medicina genomică sau biotehnologiile. În acest context complex, România a început să dezvolte centre dedicate cercetării în genetică și biotehnologie (de exemplu, Institutul de Boli Cardiovasculare și Transplant din Târgu Mureș sau Institutul Național de Cercetare în Genomică de la Cluj). Extinderea acestora poate facilita adoptarea noilor terapii.
- Adoptarea programelor și a experienței europene, precum Horizon Europe sau sprijinul din partea Comisiei Europene pentru sănătate, oferă României oportunitatea de a atrage fonduri și de a colabora cu centre din alte țări pentru transfer de cunoștințe și tehnologii. Medicina personalizată, bazată pe analiza genomului pacientului, este o direcție promițătoare pentru tratarea cancerului sau a bolilor rare, dar încă sunt molecule care pe piața din România încă așteaptă de ani buni de zile să intre în compensare (de exemplu, tratarea cancerelor pulmonare cu mutația KRAS G12).
- Proiectele de digitalizare, precum dosarul electronic al pacientului, pot facilita integrarea terapiilor personalizate. Însă implementarea lor este lentă și fragmentată.
Este esențial să se aloce mai multe fonduri pentru sănătate și cercetare, inclusiv prin atragerea de fonduri europene. De asemenea, parteneriatele public-private ar putea fi o soluție pentru finanțarea echipamentelor costisitoare.
Deși România are un drum lung de parcurs, există un potențial semnificativ de dezvoltare în domeniul medicinei personalizate și al terapiilor genice. Cu o strategie coerentă, sprijin internațional și investiții inteligente, aceste tehnologii ar putea fi integrate treptat în sistemul medical, oferind șanse mai bune pacienților cu boli complexe.
Bogdan Guță