Tehnologii avansate de ARNm care au oferit primele vaccinuri împotriva COVID-19 și care ar putea fi folosite într-o zi pentru a trata cancerul agresiv al creierului, progrese în tratamentul Alzheimer, pentru care cercetătorii speră că vor întârzia apariția și progresia demenței,terapii remielinizante cu potențialul de a restabili mobilitatea și vederea la persoanele cu scleroză multiplă, terapii curative pentru HIV și hepatita B – sunt câteva dintre progresele menționate de cel mai recent raport realizat de Iqvia pentru Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA – European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations).
Numeroase afecțiuni se numără printre prioritățile cercetătorilor care derulează astăzi studii clinice pentru a investiga noi medicamente și vaccinuri. Numai în 2020 au fost lansate aproximativ 5.000 de studii clinice – în ciuda întreruperii cauzate de pandemia COVID-19. De fapt, volumul studiilor a crescut în ultimii cinci ani. Totodată, raportul prezintă o imagine a unui flux de cercetare viguros, axat pe nevoi medicale majore nesatisfăcute: 40% din studii se referă la substanțe care vizează boli rare, în timp ce terapiile genice și celulare inovatoare continuă să crească în importanță. „Exemplul terapiilor genetice este extrem de îmbucurător. Prin înlocuirea genelor defecte, oamenii de știință își propun să vindece boli incurabile și extrem de debilitante, cum ar fi hemofilia. Tratamentele cu terapia CAR-T, un tip de terapie celulară care deja transformă viața persoanelor cu cancere de sânge, sunt acum studiate și împotriva tumorilor solide. Acesta ar putea fi viitorul care va schimba situația pentru multe forme de cancer”, afirmă Nathalie Moll, director general EFPIA. Raportul indică, de asemenea, progrese în tratamentul Alzheimer, pentru care cercetătorii speră că vor întârzia apariția și progresia demenței; terapii remielinizante cu potențialul de a restabili mobilitatea și vederea la persoanele cu scleroză multiplă; și terapii curative pentru HIV și hepatita B. Nu trebuie uitate nici tehnologiile avansate de ARNm care au oferit primele vaccinuri COVID-19 și care ar putea fi folosite într-o zi pentru a trata cancerul agresiv al creierului.
Pregătirea pentru viitor
Raportul inspiră optimism cu privire la evoluția generală a inovației medicale și vine cu un avertisment. Astfel, „capacitatea noastră de a continua să dezvoltăm și să implementăm rezultatele acestor eforturi de cercetare necesită o nouă gândire asupra ecosistemului european de cercetare și a infrastructurii de asistență medicală. Cu toate acestea, de multe ori, studiile clinice care sunt vitale pentru ecosistemul de cercetare, precum și prima șansă pentru mulți pacienți de a avea acces la terapii inovatoare, nu au loc în Europa, ci în SUA, China și alte regiuni. Deși este clar că inovațiile din trecut au îmbunătățit rezultatele pacienților, iar viitorul val de progrese poate merge mult mai departe, acum este momentul pentru pregătire, precum și pentru celebrare,” subliniază Nathalie Moll.
Noi abordări de finanțare a tratamentelor inovatoare
Sunt identificate domeniile în care industria poate colabora cu alte părți interesate pentru a deschide calea noilor terapii și vaccinuri pe care fluxul de cercetare/inovare le poate furniza. Este o rețetă pentru a face din Europa un lider global în inovația medicală, asigurând, în același timp, că pacienții au acces la intervenții care le-ar putea îmbunătăți sau salva viețile. Pentru început, „trebuie să ne adaptăm procesele de reglementare pentru a se potrivi mai bine tipurilor de terapii care urmează. Dezvoltarea clinică și producerea noilor terapii avansate necesită noi căi de aprobare. De asemenea, abordările de astăzi privind HTA, precum și prețurile și plățile pot fi inadecvate terapiilor de mâine. Noile abordări de finanțare a tratamentelor cu adevărat inovatoare vor fi esențiale pentru utilizarea lor.
La fel și sistemele robuste de captare a datelor pentru a monitoriza eficacitatea noilor tratamente în viața reală. Împreună, trebuie să ne gândim și la infrastructura medicală și la capacitatea de diagnostic pentru a pregăti terenul pentru terapii care schimbă paradigma actuală a tratamentului. Prima generație de terapii celulare CAR-T, de exemplu, implică recoltarea celulelor de la un pacient, transportarea lor la un laborator pentru procesare și returnarea acestora la pacient. Pentru a face acest lucru în timp util, trebuie să integrăm facilități de îngrijire și producție. Noile terapii pentru Alzheimer ar necesita capacitate și proceduri, inclusiv neuroimagistica, pentru a diagnostica corect pacienții într-un stadiu suficient de timpuriu,” afirmă directorul general EFPIA. Multe dintre aceste îmbunătățiri vor necesita parteneriate. Este o temă recurentă în fiecare capitol – de la reforma reglementării și noile scheme de finanțare la scanarea orizontului și stabilirea priorităților. Provocările complexe necesită colaborarea între o constelație de actori din domeniul sănătății.
Bogdan Guță
