EMA inițiază un proiect-pilot pentru a sprijini transpunerea evoluțiilor din cercetarea fundamentală în medicamente care ar putea schimba viața pacienților din Spațiul Economic European (SEE). Proiectul pilot este deschis sponsorilor din mediul academic și organizațiilor non-profit care dezvoltă medicamente pentru terapie avansată (ATMP). Aceste medicamente pentru uz uman se bazează pe gene, țesuturi sau celule și ar putea oferi pacienților opțiuni de tratament revoluționare. Proiectul pilot se va concentra pe nevoile dezvoltatorilor academici non-profit. Aceștia contribuie în mare măsură la dezvoltarea de ATMP și de dispozitive de diagnosticare și de administrare, dar experiența a arătat că navigarea printre cerințele de reglementare poate fi dificilă. În timpul proiectului pilot, EMA va oferi un sprijin de reglementare sporit pentru până la cinci ATMP-uri selectate care răspund unor nevoi clinice nesatisfăcute și care sunt dezvoltate exclusiv de dezvoltatori din mediul academic și non-profit din Europa.
EMA va ghida participanții prin procesul de reglementare cu scopul de a optimiza dezvoltarea ATMP-urilor, începând de la principiile celor mai bune practici de fabricație până la planificarea dezvoltării clinice care să respecte standardele de reglementare.
Primul participant la proiectul pilot a fost deja selectat. Acest ATMP este ARI-0001, un produs cu receptor chimeric de antigen (CAR) bazat pe propriile celule T ale pacienților, care este dezvoltat de Spitalul Clinic Barcelona. În decembrie 2021, produsul a primit eligibilitatea pentru PRIME, schema EMA de sprijinire a dezvoltării de medicamente care vizează o nevoie medicală nesatisfăcută.
Este important de menționat faptul că nu va fi introdus niciun nou instrument de reglementare în cadrul acestui pilot. Cu toate acestea, scopul este de a evalua ce alt sprijin sau instrument de reglementare poate fi oferit pentru a spori numărul de ATMP care ajung la pacienții din SEE. În acest proces, EMA dorește să învețe cum să interacționeze mai bine cu dezvoltatorii din mediul academic și să îi sprijine.
Participanții la proiectul pilot vor beneficia de toate flexibilitățile de reglementare disponibile și de măsurile de sprijin pentru dezvoltare, cum ar fi reducerile și scutirile de taxe. Progresul va fi monitorizat îndeaproape, iar rezultatele inițiale ale pilotului ar trebui să fie disponibile în 3-4 ani. La finalizarea proiectului, se va publica un raport și se va organiza un atelier cu părțile interesate relevante pentru a discuta învățămintele dobândite.
Potențialii candidați dezvoltatori pot contacta autoritatea lor națională competentă sau EMA prin intermediul advancedtherapies@ema.europa.eu pentru a-și exprima interesul de a participa la pilot sau pentru a primi mai multe informații.
Bogdan Guță
