Politici de Sanatate

Principalele analize economice utilizate în evaluarea medicamentelor şi transferabilitatea acestora în România

22 octombrie
12:45 2013
Principalele analize economice utilizate în evaluarea medicamentelor şi transferabilitatea acestora în România

Conf. univ. dr. Marian Sorin Paveliu, Universitatea Titu Maiorescu București, Facultatea de Medicină, Disciplina Farmacologie şi Farmacoeconomie

În numărul precedent, am trecut în revistă un cadru general al evaluării tehnologiilor medicale (ETM – health technology assessment, în engleză). În rândurile care urmează mă voi opri asupra a două dintre analizele amintite în recentul ordin 724/2013 al Ministerului Sănătăţii, care vizează evaluarea medicamentelor, chiar dacă în fapt acestea au doar un rol pur informativ, respectiv la studiile de cost-utilitate şi la analiza impactului bugetar1. În final, voi trece în revistă câteva dintre dificultăţile care pot fi întâlnite în utilizarea studiilor efectuate în alte ţări sau la nivel internaţional în cazul în care se va dori folosirea acestora în condiţiile specifice României.

Analiza cost-utilitate

În fiecare an apar noi medicamente. Hopul cel mare pentru oricare produs nou odată înregistrat este să acceadă la o formă de finanţare publică – respectiv, să fie inclus într-un program de sănătate sau pe o listă de compensare parţială sau totală. Să ne imaginăm că bugetul alocat medicamentelor este constant în valori absolute şi că eventualele costuri ale noilor medicamente exced acest buget. Decizia de introducere pe lista de compensare va conduce inevitabil la reducerea sumelor cheltuite pentru alte medicamente. Se pune problema care medicamente vor trebui să fie înlăturate sau a căror finanţare să fie diminuată? Şi pe ce criterii? Un răspuns se încearcă a se da prin intermediul comparaţiilor făcute pe baza studiilor de cost-utilitate.

În esenţă, studiile de cost-utilitate sunt doar o variantă a studiilor de cost-eficacitate clinică. În acestea din urmă, costurile sunt raportate la câştigurile exprimate în unităţi de măsură naturale, de exemplu, nivelul scăderii valorilor tensiunii arteriale, ani de viaţă salvaţi, kilograme pierdute în greutate, scăderi ale colesterolului seric etc. Pentru că este aproape imposibil să faci comparaţii privind eficacitatea când unităţile de măsură diferă, s-a apelat la o unitate de măsură identică pentru toate intervenţiile – QALY (qality adjusted life years – ani de viaţă ajustaţi din punct de vedere calitativ), studiile fiind denumite de cost-utilitate. Aşa se face că aceste studii s-au generalizat, mai toate analizele economice făcând apel la calcularea costurilor şi a numărului de QALY câştigaţi.

Termenul de QALY a fost utilizat pentru prima dată în 1976 de către Zeckhauser și Shepard, dar conceptul a fost introdus de Klarman & asociaţii în 1968, când s-a făcut pentru prima oară o evaluare a eficacității dializei3. Pliskin et al. (1980)4 l-au definit în forma pe care îl folosim astăzi, completând astfel teoria utilității prin aplicarea ei la intervențiile medicale. Conceptul și teoria în acest domeniu s-au impus relativ dificil. Într-o lucrare publicată în 1992 s-au numărat doar 51 de studii care au folosit această unitate de măsură pe parcursul întregului an5. După ce QALY a fost acceptat ca unitate de măsură standard, numărul de lucrări bazate pe acesta a crescut exponențial, în prezent fiind anual publicate sute sau chiar mii de studii de cost-utilitate.6

Iniţial, s-a considerat că parametrul cel mai bun de comparare a beneficiilor ar putea fi perioada de viaţă câştigată. Totuşi, luând exemplul extrem al unui pacient care poate fi ţinut în viaţă ani şi chiar zeci de ani cu ajutorul aparatelor, fără să aibă o activitate cerebrală, s-a ajuns la concluzia că trebuie să se facă o corecţie – calitatea vieţii prelungite.

Weinstein şi Stason au descris QALY ca fiind o măsură a rezultatelor în sănătate (outcomes) care apreciază calitatea vieţii asociată stărilor de sănătate cu care este ajustat timpul de supravieţuire.

Calitatea vieții într-o anumită stare de sănătate este cuantificată prin valoarea pe care indivizii o acordă diferitelor stări de sănătate. Astfel, un an de sănătate perfectă este valorizat cu 1, în timp ce moartea iminentă se apreciază cu 0. Pentru a judeca calitatea vieţii, sunt luaţi în considerare factori cum ar fi mobilitatea, durerea, depresia şi capacitatea de autoîngrijire.

Deşi modalităţile de determinare a utilităţii sunt variate şi cu grade de complexitate diferite – pentru uz didactic ne vom limita la a ne referi strict la una dintre metodele cele mai facile de apreciere a acesteia – scara vizuală. Cu acest instrument grafic, pacientul este rugat să indice cum apreciază starea lui de sănătate pe o scală de la 0 la 1 (0 la 100). După ce s-a aplicat tratamentul pacientului, i se cere din nou să-şi aprecieze starea de sănătate în noile condiţii. Plecând de la premisa că există o îmbunătăţire, putem calcula câştigul în calitate. Această valoare (utilitatea) se înmulţeşte cu perioada de supravieţuire. Putem să ne imaginăm că un pacient cu o formă de cancer care ar fi supravieţuit un an cu tratamentul A ar fi avut o calitate a vieţii de 0,5, ceea ce ar însemna 0,5 QALY (1 x 0,5). Un nou tratament B ar putea conduce la o creştere a calităţii vieţii în primul an de la 0,5 la 0,7 (1 x 0,7 =0,7 QALY) şi o creştere a supravieţuirii cu încă un an, de data aceasta, să presupunem, la o calitate a vieţii de 0,6 (1 x 0,6 =0,6 QALY). În total, cu tratamentul B pacientul va aduna 1,3 QALY faţă de numai 0,5 QALY cu tratamentul A. În total, vom calcula un câştig de 0,8 QALY în urma aplicării tratamentului B, comparativ cu A.

Dacă vom calcula şi o diferenţă a costurilor suplimentare survenite ca urmare a aplicării noului tratament, vom putea calcula ICER (Incremental cost-effectiveness ratio – rata de creștere a cost-eficacității) adică suma cheltuită pentru câştigarea unui QALY în plus. Cu acest indicator putem face comparaţia între oricare dintre intervenţiile medicale, indiferent dacă este vorba de o intervenţie chirurgicală, de o procedură precum dializa sau de un medicament şi, implicit, putem face comparaţie între rezultatele diferitelor medicamente.

În practică însă, realizarea unui studiu de cost-utilitate este destul de dificilă. Variabilele luate în calcul sunt numeroase, atât în ceea ce priveşte costurile presupuse şi specifice fiecărei stări de sănătate şi fiecărui pacient, cât mai ales din cauza faptului că analiza trebuie să se extindă la nivelul unei întregi populaţii. Dacă la un pacient determinat putem calcula simplu valoarea ICER, nu acelaşi lucru îl putem face când este vorba de diferiţi pacienţi, cu vârste şi speranţe de viaţă diferite, de exemplu.

Fără a intra în amănunte, specialiştii în economie sanitară apelează la diverse programe şi tehnici de modelare. În programe specializate se introduc diferitele valori absolute ale costurilor şi câştigurilor în sănătate şi probabilităţi de apariţie a unor evenimente, obţinând în final ICER-ul specific intervenţiei respective.

Din comparaţia ICER-ului a două intervenţii medicamentoase pot surveni patru posibilităţi:

– produsul nou este mai scump, dar efectele sunt inferioare celui clasic – decizia este simplă – produsul nou va fi respins de la finanţare;

– produsul nou este mai ieftin şi are efecte superioare celui clasic – indubitabil, produsul nou va fi preferat;

– produsul nou este mai ieftin, însă are rezultate inferioare tratamentului clasic (situaţie rar întâlnită în practică);

– produsul nou este mai scump decât cel clasic, dar are efecte superioare (situația cea mai frecventă).

În aceste două ultime situaţii este necesară calcularea ICER-ului. Ţări diferite au praguri diferite pentru valoarea unui QALY suplimentar câştigat în funcţie de care să se considere că un tratament este suficient de cost-eficace pentru a merita finanţarea publică. Marea Britanie, spre exemplu, de regulă acceptă fără restricţii acele medicamente care demonstrează un ICER cu o valoare de sub 20.000 £ faţă de comparatorul său.8

În realitate, deşi pragul pentru un QALY câştigat este cvasicunoscut, nicio ţară din lume nu îl declară sau nu-l include într‑un act normativ, el având mai degrabă un rol orientativ. OMS a încercat să armonizeze diversitatea valorilor-prag din ţări diferite recomandând o valoare egală cu venitul pe cap de locuitor al produsului intern brut pentru ca un produs să fie acceptat şi un maxim de trei ori această valoare, peste care recomandă ca …

Pentru articolul integral vă invităm să citiți ediția tipărită din luna octombrie a revistei Politici de Sănătate!

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: