Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a publicat un raport final referitor la un proiect pilot, despre căile care „se adapteză”, un concept nou în dezvoltarea de medicamente, care ar trebui să se aplice tratamentelor care se adresează unor nevoi medicale nesatisfăcute ale pacienților.
Proiectul-pilot a arătat că acest concept poate aduce împreună mai multe părți interesate în dezvoltarea noilor medicamente – autoritățile de reglementare, organismele care evaluează tehnologiile medicale, cadrele medicale și pacienții – ca să se pună de acord asupra unui plan de perspectivă, pentru a genera date cu privire la un medicament în întreaga durată de viață. Căile care „se adaptează” la medicamente pot sprijini dezvoltarea medicinei în arii terapeutice în care generarea de probe este o adevărată provocare. Printre acestea se numără bolile infecțioase, boala Alzheimer, boli degenerative și cancere rare.
Căile „care se adaptează” pot fi definite ca o abordare planificată, progresivă pentru a aduce un medicament la pacienți. Nu sunt o noutate completă, ci folosesc instrumente de reglementare deja existente. Conform acestei abordări, medicamentul va fi mai întâi autorizat pentru o mai mică populație de pacienți care ar putea beneficia cel mai mult de pe urma lui. În paralel, în timp, se colectează probe suplimentare pe care se va baza o decizie în privința extinderii sau utilizării medicamentului…
Proiectul-pilot a fost lansat de EMA în martie 2014. Agenția a invitat companiile să prezinte cereri de includere a medicamentelor care îndeplinesc condițiile necesare, pentru a se creea o cale de autorizare adaptată lor. Căile „care se adapteză” au următoarele caracteristici: o aprobare decalată, mai întâi pentru o populație limitată de pacienți, apoi pentru cea largă, un plan obligatoriu care va fi urmat post-licențiere, pentru colectarea mai multor probe și date despre efectele medicamentelor și implicarea actorilor cheie în acest proces.
În timpul proiectului-pilot, EMA a primit 62 de cereri, dintre care 18 au fost selectate pentru întâlniri față în față cu părțile interesate. La sfârșit, șase dintre aceste cereri au mers mai departe și s-au calificat pentru a primi consiliere. S-a constatat că majoritatea medicamentelor erau pregătite pentru aplicarea reală a conceptului căilor „care se adaptează”.
Roxana Maticiuc
