
Pacienții cu hemofilie A din România vor avea la dispoziție trei molecule noi și un anticorp monoclonal, toate având dosarul de evaluare aprobat de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR).
În prezent, pe lista medicamentelor compensate sunt incluse 7 DCI-uri destinate tratării pacienților cu hemofilia A și 4 DCI-uri destinate pacienților cu Hemofilia B. Aceste terapii pot fi prescrise de medicii hematologii, medicii de specialitate cu competențe în hematologie, medici cu specialitate ATI, medicii pediatri. ”Departamentul de Evaluare a Tehnologiilor Medicale din cadrul ANMDMR a finalizat, în cursul acestui an, evaluarea a trei molecule noi destinate tratamentului hemofiliei A, dar și a unui anticorp monoclonal – tratament de linia 2 la pacienții cu hemofilie A care prezintă inhibitori de factor VIII (subgroup populațional cu o nevoie terapeutică specială). Terapia scade cu până la 50% numărul episoadelor anuale de sângerare. Este un tratament inovativ care urmează a fi introdus în listă în următoarea perioadă, iar unul dintre cele 3 DCI-uri evaluate deja a fost inclus în Hotărârea de Guvern din decembrie 2020, Comisia de Hematologie din Ministerul Sănătății elaborând deja protocolul de prescriere”, a declarat dr. Alina Mălăescu, Departamentul de Evaluare a Tehnologiilor Medicale (DETM), ANMDMR.
Anunțul a fost făcut în cadrul evenimentului de lansare a ”Cartei Albe a Hemofiliei – recomandări pentru îmbunătăţirea vieţii pacientului hemofilic din România”.
Carta Albă a Hemofiliei
Molecule noi. Hemofilia este o boală genetică ce afectează cu precădere bărbații și care se manifestă prin sângerări necontrolate, cauzate de lipsa unui factor de coagulare în sânge. Potrivit World Federation of Hemophilia, în România sunt diagnosticați 1.615 pacienţi cu hemofilie, dintre care aproximativ jumătate se află în tratament. Carta Albă a Hemofiliei evidențiază o serie de măsuri care ar trebui implementate la nivel național de către autorități astfel încât să i se poată asigura pacientului hemofilic din România o calitate a vieții crescută, în toată complexitatea acesteia.
”Efortul nostru comun pentru îmbunătățirea vieții pacienților cu hemofilie rămâne unul frecvent. Pandemia, din păcate, a pus sistemul de sănătate din România în fața unor mari provocări pentru continuitatea acordării asistenței medicale și evitarea întreruperilor majore în managementul bolilor cronice, în general, și evident al hemofiliei. Îmbunătățirea vieții persoanelor cu hemofilie presupune, în primul rând, îmbunătățirea accesului la tratament. În cazul hemofiliei, tratamentul personalizat devine o realitate susținută de noile soluții apărute în zona medicinii digitale, care oferă noi perspective”, a declarat conf. dr. Diana Păun, Consilier Prezidențial, Departamentul Sănătate Publică.
Îmbunătățirea managementului hemofiliei, esențială pentru pacienți
Din perspectiva pacienţilor, lipsa unei abordări multidisciplinare, printr-o reţea de centre comprehensive și de excelență, şi aderenţa scăzută la tratament sunt factori principali care contribuie la un management deficitar al hemofiliei în România.
„În ultimii 20 de ani, la nivel mondial s-au realizat progrese majore în tratarea pacienților, ce au transformat hemofilia A severă dintr-o boală amenințătoare de viață într-o afecțiune cronică. O extindere a reţelei centrelor de tratament multidisciplinare, eficientizarea administrării tratamentului, inclusiv prin ingrijirea la domiciliu şi introducerea unor noi tratamente cu valoare profilactică și cost-eficiență dovedită ar îmbunătăţi semnificativ calitatea vieţii pacienţilor din România şi ar aduce standardele de îngrijire mai aproape de cele europene”, a afirmat Nicolae Oniga, preşedintele Asociaţiei Naţionale a Hemofilicilor din România.
Având în vedere aceste provocări în managementului hemofiliei expuse de către medicii specialişti şi pacienţi, analiza face o serie de recomandări pentru îmbunătăţirea îngrijirilor medicale şi o creştere a calităţíi vieţii pacienţilor cu hemofilie din România. Astfel, înfiinţarea mai multor centre comprehensive, împreună cu o flexibilizare a administrării tratamentului, inclusiv printr-un sistem de îngrijire la domiciliu, ar îmbunătăţi semnificativ aderenţa la tratament. Un alt set de recomandări vizează asigurarea accesului la soluții terapeutice inovatoare prin actualizarea metodologiei HTA pentru a permite accesul mai rapid al terapiilor care nu pot fi încadrate și comparate cu terapiile clasice (anticorpi monoclonali, terapii genice).
„Pe plan internațional, progresul științific este accelerat şi vedem deja disponibile produse inovatoare care permit atât personalizarea terapiei, cât și reducerea administrărilor intravenoase, mai ales în cazul pacienţilor pediatrici. În acest context, noi credem ca se impune regândirea Programului Naţional de hemofilie dar şi a legislaţiei, astfel încât să permită accesul timpuriu al pacienților la terapii conform standardelor internaționale și diminuarea discrepanțelor față de celelalte țări europene”, a completat Daniel Andrei, preşedinte Asociaţia Română de Hemofilie.
Valentina Grigore