Politici de Sanatate

Importanța dovezilor din lumea reală în dezvoltarea de noi tratamente

06 septembrie
16:10 2021
Importanța dovezilor din lumea reală în dezvoltarea de noi tratamente

Creșterea utilizării dovezilor din lumea reală (Real World Evidence – RWE) și a datelor din lumea reală (Real World Data – RWD) pentru luarea deciziilor de reglementare nu este singurul domeniu în care acestea au un impact.  Dovezile din lumea reală joacă, de asemenea, un rol din ce în ce mai important în cercetarea, dezvoltarea și aprobarea de noi tratamente pentru diferite boli. Deși acest impact poate fi substanțial, cercetătorii trebuie să ia în considerare și impactul pe care COVID-19 îl are și îl va avea asupra generării de RWD și RWE.

 O piață în ascensiune

Domeniul dovezilor din lumea reală a crescut semnificativ în ultimii ani, susținut de un mediu de reglementare favorabil. Din ce în ce mai mult, companiile din industria farmaceutică recunosc faptul că dovezile din lumea reală reprezintă o oportunitate de a îmbunătăți eficiența și inovarea. Una dintre cele mai mari provocări pentru companiile farma este timpul necesar pentru a aduce produsele pe piață. Pentru a scurta aceste termene, companiile au nevoie de date privind modul în care funcționează terapia lor în grupuri de populație mai mari. Prin urmare, tot mai multe companii apelează la RWE pentru a obține informații mai profunde, pentru a îmbunătăți procesul de dezvoltare a medicamentelor și pentru a reduce costurile cercetării clinice. FDA a pus din ce în ce mai mult accentul pe dovezile și pe datele din lumea reală  pentru a lua decizii de reglementare și pentru a monitoriza siguranța unui produs pe piață, ceea ce a determinat mai multe companii să pună un accent mai mare pe utilizarea RWE în cercetare și dezvoltare.

Astfel, folosirea RWE și RWD în cercetarea în domeniul cancerului tinde să atragă cea mai mare atenție, dar afecțiunile cronice reprezintă o parte semnificativă a cheltuielilor cu asistența medicală. Datele din lumea reală sunt acum valorificate în domenii precum dermatologie, reumatologie și sănătatea mintală/comportamentală. Evoluția registrelor către rețelele de date, standardele de calitate, progresele în învățarea automată și procesarea neuro-lingvistică (NLP) joacă un rol în accelerarea cercetării pentru boli care afectează milioane de pacienți din întreaga lume. Utilizarea RWD și RWE ajută la măsurarea rezultatelor și la personalizarea îngrijirii pentru pacienții cu boli cronice. Datele din lumea reală  sunt utilizate pentru a informa, nu pentru a înlocui practicile clinice. Există o serie de domenii în care RWD au avut deja un impact și continuă să fie utilizate pentru cercetarea în domeniul bolilor cronice:

–         identificarea pacienților cu boli rare

–         planificarea protocoalelor de studii clinice

–         estimarea activității bolilor cronice

–         predicția progresiei bolii

–         toleranța la medicamente

–         sprijin pentru decizii clinice.

Implicarea pacienților – tot mai mare

Dovezile din lumea reală pot ajuta pacienții să devină participanți mai activi la propria îngrijire și să împingă industria către medicina personalizată. La nivel de cercetare clinică, RWE pot ajuta companiile să conceapă studii mai centrate pe pacient, oferind perspective diferite cu privire la siguranța și eficacitatea produselor lor. În plus, unele cercetări sugerează că RWE pot fi utilizate pentru a spori diversitatea în studiile clinice. Adesea, criteriile de excludere/includere în studiile clinice au ca rezultat o subreprezentare a subgrupurilor de pacienți. Completând acest lucru cu RWE, companiile și autoritățile de reglementare pot obține o perspectivă mai profundă asupra rezultatelor pe subgrupuri.

Provocări în utilizarea RWE

Dovezile din lumea reală ar putea juca un rol major în sprijinirea companiilor biofarmaceutice în depunerea de cereri de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA), în special în ceea ce privește înțelegerea căii de tratament, conectarea punctelor finale de substituție la rezultatele pacienților, înțelegerea eterogenității și a istoriei naturale a bolii și observarea poverii bolii și a utilizării resurselor de asistență medicală într-un cadru clinic real. Dar companiile farma trebuie să țină cont de provocările legate de utilizarea datelor din lumea reală:

–         colectarea în timp util

–         implicații asupra costurilor

–         gestionarea datelor lipsă

–         distorsiuni ale datelor

–         calitatea datelor.

Protecția și confidențialitatea pacienților reprezintă, de asemenea, provocări pentru studiile RWE. Persistența lacunelor de date sugerează că protecția vieții private a pacienților este inadecvată, ceea ce reprezintă o amenințare la adresa consimțământului pacienților pentru utilizarea datelor din lumea reală, precum și la adresa sprijinului public și a finanțării programelor de cercetare. Legitimitatea și calitatea de neclintit a dovezilor din lumea reală sunt adesea greu de verificat, iar sursele acestora sunt conectate în mod inadecvat și incompatibile în multe cazuri.

Efectul COVID-19 

Pe măsură ce virusul COVID-19 a început să se răspândească  în întreaga lume la începutul anului 2020, cercetătorii s-au grăbit să învețe despre această boală pentru a identifica terapiile existente necesare atenuării impactului în unitățile de terapie intensivă din spitale și pentru a descoperi vaccinuri care ar putea ajuta la stoparea pandemiei. Din ce în ce mai mult, RWD au fost folosite pentru a cartografia evoluția bolii și pentru a descoperi tratamente imediate. Eficacitatea utilizării RWD a avut un impact semnificativ în timpul pandemiei și continuă să joace un rol tot mai important în tratamentul infecției. Există o serie de aspecte care trebuie luate în considerare în momentul în care este evaluat impactul mai larg al COVID-19 asupra industriei medicale, în special asupra capacității de a genera RWE.

 Provocări metodologice

Este posibil ca definițiile unor măsuri standard istorice, cum ar fi aderența la tratament și schimbarea tratamentului în cazul bolilor non-COVID, să fie diferite în timpul anului de pandemie. De exemplu, este posibil ca o schimbare a căii de administrare să nu reflecte o decizie clinică bazată pe un eveniment legat de sănătate, ci poate reflecta ușurința de administrare (trecerea de la o perfuzie la o administrare orală), având în vedere că medicii au văzut mai puțini pacienți în cabinetele lor. Este posibil ca definițiile de aderență să trebuiască, de asemenea, să se schimbe. Timpul dintre vizitele la cabinet poate să se prelungească pentru a evita o posibilă expunere la COVID-19.

Concluzie

Dovezile din lumea reală, în afară de beneficiile cunoscute ale companiilor farmaceutice de a demonstra valoarea produsului, au fost adoptate din ce în ce mai des pentru a crește gradul de conștientizare. Cercetările observaționale bine concepute și efectuate pot descoperi aspecte ascunse ale bolilor care pot ajuta atât cercetătorii, cât și factorii de decizie politică să poată oferi o mai bună asistență medicală. Cercetătorii pot stratifica și defini mai bine segmentele de pacienți, asigurându-se astfel că pacienții potriviți primesc accesul corect la îngrijire. În mod similar, factorii de decizie politică pot descoperi potențialul de a prognoza în cunoștință de cauză nevoile de utilizare a resurselor pentru o anumită boală sau intervenție. Cu toate acestea, persistă totuși provocări în ceea ce privește realizarea acestor studii, din cauza întrebărilor legate de calitatea datelor și de costul per pacient.  Odată cu dezvoltarea tehnologiei și aplicarea unor modele și procese solide, aceste probleme pot fi anulate. Ceea ce trebuie văzut, totuși, este timpul necesar pentru ca autoritățile din domeniul sănătății și plătitorii să nu mai fie atât de exigenți în ceea ce privește perspectiva datelor și să stabilească o schimbare de politică pentru a utiliza această „mină de aur” de date sub formă de informații din lumea reală.

 

Bogdan Guță

 

Surse:

www.bcg.com/publications/2020/covid-19-opens-a-new-era-for-real-world-evidence-in-pharma
www.ajmc.com/view/combatting-covid-19-with-real-world-evidence
www.pharmavoice.com/article/2021-03-realizing-the-benefits/
www.researchgate.net/publication/307566005_Real_World_Evidence_An_Overview_of_its_Importance_in_the_Current_Scenario

 

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

Editii speciale

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: