Potrivit datelor Casei Naționale de Asigurări de Sănătate, în România sunt 1.015 persoane înscrise în Programul național de hemofilie și talasemie, din care 880 au hemofilie.
”Dacă în 2013 aveam 36 de milioane de lei pentru Programul național de hemofilie și talasemie, am ajuns, în 2024, la peste 230 milioane lei pentru intervențiile terapeutice. Încercăm să dezvoltăm partea de prevenție, pentru că, până la urmă, întocmirea unei hărți de risc intrafamilial, acolo unde există astfel de suspiciuni, este esențială pentru a depista precoce, pentru a interveni și pentru a referi pacientul clinicilor de specialitate. Avem mai multe centre la nivelul țării cărora se pot adresa acești pacienți și există intervenție terapeutică care poate aduce calitate vieții lor”, a afirmat dr. Valeria Herdea, președinte Casa Națională de Asigurări de Sănătate (CNAS), în cadrul dezbaterii ”Abordarea holistică a hemofiliei: împreună pentru sănătate și familie”.
Cu sprijinul continuu al instituțiilor guvernamentale, colaboratorilor și al partenerilor din sistemul medical, am reușit să implementăm noi strategii și tehnologii care au îmbunătățit semnificativ calitatea vieții pacienților noștri, în mod special, începând cu anul 2013 – 2014. Observăm astăzi cu satisfacție progresele realizate în ceea ce privește accesul la tratament, creșterea bugetului la nivelul programului național de hemofilie, creșterea gradului de conștientizare și educație privind managementul bolii în rândul pacienților și al cadrelor medicale. În ciuda acestor progrese, suntem conștienți că mai avem mult de făcut pentru a atinge standardele internaționale și pentru a oferi pacienților noștri o viață cât mai normală și mai lipsită de restricții”, a adăugat și Daniel Andrei președintele Asociației Române de Hemofilie.
În cadrul dezbaterii, a fost anunțată și finalizarea traducerii Ghidului pentru Managementul Hemofiliei elaborat de către Federația Mondială de Hemofilie, un pas important în direcția îmbunătățirii îngrijirii și gestionării hemofiliei la nivel global. Ghidul este pus la dispoziția comunității de hemofilie din România pe www.hemofilic.ro.
Terapiile inovatoare- o speranță pentru bolnavi
La nivel mondial, hemofilia este o afecțiune rară, moștenită – aproximativ 200.000 de oameni trăiesc cu o formă de hemofilie. Date noi, totuși, indică faptul că hemofilia ar putea fi subdiagnosticată. Populația globală reală cu hemofilie ar putea fi mai mare de 1,1 milioane.
La mijlocul secolului al XX-lea, au devenit disponibile o varietate de opțiuni terapeutice, inclusiv crioprecipitatul, factorul VIII și concentrat de factor IX.
La sfârșitul anilor 1970 și începutul anilor 1980 au fost dezvoltate concentratele de plasmă de înaltă puritate, precum și a produselor recombinate, care la rândul lor au revoluționat tratamentul hemofiliei. Ca urmare, calitatea vieții și speranța de viață s-au îmbunătățit semnificativ pentru persoanele cu această patologie. Progresele tehnologice recente au creat noi terapii cu timpi de înjumătățire extinși și produse de înlocuire fără factori, în timp ce terapia genică a deschis ușa pentru vindecarea hemofiliei.
”În timp ce gama de noi opțiuni terapeutice ajută la abordarea nevoilor nesatisfăcute anterior în hemofilie, adaugă, de asemenea, complexitate deciziilor de tratament. Educarea furnizorilor de servicii medicale, a pacienților și a familiilor cu privire la mecanismele de acțiune a agenților noi poate fi o provocare”, a declarat conf. đr. Carolina Negrei, membru în Consiliul Științific al Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR).
Potrivit acesteia, decalajele existente în evaluarea tehnologiilor medicale au fost recuperate. ”În ceea ce privește HTA, în anul 2023 au fost 2 solicitări – una pentru rurioctocog alfa pegol în vederea adăugării unei concentrații și a doua pentru emicizumabum, pentru adăugarea unui segment populațional. Pentru ambele evaluările au fost finalizate, în prezent nemaiexistând nicio solicitare care să aibă ca diagnostic hemofilia”.
Studii clinice autorizate în România
Reprezentantul ANMDMR a anunțat că au fost reduse și decalajele în ceea ce privește studiile clinice. Pe site-ul Agenției, la rubrica Medicamente de uz uman/Studii clinice/ Informații de interes pentru pacienți există o listă cu studiile clinice autorizate în România.
Studii clinice de fază III cu viza hemofilie au drept centre de desfășurare:
- Spitalul Clinic Județean de Urgență Oradea
- Spitalul Clinic de Urgență pentru Copii Cluj Napoca
- Institutul Clinic Fundeni, Bucureşti
- Institutul Oncologic „Prof. Dr. Ion Chiricuță” Cluj Napoca
- Spitalul Clinic Municipal Filantropia Craiova
- Spitalul Clinic Municipal de Urgență Timișoara
