Politici de Sanatate

FDA: susținere puternică a inovației în dezvoltarea produselor de terapie genică

03 februarie
11:46 2020
FDA:  susținere puternică a inovației în dezvoltarea produselor de terapie genică

Agenția americană a anunțat lansarea  unei serii importante de politici: șase ghiduri finale privind producția de terapii genice și dezvoltarea clinică a produselor și draftul ghidului privind interpretarea similitudinii produselor de terapie genică în conformitate cu reglementările privind medicamentele orfane.

Acesta este un moment esențial în domeniul terapiei genice, dovedind că FDA își continuă eforturile pentru a sprijini inovatorii care dezvoltă noi produse medicale. Până în prezent, FDA a aprobat patru produse de terapie genică care introduc materiale genetice noi în celulele unui pacient. Agenția anticipează mult mai multe aprobări în următorii ani, după cum demonstrează cele peste 900 de cereri noi de investigare (IND) pentru studii clinice în curs de desfășurare în acest domeniu. FDA consideră că acest lucru va oferi pacienților și furnizorilor opțiuni terapeutice sporite.

„Creșterea cercetării inovatoare și a dezvoltării de produse în domeniul terapiei genice este interesantă pentru noi ca medici, oameni de știință și autorități de reglementare”, a spus comisarul FDA, Stephen M. Hahn.  „Înțelegem și apreciem impactul extraordinar pe care terapiile genice le pot avea asupra pacienților prin inversarea potențială a traiectoriei debilitante a bolilor.  Aceste terapii, odată dezvoltate conceptual, devin rapid o realitate terapeutică pentru un număr tot mai mare de pacienți cu o gamă largă de boli, inclusiv tulburări genetice rare și boli autoimune. ”

„În calitate de autorități de reglementare a acestor noi terapii, știm că cadrul pe care îl construim pentru dezvoltarea și revizuirea produsului va seta etapa pentru avansarea continuă a acestui domeniu de vârf și va permite în continuare inovatorilor să dezvolte în siguranță terapii eficiente pentru multe boli cu nevoi medicale nesatisfăcute. „, a declarat Peter Marks, MD, Ph.D., director al FDAs Center for Biologics Evaluation and Research.

„Dezvoltarea științifică în acest domeniu este rapidă, complexă și pune multe întrebări unice în timpul unei analize a produsului; inclusiv modul în care aceste produse funcționează, cum să le administreze în siguranță și dacă vor continua să obțină un efect terapeutic în organism fără a provoca reacții adverse pe o perioadă lungă de timp. ”

Unul dintre cei mai importanți pași pe care FDA îi poate face pentru a sprijini inovația în siguranță în acest domeniu este crearea de politici care să ofere dezvoltatorilor de produse orientări semnificative pentru a răspunde la întrebări critice, în timp ce cercetează și proiectează produsele de terapie genică. Cele șase ghiduri finale emise oferă recomandările agenției pentru dezvoltatorii de produse cu privire la problemele de fabricație și recomandări pentru cei care se concentrează pe produse de terapie genică pentru a aborda anumite zone ale bolii.  Cele șase documente de orientare includ aportul multor părți interesate și fac un pas semnificativ spre a ajuta la modelarea structurii moderne pentru dezvoltarea și fabricarea terapiilor genice.

Agenția emite această suită de documente pentru a ajuta la avansarea domeniului terapiei genice, oferind în același timp recomandări pentru a asigura că aceste produse inovatoare îndeplinesc standardele FDA pentru siguranță și eficacitate. Revizuirea științifică a terapiilor genice include necesitatea de a evalua informații extrem de complexe privind producția și calitatea produselor. În plus, revizuirea clinică a acestor produse prezintă frecvent întrebări mai dificile pentru autoritățile de reglementare decât recenziile medicamentelor convenționale.

Prin urmare, pentru unele produse de terapie genică, deși au îndeplinit standardele FDA pentru aprobare, este posibil să fie nevoie ca agenția să accepte un anumit nivel de incertitudine în jurul întrebărilor cu privire la durata răspunsului în momentul autorizării de introducere pe piață.  Instrumentele eficiente pentru urmărirea fiabilă post-piață, cum ar fi studiile clinice post-piață, vor fi esențiale pentru avansarea acestui domeniu și pentru a se asigura agenția că abordarea acesteia favorizează tratamente sigure și inovatoare. Proiectul de orientări privind interpretarea similitudinii produselor de terapie genică în conformitate cu reglementările medicamentelor orfane oferă gândirea actuală propusă de FDA asupra unei interpretări a identității dintre produsele de terapie genică în scopul obținerii desemnării medicamentelor orfane și eligibilității pentru exclusivitatea medicamentelor orfane.

Proiectul de orientare se concentrează pe modul în care FDA va evalua diferențele dintre produsele de terapie genică atunci când sunt destinate să trateze aceeași boală. Așa cum este stabilit în proiectul de orientare și regulamentele agenției, determinarea agenției va lua în considerare principalele caracteristici structurale moleculare ale produselor de terapie genică, care include transgene (gena transferată) și vectori (vehiculul pentru livrarea transgenului către o celulă).

Cu volumul mare de produse care sunt studiate în prezent, dezvoltatorii de produse de terapie genică au adresat agenției întrebări importante despre stimulentele pentru desemnarea medicamentelor orfane pentru a dezvolta produse pentru boli rare cu populații de pacienți foarte mici. Proiectul de orientare are potențiale implicații pozitive atât pentru dezvoltatorii de produse, cât și pentru pacienți, oferind o perspectivă asupra celor mai actuale gândiri ale agenției cu privire la similitudinea produselor și, astfel, nu descurajează dezvoltarea mai multor produse de terapie genică pentru a trata aceeași boală sau afecțiune. Pentru pacienți, această politică poate contribui la dezvoltarea și aprobarea mai multor tratamente, creând o piață mai competitivă cu opțiuni.

Pe scurt, aceste documente de politici sunt reprezentative pentru eforturile de a promova dezvoltarea produsului în domeniul terapiei genice. FDA va continua să lucreze cu inovatori de produse, sponsori, cercetători, pacienți și alte părți interesate pentru a ajuta la dezvoltarea și revizuirea acestor produse mai eficiente, punând în același timp controalele de reglementare necesare pentru a se asigura că terapiile rezultate sunt sigure și eficiente. De asemenea, FDA încurajează dezvoltatorii de noi produse de terapie genică să utilizeze pe deplin programele accelerate disponibile pentru produsele destinate să răspundă nevoilor medicale nesatisfăcute în tratamentul unor afecțiuni grave sau care pot pune viața în pericol. Aceste programe includ desemnarea terapiei avansate, denumirea terapiei avansate a medicamentului regenerativ și desemnarea urmăririi rapide, precum și revizuirea priorității și aprobarea accelerată.

 

Bogdan Guță

 

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: