Datele Organizației Mondiale a Sănătăţii arată că afecţiunile reumatismale reprezintă cauza de boală cel mai frecvent raportată în populaţia adultă. Trei boli reumatismale cu mecanism imuno-inflamator, poliartrita reumatoidă, spondilita anchilozantă şi artropatia psoriazică, cumulează o prevalenţă de până la 3% din populaţia generală, estimându-se afectarea prin aceste boli severe a peste o jumătate de milion de locuitori în România. Impactul major al acestor boli asupra persoanelor bolnave, dar şi asupra societăţii în ansamblu, rezultă din caracterul lor progresiv, care în lipsa unui tratament eficace determină distrucţie articulară ireversibilă, cu deformări articulare permanente, constituind în lumea civilizată cea mai frecventă cauză de handicap locomotor, după accidentele de circulaţie.
De altfel, unul dintre miturile medicale larg răspândite, acela că „reumatismul nu omoară”, nu se aplică acestor boli. Este de multă vreme cunoscut faptul că pacienţii cu poliartrită reumatoidă prezintă o rată a mortalităţii de peste două ori mai mare, comparativ cu populaţia generală (1), în principal din cauza riscului de boli cardiovasculare: infarct miocardic şi moarte subită (2). Recent, s-a putut demonstra că riscul crescut de deces prin boală cardiovasculară este legat de activitatea și de severitatea poliartritei reumatoide (3) și că poate fi redus prin controlul eficient al inflamației, printr-o terapie remisivă agresivă care să țintească remisiunea bolii (4).
Managementul bolilor reumatice de tip inflamator a înregistrat progrese majore în ultimele decenii. Evidențierea timpurie a leziunilor osteo-articulare prin tehnici imagistice moderne şi descoperirea unor biomarkeri care facilitează identificarea rapidă a bolii au condus la aplicarea unei strategii terapeutice agresive și la inițierea terapiei remisive imediat după precizarea diagnosticului. În formele severe de boală, care nu răspund la tratamentul convenţional, utilizarea terapiilor biologice a schimbat atât de mult evoluţia afecţiunii, încât a permis multor pacienţi o viaţă normală, lipsită de dureri și de deformări articulare.
Eficacitatea remarcabilă a terapiilor biologice a impus introducerea lor rapidă în practica medicală, fiind rambursate de toate sistemele de asigurări, presiunea exercitată de costurile ridicate ale acestora ducând la mecanisme variate de reglementare pentru o utilizare judicioasă a medicaţiei biologice. Între acestea, un loc privilegiat îl ocupă protocoalele terapeutice, care prevăd condiţiile pe care trebuie să le îndeplinească un pacient pentru a beneficia de terapie biologică. Fundamentul ştiinţific al acestora îl reprezintă întotdeauna datele medicinii bazate pe dovezi, reflectate de recomandările internaţionale existente, între care cele ale EULAR (Liga Europeană împotriva Reumatismului) fiind esenţiale (5).
Aceste recomandări au la bază un principiu fundamental al managementului, în general, și al managementului medical, în particular, respectiv principiul eficienței și eficacității. Dacă eficiența exprimă o relație de cauzalitate între efecte (rezultate) și eforturi (cheltuieli) și urmărește maximizarea rezultatelor în condițiile unui consum minim de resurse, eficacitatea exprimă gradul în care o activitate satisface o necesitate şi realizează obiectivele urmărite (6,7). În folosirea terapiilor la care am făcut referire, eficacitatea este, fără îndoială, mult mai importantă decât eficiența, întrucât obținerea efectului dorit, așteptat (ameliorarea stării de sănătate a pacientului beneficiar al unui asemenea tratament, într-un interval de timp rezonabil) este prioritară raționalizării cheltuielilor solicitate de acestea. Folosirea unor soluții terapeutice doar pentru că sunt ieftine nu asigură un control riguros al bolii tratate şi nu permite obținerea răspunsului optim urmărit din punct de vedere medical. De altfel, folosirea unor mijloace terapeutice ineficace este, probabil, cea mai condamnabilă dintre formele de ineficiență, banii fiind cheltuiţi fără a aduce beneficiile necesare şi posibil de obţinut. De aceea, atât clinicienii, cât şi persoanele de decizie din sistemele de sănătate au datoria de a implementa împreună acele metode terapeutice eficace, care să fie la limita acceptabilă a eficienţei.
Aplicând aceste principii de management, recomandările europene (5) şi protocoalele naţionale pentru bolile reumatice (8) au ca obiectiv principal controlul strict al bolii (definit operaţional prin obţinerea remisiunii), o abordare strategică de adaptare a terapiei la particularităţile evolutive ale bolii şi pacientului, monitorizarea permanentă a gradului de activitate a bolii şi ajustarea sau modificarea schemei terapeutice în funcţie de răspunsul obţinut. Din acest punct de vedere, utilizarea în România, începând cu 2015, a unui număr crescut de preparate biologice, prin includerea lor în lista de medicamente compensate şi gratuite, a reprezentat un progres major, dând medicului posibilitatea de a alege varianta optimă a terapiei, inclusiv la acei pacienţi cu forme foarte agresive de boală, care nu răspund sau care prezintă efecte adverse grave la terapiile anterior administrate.
Pentru o mai bună evaluare pe termen lung a eficienţei şi siguranţei terapiilor biologice la pacienţii din România, a fost instituit, începând cu 2013, Registrul Român de Boli Reumatice, o aplicaţie digitală care include toţi pacienţii cu boli reumatice trataţi cu medicamente biologice, o realizare remarcabilă a comunităţii de reumatologi din ţara noastră (9). Acest registru contribuie semnificativ la cunoaşterea datelor legate de evoluţia bolii sub tratament. Recent, pe baza datelor colectate, experţi ai Registrului, ai Societăţii Române de Reumatologie şi ai Societăţii Române de Farmacoeconomie au realizat o analiză de impact financiar a protocoalelor introduse în 2017 asupra Fondului Unic de Asigurări de Sănătate. Analiza a fost efectuată pentru un interval de 6 luni (1 martie – 31 august 2017), luând drept termen de comparație perioada similară a anului 2016 (anterioară introducerii noilor protocoale), şi a luat în calcul numărul de pacienți din Registru pentru care în perioada de raportare au fost înregistrate vizite ce au condus la decizii ale medicului curant privind terapia biologică.
Calculul de cost a utilizat suma decontată de CNAS pentru fiecare terapie biologică, conform CANAMED în vigoare la data respectivă. Pentru a permite o comparație corectă a celor două perioade, pentru cele patru categorii de conduită terapeutică identificate, iniţieri, continuări, switch şi tapering (în condițiile în care unele dintre acestea au scheme de încărcare, care evident implică cheltuieli mai mari în prima perioadă), costul terapiilor a fost anualizat, în sensul că, din punctul de vedere al costurilor, s-a estimat că respectiva terapie va fi continuată timp de un an; aceeași estimare a fost aplicată în mod similar celor două perioade comparate din 2017 și 2016.
Rezultatele studiului au arătat că, luând în considerare numai costurile medicamentoase, introducerea noilor protocoale terapeutice pentru afecţiunile reumatice (8) s-a materializat în perspectiva unei economii aduse Fondului Unic de Asigurări de Sănătate de aproximativ 52 de milioane de lei, reprezentând o reducere cu aproximativ 15% a efortului bugetar proiectată pentru o perioadă de 12 luni. În perspectivă, este utilă continuarea studiului urmărind perioade mai lungi, precum şi extinderea analizei prin efectuarea de studii ale impactului bugetar care să includă şi eventualele economii realizate din bugetele furnizorilor de servicii, respectiv: reducerea numărului de internări legate de aceste boli reumatice, scăderea cheltuielilor apărute din cauza reacţiilor adverse, a numărul de vizite în ambulatoriu, scăderea numărului zilelor de concediu medical sau a numărului de pensionări.
Previzibil, în analiza de impact bugetar, pe lângă costurile directe ale medicaţiei biologice şi ale celor indirecte legate de boală, includerea va determina o reducere şi mai mare a costurilor, luând în calcul posibilitatea optimizării cheltuielilor legate de asistenţa medicală a pacienților care anterior noilor protocoale nu aveau alternativă terapeutică, după epuizarea celor patru molecule biologice disponibile ca tratament anterior anului 2015.
Studiul realizat demonstrează beneficiile existenţei unui registru de boală (9), fiind, după ştiinţa noastră, prima analiză disponibilă public a impactului bugetar al terapiilor biologice utilizate pentru reumatologie în România. Studiul evidenţiază nu numai impactul favorabil pe care l-a avut introducerea unor protocoale terapeutice bazate pe recomandările ştiinţifice europene (5,8) în obţinerea unui control mai bun al bolii şi creşterea calităţii actului medical la pacienţi cu forme grave de boli reumatice, dar şi perspectiva reducerii costurilor din partea Fondului Unic de Asigurări de Sănătate, contribuind astfel la o gestionare optimă a resurselor sistemului de sănătate în domeniul bolilor reumatice.
- Wolfe F et al, Arthritis Rheum 1994;37:481–494
- Maradit-Kremers H, et al. Arthritis Rheum 2005;52:402-411
- Holmqvist M, et al. Ann Rheum Dis 2017;76:1642–1647
- Myasoedova E, et al. Ann Rheum Dis 2016;75:560-565
- Smolen JS, et al. ARD, Published online first: 06 March 2017. doi: 10.1136/annrheumdis-2016-210715
- Verboncu I. (2013) – Management. Eficiență, eficacitate, performanțe, Editura Universitară, București, p.64-84
- Drucker P. (2007) – Despre decizie și eficacitate, Editura Meteor Press, București, p.176
- Ordinul MS CNAS nr. 192/142/2017 Monitorul Oficial nr. 152/2017
- Codreanu C, et al, Farmacia 2014; 62: 1089-1096
Prof. dr. Ruxandra Ionescu, UMF „Carol Davila”, președintele Societății Române de Reumatologie, preşedintele Registrului Român de Boli Reumatice
Conf. dr. Marian Sorin Paveliu, Catedra de farmacologie şi farmacoeconomie, Universitatea „Titu Maiorescu”, președintele Societății Române de Farmacoeconomie
Conf. dr. Cătălin Codreanu, UMF „Carol Davila”, președintele ales al Societății Române de Reumatologie, vicepreşedintele Registrului Român de Boli Reumatice
