În ciuda progreselor făcute în ultimii ani, România este pe ultimele locuri în Europa în ceea ce privește accesul pacienților cu boli rare la medicamente inovatoare, atrage atenția Dorica Dan, președintele Alianței Naționale pentru Boli Rare România, membră EURORDIS.
Potrivit Doricăi Dan, ”situația ar putea fi îmbunătățită prin acces transfrontalier mai eficient pentru paciențíi cu boli rare și cancere rare, participarea la studiile clinice, achiziții comune la nivelul UE pentru medicamentele orfane, proceduri administrative cu termene clare, finanțare adecvată a serviciilor de expertiză înaltă (centre de expertiză), existența unui program național de testare genetică, corelarea politicilor de sănătate naționale cu cele europene, dar și transferul de expertiză din Rețelele Europene de Referință în sistemul național de sănătate”.
Accesul la medicamente invoatoare pentru pacienții cu boli rare reprezintă o preocupare la nivelul întregii Uniuni Europene. Pe 15 iunie, Federația Europeană a Industriilor și Asociațiilor Farmaceutice (EFPIA) și a Organizația Europeană pentru Boli Rare (EURORDIS) au emis o declarație comună cu propuneri pentru îmbunătățirea accesului la terapii, printre acestea numărându-se și sporirea calității proceselor de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA) și de stabilire a prețurilor și rambursare, atât la nivelul UE, cât și la nivelul statelor membre.
Documentul se bazează pe un dialog structurat de 18 luni între cele două organizații, axat pe identificarea propunerilor care pot îmbunătăți accesul la medicamentele orfane în întreaga Europă. În același timp, declarația recunoaște domeniile în care cele două organizații au perspective diferite. „EFPIA și EURORDIS împărtășesc obiectivul unui acces mai rapid și mai echitabil la medicamente pentru pacienții cu boli rare din întreaga Europă. Atât dialogul structurat, cât și declarația comună reprezintă un efort proactiv de a găsi împreună soluții la problemele de acces. Nu am căzut de acord asupra tuturor punctelor, dar am găsit suficiente puncte comune pentru a prezenta o serie de propuneri concrete care credem că pot face o diferență reală și tangibilă pentru europenii care trăiesc cu boli rare”, a declarat directorul general al EFPIA, Nathalie Moll.
În declarație, atât EFPIA, cât și EURORDIS propun „luarea în considerare a unui cadru conceptual pentru Equity-Based Tiered Pricing (EBTP) pentru a alinia mai bine prețurile medicamentelor la capacitatea de plată a țărilor”. Declarația include o serie de propuneri, susținute de ambele organizații, menite să îmbunătățească procesele de evaluare a tehnologiilor medicale (HTA) și de stabilire a prețurilor și rambursare, atât la nivelul UE, cât și la nivelul statelor membre. Recunoscând numărul semnificativ de afecțiuni rare pentru care nu există opțiuni de tratament, propunerea finală se concentrează pe „lansarea unui plan pentru a stimula cercetarea translațională în vederea dezvoltării de medicamente care să răspundă unora dintre nevoile medicale rămase nesatisfăcute ale pacienților cu boli rare”.
„Adesea, politicile europene și naționale nu pot progresa în voința lor, deoarece analiza problemelor este neclară, soluțiile nu sunt identificate sau nu există un consens între părțile interesate. În cazul de față, în ceea ce privește terapiile pentru boli rare, există un consens larg cu privire la problemele de acces și la cauzele lor profunde, există soluții concrete concepute de-a lungul anilor prin intermediul unor lucrări solide, încorporate în experiența din viața reală și în dialoguri cu mai multe părți interesate, iar acum există poziții comune clare în rândul părților interesate. Această declarație comună reprezintă un progres care nu s-ar putea realiza fără a ieși din zona noastră de confort în astfel de discuții. Sperăm că aceasta vine la momentul potrivit pentru a contribui la alinierea voinței factorilor de decizie politică și a părților interesate în vederea unei schimbări pozitive”, a declarat Yann Le Cam, directorul executiv al EURORDIS.
Bogdan Guță
