EMA a publicat un proiect de document de reflecție referitor la datele privind experiența pacienților, destinat consultării publice. Acestea sunt date care reflectă direct experiența sau preferințele pacienților cu privire la tratamente sau rezultate, fără nicio interpretare din partea unui medic sau a oricui altcuiva.

Perspectivele pacienților asupra medicamentelor, precum și asupra beneficiilor și riscurilor aferente, sunt de mare valoare pentru EMA. Datele privind experiența pacienților oferă autorităților de reglementare în domeniul medicamentelor și altor factori de decizie din sistemele de sănătate informații valoroase despre ceea ce contează cel mai mult pentru pacienți, dincolo de alte rezultate științifice bine stabilite. Un exemplu al valorii acestor date sunt medicamentele împotriva cancerului, în care pacienții pot, în unele cazuri, să acorde prioritate calității vieții față de criteriile de evaluare clinice tradiționale, cum ar fi supraviețuirea generală. Ca atare, experiențele trăite de pacienți, reflectate în datele cantitative sau calitative privind experiența pacienților, pot juca un rol complementar altor tipuri de date colectate în prezent, în special prin studii clinice , și pot informa în continuare autoritățile de reglementare în procesul decizional privind medicamentele.

Documentul de reflecție este destinat dezvoltatorilor de medicamente, grupurilor de pacienți, cercetătorilor și altor factori de decizie. Acesta încurajează dezvoltatorii de medicamente să colecteze și să includă date care reflectă perspectivele și preferințele pacienților din viața reală pe tot parcursul ciclului de viață al medicamentelor (adică în timpul preautorizării, evaluării beneficiilor și riscurilor și postautorizare) și descrie principiile generale privind modul de generare, colectare și analiză a acestor date. Pentru a sprijini dezvoltatorii în acest proces, Agenția oferă platforme de interacțiune timpurie, cum ar fi consultanță științifică și calificarea metodologiilor noi, pentru a discuta planuri specifice de dezvoltare și propuneri pentru depunerile către autoritățile de reglementare.

Datele privind experiența pacienților pot fi furnizate prin intermediul Rezultatelor Raportate de Pacienți (PRO), al Studiilor privind Preferințele Pacienților (PPS), precum și al altor forme de informații obținute prin activități de implicare a pacienților. Lucrarea evidențiază, de asemenea, sursele de unde pot fi obținute aceste date, inclusiv studii clinice , date din lumea reală, cum ar fi cele provenite din sistemele de supraveghere a siguranței, și alte surse care încă nu au fost pe deplin validate și utilizate, inclusiv tehnologiile mobile de sănătate și datele de pe rețelele sociale.

Deși îndrumările metodologice detaliate nu fac parte din domeniul de aplicare al acestui document, EMA colaborează cu Consiliul Internațional pentru Armonizarea Cerințelor Tehnice pentru Înregistrarea Produselor Farmaceutice de Uz Uman ( ICH ) pentru a armoniza la nivel global ghidurile metodologice existente. În acest context, documentul de reflecție oferă un cadru complementar activității ICH și se concentrează pe principiile generale de includere a datelor privind experiența pacienților în programele de dezvoltare a medicamentelor și în cererile de reglementare din Uniunea Europeană (UE).

Documentul de reflecție a fost elaborat de un grup multidisciplinar de experți din rețeaua de reglementare a UE, inclusiv reprezentanți ai organizațiilor pacienților și consumatorilor. Feedback-ul primit de la părțile interesate cu privire la această consultare va contribui la conturarea abordării UE privind datele privind experiența pacienților, cu scopul final de a îmbunătăți în continuare generarea de dovezi și de a optimiza dezvoltarea viitoare a medicamentelor către rezultatele care contează cel mai mult pentru pacienți.

Acest proiect de document de reflecție este deschis consultării publice până la 31 ianuarie 2026. Comentariile trebuie furnizate utilizând modelul pentru trimiterea comentariilor și trimise la adresa PED_RP@ema.europa.eu