Administrația americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) aprobă tot mai multe medicamente farmaceutice noi pe baza unor studii clinice unice și cu mai puține informații făcute publice cu privire la aceste studii decât în urmă cu doar câțiva ani, conform unor studii recente ale Universității de Stat din Oregon, SUA.

Cercetătorii sunt de acord că este important să se reducă la minimum întârzierile în ceea ce privește punerea la dispoziția pacienților a tratamentelor pentru boli precum cancerul, dar spun că descoperirile lor arată că este nevoie de o mai mare transparență în ceea ce privește modul în care medicamentele primesc aprobarea. În cazul multor medicamente care au fost testate în mai multe studii clinice, companiile farmaceutice sunt obligate să împărtășească doar rezultatele a două studii, lăsând semne de întrebare cu privire la motivul pentru care au ales aceste două studii și ce s-a întâmplat în celelalte studii, a declarat Veronica Irvin, co-autor al studiului. "Nu spunem că medicamentele împotriva cancerului au nevoie de mult mai multe studii, ci doar că ar trebui să arate toate rezultatele sau studiile care sunt finalizate", a declarat Irvin, profesor asociat la Colegiul de Sănătate al OSU. "Asta nu înseamnă că nu ar fi aprobate, dar înseamnă că am avea o imagine mai completă".

Echipa de cercetare s-a concentrat pe perioada de după punerea în aplicare a legii federale 21st Century Cures Act, adoptată cu sprijin atât din partea democraților, cât și republicanilor în 2016 și menită să accelereze aprobarea noilor medicamente, astfel încât pacienții să poată avea acces la medicamente salvatoare de vieți care, altfel, ar dura ani de zile pentru a deveni disponibile. Ca parte a acestei legi, FDA a relaxat unele standarde pentru a permite ca tratamentele pentru afecțiuni prioritare, cum ar fi cancerul, să fie aprobate cu mai puține studii de susținere și a pus mai puțin accent pe studiile clinice randomizate, permițând companiilor farmaceutice să se bazeze pe markeri surogat în loc de rezultate clinice în anumite cazuri. Markerii surogat sunt utilizați ca înlocuitori atunci când rezultatele clinice directe necesită mult timp pentru a fi studiate, iar aceștia ar trebui să fie legați de rezultatele clinice. De exemplu, a spus Irvin, ar putea dura ani de zile de monitorizare a pacienților într-un studiu clinic pe termen lung pentru a determina dacă un medicament reduce riscul de atac de cord, astfel încât măsurarea markerului surogat al tensiunii arteriale permite ca medicamentul să treacă mai repede prin procesul de aprobare. Cu toate acestea, reducerea tensiunii arteriale nu asigură reducerea riscului de deces din cauza bolilor de inimă, a spus ea. Studiile, publicate în JAMA Network Open și Health Affairs Scholar, au analizat aprobările FDA pentru medicamente noi în 2017 și 2022 pentru a determina câte studii au fost folosite pentru a evalua fiecare medicament înainte de a primi aprobarea FDA.

Cercetătorii au analizat, de asemenea, disponibilitatea rezultatelor studiilor de testare a medicamentelor pe site-ul public ClinicalTrials.gov, o bază de date administrată de National Institutes of Health pe care pacienții o pot folosi pentru a afla mai multe despre medicamentele care le pot fi prescrise.

Dintre cele 37 de medicamente aprobate de FDA în 2022, 24 (aproximativ 65%) au fost aprobate pe baza unui singur studiu. Patru din cele 37 de medicamente (aproximativ 11%) au raportat trei sau mai multe studii înainte de aprobare. Aproximativ jumătate din cele 413 studii disponibile pentru analiză au fost clasificate ca fiind studii clinice randomizate, în timp ce rezultatele au fost publicate pe ClinicalTrials.gov doar pentru 103 din cele 413 studii. În 2016, înainte de Legea privind siguranța, doar patru din 20 de medicamente noi (20 %) au fost aprobate pe baza unui singur studiu.

În articolul publicat de Health Affairs Scholar, cercetătorii au constatat că din cele 46 de medicamente noi aprobate în 2017, 19 (41%) au fost aprobate pe baza rezultatelor unui singur studiu - deși producătorii de medicamente au efectuat în medie 2,2 studii pentru fiecare medicament. În ciuda faptului că producătorii de medicamente au realizat în medie 5,82 de studii per medicament înainte de aprobarea FDA, rezultatele au fost dezvăluite pe ClinicalTrials.gov înainte de aprobare pentru doar 1,42 de studii în medie. Acest lucru nu înseamnă neapărat că FDA nu are acces la aceste rezultate complete, a spus Irvin, dar publicul nu poate citi rezultatele până când acestea nu sunt publicate. Pentru 33 dintre cele 46 de medicamente (72%), cel puțin un rezultat nou a fost postat pe ClinicalTrials.gov în termen de nouă luni de la acordarea aprobării, dar în multe cazuri studiile fuseseră finalizate înainte de evaluarea FDA.

"Se presupune că totul ar trebui să fie transparent cu acest proces al FDA", a declarat Irvin. "Scopul ClinicalTrials.gov a fost acela de a avea o modalitate prin care comunitatea neștiințifică să aibă acces la studii și la rezultatele acestora, într-un mod pe care oamenii să îl poată înțelege." Atunci când FDA afirmă că a analizat cele două studii prezentate de producătorii de medicamente, consumatorilor le lipsesc informații despre câte alte studii au fost efectuate, ce au arătat acele rezultate și de ce au fost alese acele două studii specifice pentru evaluare, a spus Irvin. "Vrem ca medicii și pacienții să poată vedea imaginea de ansamblu", a spus ea. Autorul principal al ambelor lucrări a fost Robert Kaplan, de la Universitatea Stanford, iar coautor a fost Amanda Koong, studentă la medicină la McGovern School of Medicine din Texas.

Bogadn G.

sursa