Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a lansat un proiect pilot pentru a evalua dacă analiza "datelor brute" din studiile clinice, de către autoritățile de reglementare, îmbunătățește evaluarea cererilor de autorizare de introducere pe piață (MAA) pentru medicamente noi, precum și a cererilor post-autorizare și pentru a explora aspectele practice ale prezentării și analizei acestor date.

Datele brute constituie date individuale ale pacienților din studiile clinice în format electronic structurat, care sunt direct accesibile pentru analiză și vizualizare. Exemple de date brute includ înregistrări ale observațiilor și măsurătorilor originale ale participanților la studii clinice, cum ar fi rezultatele de laborator clinic, datele imagistice și fișele medicale ale pacienților. În prezent, sistemul european de reglementare a medicamentelor nu solicită în mod obișnuit prezentarea de date brute în contextul unei cereri de autorizare de introducere pe piață sau post-autorizare.

Comitetul pentru medicamente de uz uman al EMA (CHMP) primește datele transmise de solicitant sau de titularul autorizației de introducere pe piață (MAH) după procesarea statistică în format agregat ca rezumate clinice, precum și în liste în format PDF.  CHMP examinează aceste rezumate ca parte a evaluării științifice a beneficiilor și riscurilor medicamentelor.

Acest proces se soldează, de obicei, cu mai multe runde de întrebări în care Comitetul poate solicita solicitanților/deținătorilor de autorizații de punere pe piață clarificări metodologice, reanalizări ale datelor sau date suplimentare. Cu toate acestea, în conformitate cu regulamentul UE, CHMP poate solicita solicitantului/MAH în orice moment să furnizeze datele brute pentru a efectua analize suplimentare în sprijinul evaluării beneficiilor și riscurilor medicamentelor. Datele brute au fost solicitate de către CHMP în mai multe ocazii în trecut, atunci când s-a considerat că acestea ar fi utile în evaluarea unui medicament. Proiectul pilot este deschis solicitanților sau deținătorilor de autorizații de introducere pe piață care urmează să depună cereri de autorizare de introducere pe piață sau cereri postautorizare. În cazul în care sunt selectați, aceștia vor include datele brute deja ca parte a cererilor lor. Mai multe informații despre obiectivele proiectului pilot și despre condițiile de participare sunt disponibile în descrierea proiectului pilot.

Se preconizează că acest proiect pilot va dura până la doi ani și va include aproximativ zece proceduri de reglementare transmise către EMA începând cu septembrie 2022. Proiectul va respecta pe deplin cerințele legislației privind protecția datelor.

Solicitanții și MAH pot contacta EMA prin intermediul rawdatapilot@ema.europa.eu pentru a-și exprima interesul de a participa la proiectul pilot sau pentru a obține mai multe informații.

Acest proiect pilot decurge din una dintre cele zece recomandări prioritare emise de grupul operativ comun Big Data al EMA și al șefilor agențiilor de medicamente (HMA) în 2020, care a subliniat necesitatea de a consolida capacitatea rețelei de a analiza datele colectate la nivelul fiecărui pacient în parte pentru a informa mai bine procesul decizional de reglementare. Analiza datelor brute ar putea aduce mai multe beneficii potențiale, printre care o evaluare mai rapidă prin adresarea mai puține întrebări solicitanților și o mai bună definire a populației țintă de tratament. Astfel, analiza datelor brute ar putea permite un acces mai rapid și mai bun la medicamente noi pentru pacienți. La finalizarea pilotului, EMA va organiza un atelier cu părțile interesate relevante pentru a discuta învățămintele dobândite și va publica, de asemenea, un raport de sinteză.

Bogdan Guță