Un nou val de tratamente cu potențial curativ, medicamentele pentru  terapie avansată (ATMP), are potențialul de a transforma viețile pacienților și de a schimba modul în care sunt gestionate și alocate resurse pentru asistența medicală. Membrii EFPIA s-au reunit pentru a propune o listă concretă de recomandări care ar putea accelera disponibilitatea și crește accesul pacienților la aceste tratamente revoluționare. Rezultatul îl reprezintă o nouă carte albă publicată de EFPIA: „Schimbarea paradigmei pentru ATMP-uri: Adaptarea cadrelor de rambursare și de valoare pentru a îmbunătăți accesul pacienților în Europa”.

Dintre cele 8 000 de medicamente aflate în curs de dezvoltare, ATMP-urile se află în fruntea inovației științifice globale în domeniul sănătății. Aceste tratamente de pionierat, care includ terapii genice, terapii cu celule somatice și produse obținute prin inginerie tisulară, au potențialul de a transforma viețile pacienților și sistemele de sănătate, oferind noi opțiuni terapeutice pentru boli pentru care ar putea exista tratamente limitate sau pentru boli fără tratament, în unele cazuri putând avea chiar potențial curativ. Noi terapii pentru atrofia musculară spinală și imunodeficiența combinată severă au fost deja aprobate, iar alte terapii sunt în curs de elaborare și vizează tumorile solide, tulburările neurologice, durerea și o serie de alte afecțiuni.

În multe cazuri, ATMP-urile reprezintă un tratament curativ unic, care înlocuiește intervențiile medicale necesare pe parcursul vieții.  În timp ce costurile inițiale sunt considerate ridicate și se regăsesc exclusiv în bugetul pentru medicamente în primul an, beneficiile sunt aduse de întregul sistem de sănătate și de asistență socială pe durata vieții pacientului.  Abordând principalele provocări identificate, recomandările EFPIA urmăresc să sprijine procesul decizional al plătitorilor și să asigure un acces durabil la ATMP.

"În timp ce salutăm această nouă generație de terapii, sperăm că această Carte albă va servi drept foaie de parcurs, ajutând la identificarea pașilor necesari la nivelul UE și al statelor membre, pentru a asigura realizarea întregii valori a ATMP-urilor, astfel încât pacienții să poată beneficia de aceste tratamente transformatoare. O schimbare de paradigmă nu este niciodată o sarcină ușoară și suntem convinși că, în mod colectiv, putem să ne ridicăm la înălțimea situației și să îndeplinim angajamentul comun al industriei noastre și al sistemelor de sănătate pentru pacienți", a declarat Nathalie Moll, directorul general al EFPIA.

Această Carte albă își propune, de asemenea, să contribuie la discuțiile privind Strategia farmaceutică pentru Europa, în care Comisia Europeană recunoaște ATMP-urile ca fiind un reper al generației și recunoaște necesitatea unor noi cadre de stabilire a prețurilor și de rambursare care să contribuie la abordarea trecerii de la plata permanentă a tratamentelor cronice la costuri unice pentru aceste terapii, adesea cu o singură administrare.

BG