Abstract

Obiectiv: Costul per QALY (calitatea ajustată la anii de viață) este cerut pentru deciziile asupra rambursării în multe dintre țările Europei Centrale și de Est (CEE). EQ-5D este, de departe, cel mai întâlnit instrument folosit pentru generarea valorilor utilităților în CEE. Acest studiu are ca obiectiv revizuirea sistematică a literaturii asupra EQ-5D în opt țări din CEE.

Metodologie: A fost efectuată o căutare în bazele de date electronice până la data de 1 iulie 2015 pentru a identifica studii EQ-5D originale din țările de interes. Am analizat folosirea EQ-5D în funcție de ariile terapeutice, rigoarea metodologică, normele populaționale și seturile de valori.

Rezultate: Am identificat 143 de studii care oferă 152 de rezultate specifice pentru fiecare țară, cu un eșantion total de 81.619 persoane: Austria (n=11), Bulgaria (n=6), Republica Cehă (n=18), Ungaria (n=47), Polonia (n=51), România (n=2), Slovacia (n=3) și Slovenia (n=14). Ariile terapeutice cel mai frecvent studiate au fost: cardiovascular (21%), neurologie (17%), musculoscheletal (15%), endocrinologie, nutriție și boli metabolice (13%). În ansamblu, 112 (78%) studii au raportat rezultate EQ VAS și 86 (60%) au raportat indexul de scor EQ-5D, dintre care 27 (31%) nu au specificat tarifele aplicate. Ungaria, Polonia și Slovenia au norme populaționale. Polonia și Slovenia au, de asemenea, și seturi de valori naționale.

Concluzii: Se observă o folosire tot mai frecventă a EQ-5D în CEE. Extinderea activităților de evaluare a tehnologiilor medicale la nivel de țară pare a fi reflectată în numărul de studii EQ-5D. Cu toate acestea, este nevoie de îmbunătățirea utilizării în cunoștință de cauză și a calității metodologice. În regiuni unde nu este disponibil un set de valori naționale, pentru a asigura comparabilitatea, recomandăm să se aplice tarifele din Marea Britanie cel mai frecvent folosite. Colaborarea regională între țările CEE ar trebui să fie îmbunătățită.

În ultimul deceniu, evaluarea tehnologiilor medicale (HTA) a fost implementată în majoritatea țărilor din CEE, sub diferite forme și cu metodologii bazate pe practicile și standardele internaționale. Aceste țări au creat și formalizat instituții și organizații de HTA implicate în procesul de decizie asupra rambursării tehnologiilor medicale. Parcursul acestui proces decizional este sprijinit de evaluări economice, în special de o analiză cost-utilitate cunoscută de mulți drept analiză cost eficacitate, în care costul per QALY este unitatea de măsură preferată pentru rezultat.

QALY-ul reprezintă o unitate de măsură generică pentru starea de sănătate de care beneficiază o persoană sau un grup de persoane, corelată cu durata de viață și ajustată pentru a reflecta calitatea vieții. Un QALY este egal cu un an de viață în stare perfectă de sănătate și poate avea valoarea între 0 (deces) și 1.

Pentru determinarea calității vieții au fost dezvoltate mai multe instrumente standardizate sub formă de chestionare. Printre cele mai cunoscute se numără:   EQ-5D, SF-36 și HUI. EQ-5D este de departe cel mai folosit la nivel european. Chestionarul este destinat, în primul rând, pentru a fi completat de către subiect (pacient sau publicul general) și este ideal folosit ca instrument de studiu prin poștă, clinici sau interviuri față în față.

Chestionarul este un sistem descriptiv care analizează cinci dimensiuni ale vieții care au o implicație asupra calității acesteia: mobilitatea, capacitatea de autoîngrijire, capacitatea de a desfășura activități zilnice, durerea/disconfortul și anxietatea/depresia. EQ-5D are trei versiuni: cu trei niveluri (EQ-5D-3L), cu cinci niveluri (EQ-5D-5L) și una pentru copii și adolescenți cu vârstele cuprinse între 7 și 12 ani (EQ-5D-Y)3. Cel cu trei niveluri are trei categorii de răspunsuri (fără probleme, câteva probleme și probleme grave), în timp ce la EQ-5D-5L răspunsurile au cinci niveluri de severitate (fără probleme, probleme minore, probleme moderate, probleme grave și probleme extreme). Indexurile scorurilor EQ-5D pot fi atașate fiecărui stadiu de boală, aplicând valorile preferinței societale la răspunsurile primite din partea celui care răspunde. A fost dezvoltat un număr de seturi de valori având la bază preferințele populației generale obținute prin metode directe (VAS, TTO).

Acest studiu a revizuit sistematic literatura publicată despre EQ-5D din Austria, Bulgaria, Republica Cehă, Ungaria, Polonia, România, Slovacia și Slovenia. În mod particular, a avut intenția să discute despre câteva aspecte specifice:

1 - Care a fost creșterea conținutul despre  EQ-5D în CEE?

2 - În ce arii clinice a fost folosit EQ-5D?

3 - Care este orientarea PERSOANELOR DE DECIZIE privind utilitățile și cum se îmbină cu literatura existentă?

4 - Care este calitatea studiilor și a raportărilor?

5 - Ce ar trebui să facă analiștii în situații unde nu există valori naționale și care sunt implicațiile diverselor opțiuni?

Analiza noastră a inclus, după procesul de selecție, 143 de articole. Cele mai multe sunt din Ungaria (47) și Polonia (51), iar cele mai puține sunt din Slovacia (3) și România (2). Prima publicație despre EQ-5D a apărut după zece ani de la dezvoltarea instrumentului, iar de atunci se observă o tendință crescătoare, în special în Polonia și în Ungaria. Dezvoltarea tardivă a acestor studii poate fi explicată prin  introducerea târzie a procesului de HTA și a cerințelor pentru evidențe în procesul de rambursare.

Cel mai des întâlnite arii terapeutice în CEE, în cele 143 de studii, au fost cardiovascular, neurologie, bolile musculoscheletale și afecțiunile metabolice și nutriționale. Cu toate acestea, nu a fost identificată cauza exactă pentru care aceste arii clinice au fost preferate.

România apare în cele două publicații ca urmare a includerii în studii mari care analizează mai multe țări europene. Aceste două publicații sunt din domeniul cardiovascular. Este explicabil faptul pentru care România are numărul cel mai mic de studii, ținând cont că sistemul de HTA este unul dintre cel mai puțin mature din CEE. Acesta a fost introdus în ultimii ani și se află într-o continuă dezvoltare și formare. Mai mult decât atât, din punctul de vedere al analizelor economice, România se raportează la țări din Vestul Europei, în special  la Marea Britanie, și importă decizia finală asupra rambursării dată de către NICE/SMC, în baza costului/QALY.

Procesul de maturizare a sistemului de HTA în România se desfășoară în continuare. Intențiile sunt de a include în deciziile de rambursare colectarea de date reale (din practica curentă) și de a dezvolta un sistem care să poată colecta aceste date pentru deciziile de rambursare. Colectarea de date din practica reală și motivația deciziilor de rambursare subsecvente analizei datelor reprezintă un pas important în dezvoltarea politicilor bazate pe dovezi. Privind în viitor, implementarea acestei politici poate fi dezvoltată mai departe în așa fel încât să țină cont de valorile EQ-5D. Pentru aceasta este însă nevoie de un set de valori naționale pentru EQ-5D, crearea unor criterii specifice care să includă acest instrument și, mai mult decât atât, un sistem robust și transparent de acces la date standardizate și auditabile care să poate fi integrate în crearea dovezilor necesare pentru motivarea deciziilor de rambursare.

Dezvoltarea unui set de valori EQ-5D specific unei arii geografice supuse unor anumite condiții sociale și economice (factori indirecți) arată cu mult mai bine realitatea și efectul unei intervenții. Țările din CEE diferă din foarte multe puncte de vedere față de cele din Europa Occidentală, iar efectul intervențiilor asupra pacienților, cu siguranță, diferă. Efectul unei intervenții de sănătate este legat nu numai de valoare directă a ei, ci și de factori indirecți. Spre exemplu, efectul unor intervenții asupra bolilor cardiovasculare în țările europene va avea un rezultat asupra populației mult mai puternic decât în cazul în care aceeași intervenție este aplicată în țări din Africa Subsahariană, unde demografia este diferită și dizabilitatea populației este cauzată de alte afecțiuni.

În ușurarea acestor procese, dezvoltarea unui sistem comun la nivel de CEE pentru un set de valori EQ-5D poate fi o soluție cu mult mai adecvată decât transferul de informație din țările din Europa de Vest. Țările din CEE sunt similare între ele din mult mai multe puncte de vedere decât cu cele din Vest. Dezvoltarea economică nu are variații atât de mari, condițiile sociale sunt asemănătoare și sistemele de sănătate, în ciuda diferențelor existente, au ca bază de plecare același model. Dezvoltarea unui set comun de valori EQ-5D, precum și a unui set de tarife la nivel de CEE și folosirea lor în procesele de decizie ar putea fi o soluție adecvată până când țările vor avea capacitatea să își dezvolte propriile lor seturi naționale. Acest lucru se poate realiza fie printr-o cooperare regională la nivel academic, fie prin implicarea instituțiilor guvernamentale parte din procesul de decizie a politicilor de sănătate și a celor de rambursare.

¹ Gulacsi, L., Rotar, A. M., Niewada, M., Loblova, O., Rencz, F., Petrova, G., et al. (2014). Health technology assessment in Poland, the Czech Republic, Hungary, Romania and Bulgaria. The European Journal of Health Economics, 15(Suppl 1), S13–25.

²  https://www.nice.org.uk/glossary?letter=q

³  http://www.euroqol.org/