Interviu cu dr. Francesco Pignatti, Head of Oncology and Haematology, Agenția Europeană a Medicamentului (EMA)
Care sunt mecanismele prin care EMA sprijină asigurarea disponibilității medicamentelor la prețuri accesibile pentru pacienții oncologici?
Este o întrebare complexă, deoarece disponibilitatea nu este doar asigurarea faptului că medicamentele potrivite sunt dezvoltate pentru pacienții potriviți. Depinde, de asemenea, de modul în care medicamentele sunt preluate de către sistemele naționale de asistență medicală și puse la dispoziție pentru îngrijirea pacienților, ceea ce este realizat la nivel național în conformitate cu politicile locale de sănătate. În mare măsură, această parte națională nu se încadrează în competența EMA. Dar nu înseamnă că nu putem face nimic în acest sens. Prin proiectarea studiilor adecvate ne putem asigura că alți factori de decizie, inclusiv cei din sistemul național de sănătate, au informațiile corecte pentru a-și fundamenta decizia. Mai important, cred că baza pentru a ne asigura că obținem medicamentele potrivite pentru pacienți este să proiectăm studii care să pună întrebările corecte, care sunt relevante pentru pacienți.
Implicarea pacienților în dezvoltarea studiilor clinice
Inovația apare adesea în mici îmbunătățiri treptate. Pentru a progresa, este important să ascultăm pacienții și care sunt nevoile lor și, atunci când studiem medicamentele, să avem în vedere aceste nevoi. Deci, implicarea pacienților în dezvoltarea medicamentelor este cu adevărat importantă. Apoi, bineînțeles, trebuie să desfășurăm aceste studii. Există o oportunitate extraordinară în Europa de a lucra împreună pentru a ne asigura că infrastructura europeană de sănătate este pe deplin pregătită să desfășoare studii în diferite țări, aducându-le mai aproape de pacienți, dar și evitarea faptului că aceștia ar trebui să călătorească pe distanțe mari sau chiar într-o altă țară pentru a participa la studiile clinice, atunci când aceasta este cea mai potrivită opțiune de tratament. Ca agenție de reglementare, efectuăm evaluarea științifică a rezultatelor, asigurându-ne că medicamentele fac ceea ce spun că fac. Și ne străduim să comunicăm evaluarea noastră într-un mod foarte transparent pacienților și celorlalți factori de decizie. Referitor la cum putem facilita luarea deciziilor altor factori de conducere, există mai multe moduri, dar vom prezenta unul. Ar fi colaborarea pe care EMA o are de câțiva ani cu rețeaua europeană de organizații de evaluare a tehnologiilor medicale (EUNetHTA). Aceste organizații reprezintă primul pas după acordarea autorizației de introducere pe piață și evaluează cât de bun este un medicament nou în comparație cu ceea ce avem deja. Această evaluare este baza pentru alte considerații economice, cum ar fi prețurile. Este important, în primul rând, ca într-o etapă de proiectare, dacă este posibil, să includem în teste întrebări care pot fi utile și pentru acele evaluări. De exemplu, mulți factori de decizie doresc să măsoare calitatea vieții în studii pe care să le folosească pentru determinările lor. De asemenea, este important ca studiile să fie concepute astfel încât să includă această măsură. Apoi, în evaluarea noastră, e important să examinăm datele și să descriem foarte clar care sunt efectele medicamentelor, pentru a facilita alți factori de conducere să ia decizii în cunoștință de cauză cu privire la disponibilitate.
Cancerele rare sunt o componentă importantă a Planului european de combatere a cancerului. Cum poate fi facilitat accesul la studiile clinice pentru pacienții cu cancere rare care, din păcate, nu au timp de pierdut?
În oncologie există multe tipuri de cancer rare și, în ciuda faptului că sunt rare în mod individual, ele reprezintă aproximativ 20% dintre pacienții cu cancer. Deci, cum să abordăm nevoile medicale nesatisfăcute ale pacienților cu cancere rare este o întrebare foarte importantă. La fel ca și alți pacienți cu cancer, pacienții cu unele stadii avansate ale bolii din cauza cancerelor rare au nevoie urgentă de tratamente eficiente ale bolii lor, astfel încât este extrem de important ca dezvoltarea medicamentelor să se desfășoare cât mai eficient posibil, deoarece cercetarea clinică pentru acestea este provocatoare. În același timp, evaluarea studiilor clinice de către autoritățile de reglementare trebuie, de asemenea, să se desfășoare cât mai eficient posibil. Cred că EMA poate ajuta ambele procese, încurajând colaborarea în studiile clinice și rețelele pentru cancerele rare, ajutând la elaborarea protocoalelor clinice care pun întrebările corecte și încurajând companiile să facă studii clinice colaborative în toată Europa. Pentru cancerele rare, cu puține centre specializate, participarea la studii clinice prin rețele bine dezvoltate devine foarte importantă. EMA colaborează de mulți ani cu organizații de cancere rare precum Rare Cancers Europe și Acțiunea comună a UE împotriva cancerelor rare pentru a facilita cercetarea pentru aceste forme de cancer.
În ce moduri poate fi accelerat procesul de autorizare a medicamentelor noi și de aprobare a studiilor clinice?
Putem îmbunătăți întotdeauna lucrurile și ar trebui să ne străduim tot întotdeauna să optimizăm eficiența generării de dovezi și, de asemenea, modul în care testăm dovezile. În ceea ce privește generarea de dovezi, am încercat tot timpul să optimizăm studiile clinice. Dar nu trebuie să uităm că există multe alte date (care nu provin din studiile clinice, ci din experiența pacienților din lumea reală) pe care ar trebui să le colectăm. Acest lucru poate fi foarte util pentru a răspunde la întrebări care pot ajuta la îmbunătățirea tratamentelor pentru pacienți. Totuși, accentul va fi pus pe studiile clinice, dar nu ar trebui să uităm de colectarea datelor din alte surse pentru a maximiza șansele de a învăța din modul în care medicamentele sunt utilizate în practica reală.
Importanța datelor colectate
Organismul de reglementare pentru medicamente evaluează în esență dacă acestea sunt gata să intre pe piață, dar în acel moment există încă atât de multe întrebări la care trebuie să răspundem. De exemplu, care sunt pacienții pentru care ar putea aduce beneficii cel mai mult? Care este programul optim pe care l-ați putea folosi pentru administrarea medicamentelor? La toate aceste întrebări trebuie răspuns. Uneori este dificil să se deruleze studiile clinice pentru a aborda multe întrebări. În acest caz, putem face o treabă mai bună și putem încerca să analizăm alte surse de date. Cred că avem un rol de jucat în ceea ce privește îndrumarea eforturilor, stabilirea priorităților, ajutarea celorlalți, punerea laolaltă a tuturor întrebărilor pe care părțile interesate, oamenii de știință, companiile de asigurări, plătitorii doresc să le știe. Modul în care putem optimiza și direcționa aceste eforturi astfel încât să putem acorda prioritate unor întrebări este crucial. De aceea este foarte important să dezvoltăm sistemul din punct de vedere al evidențelor medicale electronice, sisteme care comunică între ele și să ne asigurăm că sunt colectate datele corecte. Am început să lucrăm în această direcție cu grupurile noastre de lucru, dar și cu alte organizații. De asemenea, Regulatory Science Strategy a EMA are multe inițiative care măresc cu adevărat capacitatea sistemelor de a genera date utile care să completeze datele din studiile clinice.
„Sistemul de învățare a sănătății”
Profesorul Hans-Georg Eichler, Senior Medical Officer la EMA, a publicat recent o lucrare în care descrie așa-numitul „sistem de învățare a sănătății”. Este un concept foarte important, în care sunt generate multe date din sistemele noastre de sănătate, din fișele medicale electronice etc. Tehnologia există, dacă suntem suficient de inteligenți, este doar o chestiune de a pune resursele și de a direcționa eforturile în calea cea bună. Putem învăța multe din aceste date. În cele din urmă, ca autoritate de reglementare, cred că trebuie să ne străduim să efectuăm evaluări cât mai eficient posibil. În evaluarea vaccinurilor COVID-19 și a altor medicamente inovatoare, am arătat că autoritățile de reglementare pot fi foarte adaptabile nevoilor și sper că o parte din această experiență poate oferi învățături utile care pot fi folosite și pentru evaluarea medicamentelor împotriva cancerului. De exemplu, avem instrumente excelente, ca evaluarea accelerată sau autorizația de introducere pe piață condiționată, care ne permit să evaluăm medicamentele pe baza unor dovezi anterioare și să facem o evaluare care se efectuează mai rapid pentru medicamentele destinate pacienților cu nevoi medicale mari nesatisfăcute. Mecanismele există, ar trebui să ne străduim să le folosim eficient.
Care este sprijinul EMA pentru implementarea Planului european de combatere a cancerului?
Într-un astfel de plan ambițios există atât de multe modalități prin care se poate contribui – facilitează dezvoltarea medicamentelor care pot fi utilizate pentru prevenirea, diagnosticarea și tratamentul cancerului și, în general, facilitează dezvoltarea medicamentelor inovatoare.
Tratamentul este în mod clar o parte foarte importantă a acestui plan. Aș putea da o listă foarte lungă cu inițiative cărora am vrea să le acordăm prioritate, dar aș prefera să mă întorc la ceea ce directorul executiv al EMA, Emer Cooke, a explicat Parlamentului European în urmă cu câteva săptămâni. Ea s-a concentrat pe trei puncte. Unul este despre studiile clinice. Trebuie să putem concepe studiile potrivite pentru pacienții potriviți. Studii care pun întrebări corecte și care asigură că pot fi accesate într-un mod eficient în întreaga UE. Un alt lucru foarte important este comunicarea. Este vorba despre pacienți și alte părți interesate care iau decizii bune pe baza dovezilor disponibile. Trebuie să ne străduim să obținem excelență în comunicarea către pacienți, să le explicăm acest lucru pe care l-am evaluat cu privire la daunele și beneficiile medicamentelor, pentru a facilita decizia clinică în contextul local. Și, sperăm, comunicarea va conține toate informațiile relevante bazate pe studii care au fost concepute împreună cu pacienții, asigurându-se că răspund la întrebările relevante. Și, de asemenea, trebuie să comunicăm în așa fel încât tuturor celorlalți factori de conducere din sistemul de sănătate să li se faciliteze luarea deciziilor cât mai eficient posibil. Nu avem nevoie doar de medicamente inovatoare, dar și că toată lumea trebuie să înțeleagă unde este inovația și cum se potrivește deciziei lor.
de Bogdan Guță
