Tratamentul de ultimă instanţă (compassionate use) este o opţiune de tratament care permite utilizarea unui medicament neautorizat. Potrivit Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), programele de tratament de ultimă instanţă se adresează pacienţilor din Uniunea Europeană (UE) care suferă de o afecţiune pentru care terapiile autorizate nu dau rezultate satisfăcătoare sau care nu pot fi înrolaţi într-un studiu clinic. Sunt programe care facilitează accesul pacienţilor la o terapie nouă, aflată în etapa de dezvoltare.
Legislaţia UE oferă Statelor Membre (SM) opţiunea de a cere Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA să îşi formuleze opinia privind administrarea, distribuţia şi utilizarea anumitor medicamente ca tratament de ultimă instanţă. CHMP identifică pacienţii care pot fi incluşi într-un astfel de program.
În legislaţia naţională, condiţiile de autorizare a utilizării unui medicament ca tratament de ultimă instanţă au fost aprobate prin Ordinul ministrului sănătăţii (OMS) nr. 1018/2014, în conformitate cu prevederile articolului 83 din Regulamentul (CE) nr. 726/2004 al Parlamentului European şi al Consiliului din 31 martie 2004. Prin OMS 1018/2014, ANMDM a fost desemnată autoritate competentă pentru evaluarea şi autorizarea medicamentelor ce urmează a fi utilizate în tratamentele de ultimă instanţă. Un astfel de medicament nu este autorizat în România sau în alt stat membru UE, dar devine disponibil, din considerente umanitare, “pentru un grup de pacienţi suferinzi de maladii invalidante, cronice, grave ori maladii despre care se consideră că le pun viaţa în pericol şi care nu pot fi trataţi în mod satisfăcător cu ajutorul unui medicament autorizat”, se arată în ordin.
De reţinut este faptul că, potrivit OMS, medicamentul pentru care se solicită autorizarea de folosire în tratamente de ultimă instanţă trebuie să facă obiectul unei cereri de autorizare de punere pe piaţă prin procedura centralizată sau să fie în etapa de studiu clinic în care s-au acumulat dovezi în sprijinul eficacităţii şi siguranţei administrării în utilizarea propusă, în cel puţin unul dintre statele membre ale UE.
Medicamentele care pot fi incluse în aceste programe sunt indicate în boli ca: sindromul imunodeficienţei dobândite, cancer, maladii neurodegenerative, diabet, maladii autoimune şi alte disfuncţii imunitare, maladii virale. În aceste programe mai pot fi incluse medicamente orfane sau pentru terapii avansate.
Solicitarea este făcută de către compania producătoare, cererea fiind depusă la sediul ANMDM cu mai multe informaţii şi documente, printre care şi solicitarea din partea medicului specialist, care trebuie să ofere date cu privire la pacienţii propuşi şi la motivele neînrolării acestora într-un studiu clinic aflat în desfăşurare.
Autorizaţia – emisă în maximum 60 de zile de la depunerea documentelor
Când nu există avizul CHMP al EMA, ANMDM solicită opinia Comisiei de specialitate a MS, competentă în aria terapeutică a medicamentului respectiv, se mai arată în ordin. O astfel de autorizaţie se emite pentru o perioadă de şase luni şi poate fi reînnoită sau modificată. Autorizaţia poate fi retrasă sau suspendată dacă se constată că nu mai sunt respectate condiţiile de acordare.
Finanţarea tratamentului de ultimă instanţă este asigurată de compania producătoare, care însă are obligaţia de a nu face publicitate medicamentului.
Tratamentul de ultimă instanţă se va încheia în cel mult un an de la data autorizării de către ANMDM sau odată cu autorizarea de punere pe piaţă a medicamentului. Ordinul precizează şi obligaţiile stricte ale medicului specialist privind documentarea şi raportarea la ANMDM ale cazurilor de reacţii adverse semnalate.
Farm. pr. Anca Crupariu, Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale (ANMDM)
