Bolile respiratorii reprezintă 8% din totalul deceselor în Europa și constituie a treia cauză de mortalitate după cea generată de bolile cardiovasculare și cancer (potrivit Eurostat – martie 2018). Astmul bronșic este o boală cronică inflamatorie, complexă prin spectrul fenotipurilor descrise, cu impact major asupra calității vieții și prevalență în creștere – se estimează că, până în 2025, la nivel global vor exista peste 400 de milioane de pacienți. În România există peste un milion de cazuri de astm bronșic, prevalența fiind estimată la 4-6%, potrivit datelor Organizației Mondiale a Sănătății. 10% dintre cazurile de astm bronșic sunt severe, iar până la 40% dintre acestea rămân necontrolate sub terapia standard cu doze mari de corticosteroizi inhalatori, bronhodilatatoare cu durată lungă de acțiune și corticoterapie orală.
De ce este important ca pacienții cu astm sever să-și poată controla cât mai bine boala? Cu toate că aceștia reprezintă doar 10% din totalul pacienților cu astm, analizele arată că povara economică aferentă astmului sever ajunge la 50% din costurile totale generate de boală. Astmul bronșic sever necontrolat este invalidant, cu exacerbări frecvente și risc de deces, pacienții suferind o deteriorare importantă a funcției pulmonare și a calității vieții.
Tratamentul acestei categorii de pacienți reprezintă o nevoie medicală încă neacoperită în România. Terapiile biologice dezvoltate în ultimii ani – o schimbare de paradigmă în managementul astmului sever – permit o abordare țintită, în funcție de fenotipul astmatic identificat, pentru categorii de pacienți bine definite, și reduc povara economică generată. Prevalența în creștere, ponderea cazuisticii severe, dificil de controlat, cu risc crescut de deces, costul ridicat al exacerbărilor, inclusiv costul social generat de absenteism, au condus, în alte sisteme de sănătate, la o abordare standardizată, prioritară a astmului bronșic. În România, recunoașterea astmului sever ca prioritate națională, bazată pe diagnostic și tratament similare celorlalte categorii de boli cronice netransmisibile (cum sunt bolile cardiovasculare, bolile reumatologice etc.), cu nivel de compensare de 100% din prețul de referință, ar permite alinierea la standardele europene de îngrijire pentru pacienți și ar conduce la optimizarea costurilor de management al bolii.
„În majoritatea țărilor din Uniunea Europeană sunt disponibile terapii de ultimă generație, prin programe dedicate pacienților cu astm bronșic sever, care permit o abordare directă a mecanismelor patologice ale bolii, un control optim al simptomatologiei cu reducerea spitalizărilor determinate de exacerbări și îmbunătățirea considerabilă a calității vieții”, a afirmat Giuseppe de Carlo, director de proiecte în cadrul Federației Europene a Asociațiilor de Pacienți cu Alergii și Boli Respiratorii (EFA).
Înțelegerea astmului sever
Astmul bronșic este o boală cronică inflamatorie cu simptomatologie cu impact major asupra calității vieții, în special în formele severe, cu prevalență estimată astăzi la peste 300 de milioane de pacienți la nivel global. În ansamblu, astmul bronșic este privit ca o afecțiune controlabilă, dar complexă prin spectrul fenotipurilor descrise, ceea ce constituie o problemă de sănătate publică în toate țările, indiferent de nivelul de dezvoltare. Astmul bronșic sever rămâne o arie încă insuficient gestionată, cu un mare potențial de îmbunătățire a răspunsului terapeutic.
Abordarea recomandată de ghidurile internaționale de management al astmului a evoluat în decursul timpului de la una centrată pe severitatea simptomatologiei către aplicarea unui algoritm terapeutic ce vizează intensitatea tratamentului necesar pentru controlul fiecărei trepte de severitate a bolii. Terapia optimă a astmului bronșic presupune un proces continuu de monitorizare a simptomatologiei, ajustare a tratamentului, într-o treaptă superioară/inferioară, asociere a unui nou medicament și evaluare a răspunsului terapeutic, cu obiectivul de a asigura controlul simptomelor și reducerea riscului de exacerbări.
Majoritatea pacienților au o evoluție bună cu simptomatologie controlată sub terapia convențională cu bronhodilatatoare și corticosteroizi inhalatori pentru controlul inflamației și reducerea atacurilor astmatice. Lipsa de răspuns la terapia standard în condițiile unei aderențe bune la tratament poate semnala o formă severă de astm.
În practica clinică s-a observat că până la 40% dintre pacienții cu astm bronșic sever sunt necontrolați, au boală debilitantă cu prezență de simptome nocturne, afectarea activităților zilnice uzuale, crize astmatice frecvente, deteriorare semnificativă a funcției pulmonare, risc crescut de exacerbări care necesită intervenție medicală specializată în serviciile de urgență sau spitalizare și au risc de deces. O parte dintre acești pacienți sunt utilizatori cronici de corticoterapie orală, cu risc pentru o serie de complicații severe ca diabet zaharat, cataractă, osteoporoză, hipertensiune arterială sau depresie.
Un sondaj la nivel european a arătat că aproape 70% dintre pacienții cu astm bronșic sever sunt nevoiți să-și limiteze activitatea fizică. Calitatea vieții este mult deteriorată, simptomatologia are impact asupra relațiilor personale, viața familială, profesională, precum și rutina zilnică, ceea ce reprezintă o povară fizică, dar și socio-economică considerabilă. Comparativ cu restul pacienților, terapia acestei categorii particulare cu astm sever necontrolat rămâne o nevoie neacoperită în România, antrenează costuri mari de sănătate, analizele economice efectuate raportând un număr anual de până la zece ori mai mare al zilelor de spitalizare, comparativ cu astmul controlat, și un cost anual total pentru un pacient cu astm sever necontrolat de 2 până la 4 ori mai mare, comparativ cu un pacient cu astm controlat.
Schimbare de paradigmă în terapia astmului bronșic sever
În ultimul deceniu, nivelul cunoașterii și înțelegerii științifice în astmul sever, precum și dimensiunea/impactul bolii au progresat considerabil. Rezultatele cercetării mecanismelor patologice, care contribuie la complexitatea astmului, au condus la o mai bună caracterizare a fenotipurilor astmatice cunoscute, prin înțelegerea și identificarea particularităților inflamației, a unor biomarkeri specifici acesteia și a corelației cu evoluția și severitatea bolii. S-au dezvoltat terapii biologice noi cu abordare țintită a fenotipurilor astmatice pornind de la existența biomarkerilor caracteristici care permit individualizarea tratamentului la tipul inflamației identificate.
Abordarea personalizată a astmului sever necontrolat cu medicație standard prin adăugarea unui medicament biologic, în funcție de fenotip (eozinofilic, alergic), reprezintă o schimbare de paradigmă în astm, de la terapia de ameliorare a simptomelor la adresarea directă a mecanismelor patologice, ceea ce permite un control optim al simptomatologiei cu reducerea exacerbărilor astmatice și a spitalizărilor. Utilizarea terapiilor biologice în astmul sever, la pacienți identificați cu eozinofilie, cunoscută a fi corelată cu formele necontrolate de boală cu evoluție invalidantă, răspunde unei nevoi medicale neacoperite, permite scăderea dozelor de corticoterapie orală și a riscurilor asociate, îmbunătățește semnificativ calitatea vieții și reduce povara socio-economică generată de managementul acestei categorii de pacienți.
Mai multe informații despre astmul sever și care este perspectiva pacienților, profesioniștilor din domeniu, dar și a autorităților, veți regăsi în ediția specială a revistei Politici de Sănătate cu tema „Spune NU astmului sever!”.
Autor: Valentina Grigore
