Politici de Sanatate

Studiul Endeavor: noile terapii cresc supraviețuirea pacienților cu mielom multiplu

12 mai
12:00 2017
Studiul Endeavor: noile terapii cresc supraviețuirea pacienților cu mielom multiplu

Interviu cu Prof. univ. dr. Daniel Coriu, directorul Centrului de Hematologie și Transplant Medular din Institutul Clinic Fundeni

Pacienții cu mielom multiplu – un cancer agresiv – au o nouă șansă la viață. Deși boala nu se vindecă, ea poate fi ținută sub control. Studiul Endeavor a demonstrat că pacienții tratați cu o nouă terapie trăiesc mai mult față de pacienții cu tratament clasic. Prof. univ. dr. Daniel Coriu, directorul Centrului de Hematologie și Transplant Medular din Institutul Clinic Fundeni, ne-a vorbit despre importanța studiilor clinice și despre accesibilitatea pacienților români la noua terapie.

Mielomul multiplu este extrem de agresiv. Cum se manifestă și câți români suferă din cauza acestei boli?

Dintre bolile hematologice, mielomul multiplu este a doua, ca frecvență, după limfom. În România, în fiecare an diagnosticăm 650–700 de cazuri noi. În Institutul Clinic Fundeni, unde avem un departament specializat în diagnosticul și tratamentul mielomului multiplu și o echipă dedicată care se ocupă numai de această boală, în ultimul an am avut 120 de cazuri noi. În momentul de față, în centrul nostru sunt aproximativ 550 de pacienți cu mielom multiplu. Mielomul multiplu este un cancer, o proliferare malignă a plasmocitelor (forma finală a limfocitelor B) – acele celule care în mod normal ar fi trebuit să producă anticorpi. În mielomul multiplu, plasmocitele suferă o mutație și devin plasmocite maligne. Drept consecință, toate oasele vor fi infitrate cu plasmocite, devenind astfel foarte moi și friabile. Oasele se pot rupe cu ușurintă, vor apărea fracturi sau leziuni litice osoase foarte dureroase.

Cum trebuie să acționăm la primele semne de boală?

Mielomul multiplu este asimptomatic pentru o perioadă lungă. Asta poate să însemne 10–15 ani. Chiar dacă se descoperă întâmplător, la acel moment nu este nevoie de intervenție terapeutică. Mielomul multiplu va fi tratat doar când devine activ, adică atunci când există semne de leziuni tisulare. Semnele de boală activă sunt: anemia, leziunea osoasă, boala renală, hipercalcemia. Mielomul multiplu nu se vindecă, acest lucru trebuie explicat foarte clar de la început pacientului. Va trebui să încercăm să găsim un fel de echilibru între boală și organism. Se intervine cu prima linie terapeutică numai când boala devine activă. Prima linie terapeutică conține, în România, un inhibitor de proteazom tip bortezomib, după care se face autotransplantul medular. Însă boala o să revină. Obiectivul nostru este să o ținem sub control cât se poate de mult, intervalul liber de recădere poate fi  de la câteva luni la câțiva ani. Avem pacienți care au primit transplant acum cinci ani și care încă sunt într-o condiție foarte bună fără niciun tratament.

Din păcate, mulți pacienți recad o dată, de două ori sau de mai multe ori, noi intervenim cu a doua linie, cu a treia linie de tratament, chiar cu a patra. Din nefericire, intervalul liber de tratament se scurtează până când, la un moment dat, boala devine refractară și nu prea mai avem soluții terapeutice. Acum câțiva ani, supraviețuirea la 3 ani era foarte mică – puțin peste 40%, iar la 5 ani aproximativ, 35%. În ultimii 10–15 ani, au fost făcute progrese uimitoare. Avem autotransplantul medular și noile molecule, astfel încât am ajuns la o supraviețuire la 3 ani de 75%, iar la 5 ani, peste 50%. Lucrurile sunt într-o dinamică pozitivă, mai ales atunci când avem șansa să folosim aceste medicamente noi.

Cum poate fi îmbunătățit accesul pacienților la aceste medicamente noi?

Din nefericire, în România singurul medicament aprobat până recent a fost bortezomib. Abia în urmă cu două luni a fost aprobat pentru rambursare și talidomida, dar numai în prima linie la pacienții vârstnici. În țările dezvoltate, pacienții au acces la cel puțin alte cinci molecule, și aici vorbim de generația a doua de inhibitori de proteazom (carfizomib, ixazomib), imunomodulatori (talidomidă, lenalidomidă, pomalidomidă) și de anticorpii monoclonali. Acestea sunt cele mai eficiente medicamente la care pacienții din vestul Europei au acces. Din fericire, pentru bolnavi o șansă extraordinară o reprezintă studiile clinice. O parte dintre pacienții noștri au beneficiat de aceste medicamente prin studii clinice.

De ce sunt atât de importante aceste studii clinice?

Orice medicament care există pe piață este rezultatul unor studii clinice. Potrivit FDA din Statele Unite ale Americii și EMA – Agenția Europeană a Medicamentului, un medicament intră pe piață numai dacă studiile clinice demonstrează un rezultat pozitiv. Trebuie să rugăm pacienții să intre în studii clinice care înseamnă, pe de o parte, acces gratuit la medicamente noi, iar pe de altă parte o monitorizare foarte bună a pacientului, pentru că probele biologice ale celor din studiile clinice sunt trimise și analizate într-un centru de referință european, nu local. La finalul studiului, putem să analizăm rezultatele și să spunem dacă medicamentul A este mai bun decât medicamentul B. Având echipe dedicate, am avut șansa să putem înrola pacienții în studii clinice.

Cât de importante sunt rezultatele studiului Endeavor pentru pacienții care suferă de mielom multiplu?

Endeavor a comparat „head-to-head” vechea terapie, care însemna bortezomib plus dexametazonă, cu o nouă terapie – carfilzomib plus dexametazonă. Carfilzomibul este rudă cu bortezomibul, dar este mai eficient și mai puțin toxic, este o moleculă mai nouă. În ceea ce înseamnă supraviețuirea liberă de progresie, rezultatul a fost clar în favoarea brațului carfilzomib cu dexametazonă – 18,7 luni, față de 9,5 luni, în celălalt braț. Potrivit analizei pe supraviețuire, publicată în februarie 2017, pacienții cu noua terapie – carfilzomib plus dexametazona – trăiesc mai mult față de pacienții tratați cu terapia veche. Diferența este de aproape 7,5 luni – clar ne încurajează să folosim această nouă terapie. Un aspect foarte important este că populația căreia i se adresează acest studiu este reprezentată de pacienți care au avut cel puțin o linie de terapie anterioară, adică au recăzut cel puțin o dată.

Cum pot accesa pacienții astfel de studii clinice?

Pentru mulți pacienți, aceste studii clinice reprezintă o șansă la viață. Însă trebuie să existe centre dedicate. Nu orice spital sau orice medic poate să conducă un studiu clinic. Lucrurile sunt foarte bine stabilite din punct de vedere legal, există Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale, care este responsabilă de aceste studii clinice, care selectează investigatorii și spitalele care pot desfășura astfel de studii. Trebuie să înțelegem că studiile clinice sunt esențiale pentru progresul medicinei. În ceea ce ne privește, avem în jur de 40 de pacienți înrolați în studii clinice cu carfilzomib.

În ceea ce privește această nouă terapie ale cărei rezultate pozitive au fost demonstrate de studiul Endeavor, avem speranța că în acest an toți pacienții ar putea avea acces la ea.

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: