Interviu cu prof. dr. Viorel Jinga, rectorul Universității de Medicină și Farmacie „Carol Davila” București.
Disponibilitatea uriașă a datelor din diferitele tehnologii informatice (IT) generice și cu scop special dată de sistemele din procesul de asistență medicală de astăzi are un impact profund asupra managementului cunoștințelor în domeniul medical efectuat de către specialiști, oferind noi perspective în ceea ce privește cercetarea, dezvoltarea și aprobarea de noi tratamente pentru diferite afecțiuni și patologii. „Aceasta va ajuta progresiv la remodelarea procesului de îngrijire, la terapii de design personalizate și la îmbunătățirea calității de îngrijire”, spune prof. dr. Viorel Jinga.
Dovezile din lumea reală (Real World Evidence – RWE) și datele din lumea reală (Real World Data – RWD) sunt folosite cu preponderență pentru luarea deciziilor de reglementare în cadrul agențiilor din domeniu. Cum vedeți rolul acestor date în ceea ce privește cercetarea, dezvoltarea și aprobarea de noi tratamente pentru diferite boli?
Prin valorificarea fluxului continuu de date produse în timpul practicii clinice de rutină – ceea ce este acum definit generic ca generarea de Dovezi Real World – cercetătorii și personalul medical au posibilitatea de a lua cele mai bune decizii. O cantitate mare de informație de la mai mulți pacienți poate fi ușor disponibilă, oferind astfel o bază de date pentru identificarea bolii și a tiparelor de îngrijire, pentru corelarea biomarkerilor cu rezultatele și pentru crearea cadrelor de referință în care medicul poate raporta starea de sănătate a unui pacient la istoricul altor pacienți. Se pot utiliza aceste cunoștințe nou dobândite pentru a proiecta terapii potrivite scopului și pentru îmbunătățirea calității îngrijirii prin tratamente personalizate. În afară de sursa convențională de date, o mare atenție a fost într-adevăr acordată colectării datelor din situațiile întâlnite în viața reală, producând o schimbare proeminentă în procesele de revizuire și interpretare ale datelor. Schimbând perspectiva către partea de date, observăm că definiția și înțelegerea unitară a datelor din lumea reală (RWD) în domeniul sănătății au fost până acum destul de controversate. Acest lucru a fost rezolvat recent de Comisia Europeană, care a definit pe larg RWD în domeniul sănătății drept date obținute din fișele medicale, sondaje, aplicații mobile, registre și date administrative sau baze de date legate de asigurările medicale (1). Ca rezultat, în medicina bazată pe dovezi care utilizează studii clinice randomizate pentru a răspunde la o anumită întrebare sau ipoteză, cercetarea ar putea fi înlocuită de noua abordare translațională bazată pe RWD.
De fapt, în ciuda asemănărilor, aceste două metode diferă una de cealaltă în ceea ce privește calitatea datelor, mecanismele de colectare a datelor, precum și interpretarea lor și capacitatea de acțiune. Încorporarea modelelor bazate pe inteligența artificială pentru managementul datelor RWD este necesară și, prin urmare, va servi ca o opțiune de întărire a procesului decizional în sistemele de predicție personalizate, translaționale și multi „omice”. Această abordare va îmbunătăți colectarea și prelucrarea unor cantități foarte mari de date care anterior erau inaccesibile, oferind clinicienilor capacitatea de a descifra relația dintre diferitele variabile necorelate pentru a îmbunătăți îngrijirea pacientului și a stimula capacitatea decizională.
În plus față de asta, atât la nivel micro, cât și macro, datele și evidențele medicale joacă un rol important în dezvoltarea procesului de adoptare a deciziilor, ordonanțelor și directivelor din entități diferite – minister, spitale, instituții, asociații. În funcţie de calitatea lor, acestea se folosesc în mod curent atunci când se propun strategii terapeutice noi, fiind folosite, de asemenea, și în cercetare.
Trialuri clinice, studiile observaționale de cohortă, chestionarele aplicate pacienților aduc, într-un final, date reale, sigur cu un grad de variabilitate comparativ cu RWE, ce întrunesc criteriul realității dacă sunt suficient de bine reprezentate numeric sau mai bine zis cantitativ. Prin urmare, pot fi folosite împreună pentru a ajunge la cele mai bune decizii de implementare atunci când subiectul dezbaterii este reprezentat de cercetarea și dezvoltarea unor tratamente noi. Un exemplu de entitate bine-cunoscută și urmărită la nivel mondial ce folosește RWD și RWE este chiar FDA (Food and Drug Administration) – organizația folosește datele și evidențele pentru a monitoriza siguranța și efectele adverse ale produselor lansate deja pe piață, în timp ce secundar obținerii acestor informații din „piață” formulează decizii de reglementare.
Eficacitatea utilizării datelor din lumea reală s-a văzut în timpul pandemiei de COVID-19 (pentru urmărirea evoluției bolii și pentru descoperirea de noi tratamente). Ar putea fi această experiență utilizată și în cazul altor afecţiuni?
Pentru majoritatea pacienților cu COVID-19, cele mai multe dintre simptome dispar după 1-2 săptămâni. Însă un grup mare de pacienţi se confruntă și după această perioadă, poate pentru încă multe săptămâni sau luni, cu unele simptome – survenind ceea ce numim noi „Covid-ul remanent”. La acest moment, cercetările nu au reușit să înțeleagă de ce unii pacienți prezintă simptome pentru o durată mai lungă de timp și nici de ce unii pacienți au evoluție imprevizibilă în fața infecției cu SARS-CoV-2. Acesta este un domeniu în care avem nevoie de mai multă înțelegere și, cu siguranță, RWD are un rol important în identificarea acestei relații.
Similar acestui exemplu, putem aplica RWD și RWE în mare parte din afecțiunile medicale cu care se confruntă societatea la momentul actual. „Limitele sunt, de fapt, nelimitate”, iar actualmente, unirea forțelor datelor disponibile cu fenomenul de „machine learning” și creativitatea resurselor umane pot elucida probleme nerezolvate ce pot chiar scurta trialuri clinice.
Care sunt principalele provocări în utilizarea datelor din lumea reală?
Cele reprezentate de existența datelor și educarea personalului medical și a populației. Cred că dacă vom construi un proces educațional coerent, vom susține procesul de colectare a unor date valide și corecte. Acestea sunt lucruri pe care încercăm să le construim și în cadrul Universității de Medicină și Farmacie „Carol Davila” prin Centrul de Inovație și eHealth.
Lumea digitală oferă un acces fără precedent la un volum de date imens, la care nici nu visam, spre exemplu, acum un deceniu. Dezvoltarea și aprobarea unor medicamente noi sunt operațiuni reglementate strict, ceea ce le face costisitoare, dar și riscante din anumite puncte de vedere. Mereu apare chestiunea spinoasă a costurilor, care este o mare provocare. 90% din medicamentele pentru boli rare nu trec de faza studiilor clinice, deci descoperirea unor noi terapii se poate dovedi foarte costisitoare, chiar și pentru companiile farmaceutice gigant. Aici intervin Real World Data și Real World Evidence, care pot aduce informații prețioase colectate în afara contextului unui anumit studiu clinic de cercetători din întreaga lume.
O altă mare provocare pentru Real World Data este folosirea datelor de calitate îndoielnică. Aceste temeri provin din folosirea unor date de o slabă calitate venind din registrele de pacienți. De asemenea, datele din studiile observaționale sunt inferioare din punct de vedere calitativ atunci când le comparăm cu cele din trialurile clinice randomizate. Standardizarea datelor culese este un alt aspect vital, de la colectarea datelor, procesarea lor, verificarea calității, terminologia folosită, designul studiilor clinice și, în cele din urmă, până la raportarea RWE derivate din studii. Executivul joacă, de asemenea, un rol important. Definirea unui cadru legal pentru RWD trebuie să intre în sarcina ministerelor și instituțiilor de resort. Real World Data și Real World Evidence sunt, de obicei, concentrate în bazele de date ale instituțiilor sanitare, universităților și companiilor farmaceutice, dar lipsa unor stimulente financiare pentru continuarea studiilor și a procesului de cercetare poate să facă acumularea de date inutilă.
În final, trebuie să amintesc că trăim într-o lume eminamente digitală. De aici provine însă și riscul apariției unor probleme de securitate cibernetică. Colectarea unor volume mari de date sensibile, cum ar fi datele de identificare personală, datele despre starea de sănătate a pacienților, vine și cu mari responsabilități. Atacurile cibernetice, ce duc la pierderi financiare, la distrugerea unor registre digitale sau pur și simplu la destabilizarea unor instituții sanitare și de cercetare de către entități rău-voitoare, nu sunt o surpriză în contextul universului digital în care trăim.
Registre de pacienți
O sursă importantă în generarea de dovezi din lumea reală sunt registrele de pacienți. Care este situația, în prezent, a acestor registre în sistemul public de sănătate din România?
La acest moment nu am putea spune că registrele noastre de boală sunt implementate cu succes.
Avem foarte puține registre și acestea nu sunt asociate cu alte date medicale, precum datele Casei Naționale de Asigurări de Sănătate. Activitatea în acest domeniu este foarte complexă, numărul de profesioniști în acest domeniu este foarte redus, dar privim cu speranță înainte ca proiectul RegIntermed – Sistem Informatic pentru registrele de sănătate, în care Autoritatea pentru Digitalizarea României se află în calitate de partener împreună cu Ministerul Sănătății – să reușească să pună bazele unei surse reale de RWD prin implementarea și operaționalizarea registrelor de boală. Prin experții disponibili în cadrul UMFCD sper să putem susține acest proiect spre a deveni un succes.
Chiar dacă nu există un registru național al bolnavilor de cancer în România, acești pacienți sunt în evidența Ministerului Sănătății prin Programul Național de Oncologie.
Cu ocazia acestei întrebări aș vrea să amintesc, de asemenea, că pe lângă problema registrelor, Planul național multianual integrat de control al cancerului din România, elaborat în 2016, nu a fost niciodată adoptat de Guvern.
Toate societățile științifice care au propriile registre pentru diverse patologii se lovesc de același lucru: nu toată lumea introduce datele. Este esențial ca toți medicii să facă acest efort, care nu este unul atât de mare, sistemul fiind ușor de folosit. De cele mai multe ori, interfața registrelor este ușor de înțeles și de folosit. Este nevoie doar ca medicul să bifeze anumite căsuțe. Singura soluție este ca o structură cu autoritate cum este Ministerul Sănătății să preia problema registrelor, astfel încât completarea lor să devină obligatorie pentru toți medicii din România.
Pe lângă problema registrelor de cancer, există și problema registrelor pentru pacienți cu boli rare. În martie 2021, a fost lansat Registrul Pacienților cu Acromegalie, ceea ce ne arată că situația poate fi îmbunătățită acolo unde există voință.
de Valentina Grigore
