Sute de bolnavi din România, adulți și copii, care suferă de o anumită formă de leucemie, ar putea fi tratați chiar la noi în țară, cu costuri mult mai mici decât în străinătate, dar cu aceleași terapii de care beneficiază țările „avansate”, care investesc miliarde de euro în cercetare. Colectivul de cercetători de la OncoGen angrenat în proiectul CAR-NK a reușit, de curând, punerea la punct a tehnologiei CAR-T (chimeric antigen receptor – T cell) și CAR-NK (chimeric antigen receptor – Natural Killer cell). Scopul acestui proiect a fost elaborarea celor mai noi tehnologii în tratamentul cancerului, având ca obiectiv final aplicarea terapiilor personalizate la pacienți. Însă cum până la pacienți e cale lungă, cercetarea riscă să rămână doar în laborator. Prof. dr. Virgil Păunescu, director general OncoGen Timișoara și vicepreședinte al Academiei de Științe Medicale, ne-a explicat cum s-a ajuns la obținerea acestui vaccin personalizat pentru leucemie cu limfocite B și de ce ar mai fi nevoie pentru ca bolnavii chiar să beneficieze de el.
Cum s-a ajuns la acest domeniu de cercetare?
Echipa Centrului de terapii genice și celulare în tratamentul cancerului OncoGen, care aparține de Spitalul Clinic Județean de Urgență „Pius Brînzeu” din Timișoara, a câștigat în anul 2016 proiectul „Terapie în cancer cu celule Natural Killer purtătoare de receptori himerici de antigen – CAR-NK”, finanțat prin Programul Operaţional Competitivitate 2014-2020, cu un buget de circa două milioane de euro. Proiectul se derulează până la sfârșitul lunii august 2020, în colaborare cu Universitatea Tehnică din Dresda și cu Universitatea Goethe din Frankfurt.
Tehnologia pentru producerea de celule imune modificate genetic, pe care am reușit să o punem la punct, este foarte nouă și se referă la capacitatea centrului nostru, a oamenilor pe care îi avem, de a manipula celulele sistemului imun în cazul pacienților cu anumite forme de cancer, mai exact cu anumite forme de leucemii, astfel încât aceste celule să le poată recunoaște pe cele tumorale specific și să le distrugă. Rezultatele sunt spectaculoase: între 50 și 90% dintre pacienții cu acest tip de leucemie, care nu mai au, practic, nicio șansă, se pot vindeca cu ajutorul acestui program terapeutic. Rezultatele obținute până acum în cadrul acestui proiect ne permit trecerea în faza următoare, și anume, producerea acestor celule imune modificate genetic, în vederea tratamentului pacienților – copii sau adulți – afectați de leucemia limfatică acută cu limfocite B. Suntem primii în țară care am obținut acest rezultat, pe de o parte, pentru că a fost foarte greu și a fost nevoie de foarte mulți bani pentru acest lucru. Însă cel mai important lucru este că, în momentul de față, noi suntem pregătiți să trecem la producția acestor tehnologii în sprijinul pacienților.
Se poate extinde această terapie și la alte tipuri de cancer?
Tehnologia este valabilă, deocamdată, doar pentru un grup mic de cancere ale sângelui, de leucemii, dar există un număr uriaș de studii la nivel mondial care caută să aplice sau să extindă această tehnologie și la nivelul altor forme de cancer, leucemii, cancere solide.
Revenind la pacientul român, când va avea, efectiv, acces la această tehnologie?
Cu cât mai repede vom operaționaliza producția acestor vaccinuri personalizate, cu atât vom reuși să salvăm un număr mai mare de pacienți (copii și adulți), care altfel pierd lupta cu această boală letală. Noi am făcut tot ce a ținut de noi, prin acest program de două milioane de euro, însă acum avem nevoie de sprijin pentru operaționalizarea facilităților de producție, altfel nu vom putea trece la tratarea pacienților și nu vom putea valorifica aceste rezultate ale cercetării. Facem un apel către autoritățile locale și centrale să ne ajute să îndeplinim condițiile de fabricare, asemănătoare cu cele din producția de vaccinuri sau de medicamente, impuse atât de către Agenția Europeană a Medicamentului (EMA), cât și de către Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR). Cele două autorități impun operaționalizarea și autorizarea GMP (Good Manufacturing Production) a unităților de producție sau, în cazul modificărilor genetice, autorizarea BSL (Biosecurity Level 2) – o facilitate care permite să lucrezi cu vectori fără pericol de contaminare a personalului sau a mediului. Numai după îndeplinirea acestor condiții se pot utiliza celulele obținute la pacienții cu leucemie cu limfocite B care nu răspund la tratamentele existente și singura soluție pe care o au este această terapie.
În străinătate există, totuși, o opțiune pentru ei…
Într-adevăr, la sfârșitul anului 2017, Food and Drug Administration – FDA (Agenția Medicamentului din Statele Unite) a aprobat punerea pe piață a primelor terapii personalizate pentru leucemia limfatică acută cu limfocite B, cu rezultate spectaculoase. Circa 80- 90% dintre pacienții suferinzi de această boală, care nu mai au nicio șansă terapeutică, se vindecă în urma aplicării acestui tratament. Din păcate, costurile mari, cuprinse între 500.000 și 800.000 de dolari de persoană, fac ca aceste terapii să fie interzise bolnavilor români. De ce să nu poată fi tratați în țară, cu costuri de aproximativ 10 ori mai mici, când aici avem deja pregătirea și dotările necesare?
OncoGen este primul centru de cercetare în domeniul terapiilor genice cu dotări de ultimă generație din România și singurul de acest tip din Europa de Est care dispune de facilități de cercetare fundamentală și aplicată pentru medicina translațională, inclusiv o unitate GMP cu două camere de lucru și o încăpere BSL2, bancă de celule și țesuturi și o biobază, cele 15 laboratoare fiind dotate cu echipamente de vârf.
de Valentina Grigore
