Politici de Sanatate

Inovația fără beneficii clinice reale nu are nicio valoare medicală

22 iulie
09:47 2015
Inovația fără beneficii clinice reale nu are nicio valoare medicală

Interviu cu dr. Driss Berdaï, membru al Comitetului de transparență, Haute Autorité de Santé (HAS) în Franța

Accesul pacienților la medicamentele inovatoare, scumpe, reprezintă în prezent una dintre cele mai mari preocupări ale tuturor sistemelor de sănătate din Europa. Autoritățile naționale trebuie să țină cont, pe de o parte, de rezultatele terapeutice care aduc într-adevăr beneficii pacienților, iar pe de altă parte, de costurile foarte mari pe care le implică rambursarea acestor produse inovatoare. Potrivit modelului francez de evaluare și rambursare a medicamentelor, în primă fază este nevoie de o evaluare atentă a performanțelor terapeutice, după care de implementarea unor măsuri de reducere a costurilor.

În opinia dvs., care sunt cele mai bune măsuri care trebuie luate pentru a crește accesul la noile medicamente?

Disponibilitatea medicamentelor inovatoare poate sta la baza progresului substanțial în îngrijirile medicale, spre beneficiul pacienților. Creșterea cunoștințelor în științele biologice și medicale oferă nenumărate oportunități de dezvoltare a noi produse medicamentoase. Aceste inovații implică însă și un cost și, prin urmare, contribuie la creșterea continuă a cheltuielilor pentru sănătate, așa cum poate fi observat de-a lungul timpului. Prin urmare, se impune nevoia de a face o diferență între inovația farmaceutică (o nouă entitate chimică) și inovația clinică – dezvoltarea de noi medicamente eficiente din punct de vedere clinic. Inovația fără beneficii clinice substanțiale reale nu are nicio valoare medicală. Impactul clinic ar trebui să fie măsurat în funcție de schimbarea reală produsă în viața pacienților, pe baza studiilor clinice de înaltă calitate. De asemenea, trebuie asigurată și monitorizată utilizarea adecvată a medicamentelor, în conformitate cu rezultatele studiilor clinice.

Cum face Franța față provocării de a îmbunătăți accesul pacienților la medicamentele noi, costisitoare?

Accelerarea inovării conduce la publicarea rezultatelor studiilor clinice relevante pentru pacienți și medicii lor cu mult înainte de acordarea autorizației de punere pe piață. Dacă aceste medicamente specifice lipsesc de pe piață, autoritatea franceză competentă (ANSM) poate emite o autorizație temporară de comercializare. Aceste autorizații trebuie date pe baza unor studii clinice convingătoare, în funcție de gravitatea bolii și de lipsa unui alt tratament echivalent. Implementarea acestui proces selectiv permite alocarea unui buget limitat pentru medicamentele noi de care avem cea mai mare nevoie.

Avizele acordate de Comitetul de transparență se bazează pe datele înscrise printr-o procedură specifică, inclusiv toate rezultatele relevante din studiile clinice cu privire la produsul medicamentos și indicațiile sale clinice menționate în cererea de autorizație de punere pe piață. Calitatea studiilor clinice, metodologia lor și relevanța criteriilor de evaluare sunt examinate cu foarte mare atenție pentru a stabili valoarea adăugată clinică a noilor medicamente, comparativ cu terapiile actuale.

Prețul și rambursarea noilor medicamente sunt influențate de rezultatele acestei evaluări a Comitetului de transparență. Nivelul ridicat de rambursare și prețul sunt stabilite în funcție de rezultatele favorabile ale studiilor clinice și nu au legătură directă cu faptul că este un produs nou pe piață.

Accesibilitatea noilor terapii pentru hepatita C este extrem de discutată în acest moment. Au fost ele aprobate pentru rambursare în Franța?

În ceea ce privește Sofosbuvir, datele arată o eficacitate mai mare în tratamentul celor mai dificile cazuri de hepatita C, în special în cazul pacienților cu genotip 1, 4, 5 și 6, cu ciroză hepatică, pacienților pre-transplantați și celor infectați concomitent cu HIV. Prin urmare, Comitetul de transparență a emis în 2014 un scor mare privind performanța terapeutică a pacienților adulți cu infecție cronică cu virusul hepatitic C, cu excepția pacienților cu genotip 3, în cazul cărora s-a stabilit un scor pozitiv, însă o performanță terapeutică moderată. Per total și conform datelor disponibile, Comitetul a apreciat că Sofosbuvir oferă un beneficiu substanțial pentru sănătatea publică și în managementul hepatitei C. S-a stabilit că trebuie să aibă acces prioritar la tratament pacienții în stadiile de fibroză F3 și F4. De asemenea, pacienții în stadiul F2 ar trebui să aibă acces cât mai rapid la noile tratamente. În cazul stadiilor de fibroză F0 și F1, în care progresia bolii este de multe ori foarte lentă și se întinde pe mai mulți ani, tratamentul cu noile molecule poate fi amânat.

De asemenea, se recomandă utilizarea noului medicament pentru a trata anumite grupuri de pacienți specifice, independent de stadiul de fibroză, cum sunt pacienții care așteaptă un transplant de organe, femeile care doresc să rămână gravide, utilizatorii de droguri, pacienții infectați concomitent cu HIV, precum și pacienții cu manifestări extrahepatice ale virusului C.

În România, autoritățile vor să introducă aceste molecule prin contractele cost-volum și cost‑volum‑rezultat. Este această soluție potrivită?

În afară de această evaluare clinică, este nevoie și de soluții de reducere a costurilor. În Franța, prețurile sunt stabilite de un comitet din cadrul Ministerului Sănătății, și anume Comitetul economic al produselor de sănătate (Health Products’ Economical Committee). Prețurile sunt definite ținând cont de performanța clinică, precum și de mărimea populației-țintă. Prin urmare, costul total este limitat pe baza unui angajament între producător și plătitor, acesta fiind și principiul acordurilor cost-volum. În ceea ce privește dimensiunea pieței, aceste acorduri permit renegocierea și adaptarea (adică reducerea) prețului în funcție de noua dimensiune a populației tratate (dacă este cazul).

Pentru cazul recent al medicamentelor pentru tratamentul hepatitei C, cu impact financiar enorm, reducerea costurilor trebuie asigurată prin adoptarea unui regulament specific de limitare a cheltuielilor, dincolo de acordurile cost-volum. Acest regulament specific a fost introdus în 2014 pentru a limita automat cheltuielile pentru această clasă de medicamente la 700 de milioane de euro în 2015.

Care sunt măsurile luate de HAS pentru a se asigura că eficacitatea reală a unui medicament este egalăcu cea demonstrată în studiile clinice?

Comitetul de transparență oferă linii directoare pentru utilizarea rațională a medicamentelor, care țin cont de utilizarea medicamentelor în condiții medicale specifice (de exemplu, diabet), se pot adresa folosirii unei clase specifice de medicamente (de exemplu, hipnotice) sau unui medicament specific. Recomandările sunt disponibile pe site-ul HAS și pot fi utilizate de profesioniștii din domeniul sănătății pentru aplicarea directă în practica lor medicală. Sperăm că, în acest fel, va crește și eficiența reală a produselor medicamentoase.

Dincolo de aceste măsuri, în anumite cazuri este important să se verifice dacă medicamentele acționează în viața reală așa cum s-a observat în studiile clinice. Atunci când este necesar, Comitetul poate cere realizarea unor noi studii specifice care să fie efectuate în condițiile actuale de îngrijire, după lansarea produsului pe piață. Acestea pot demonstra mult mai bine eficiența medicamentului în viața reală.

Mirabela Viașu

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: