Politici de Sanatate

EMA recomandă spre aprobare prima terapie în macroglobulinemia Waldenstrӧm

25 mai
13:37 2015
EMA recomandă spre aprobare prima terapie în macroglobulinemia Waldenstrӧm

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA) a recomandat extinderea utilizării medicamentului Imbruvica (ibrutinib) pentru tratamentul pacienților cu macroglobulinemie Waldenstrӧm, un cancer rar de sânge. Imbruvica este primul medicament recomandat pentru această boală adulților care au primit cel puțin un tratament anterior sau ca tratament de primă linie pentru pacienții care nu pot urma chimio-imunoterapie.

Macroglobulinemia Waldenstrӧm este un tip de limfom non-Hodgkin caracterizat printr-un exces de celule anormale albe, numite limfocite B și celule plasmatice, în măduva osoasă și, uneori, în alte organe. Aceste celule anormale produc un volum mare de imunoglobulină, numită IgM, care poate face sângele mai gros decât în mod normal. Afecțiunea debutează, de obicei, la persoanele de peste 60 de ani. Potrivit literaturii de specialitate, la cinci ani de la diagnosticare, între 36% și 87% dintre pacienți sunt încă în viață, în funcție de factorii de risc individuali.

Noul medicament reprezintă o strategie inovatoare în tratamentul afecțiunilor maligne care implică limfocite B. Substanța activă, ibrutinib, acționează prin blocarea enzimelor tirozin kinaze (Btk), care au un rol cheie în supraviețuirea limfocitelor B și migrarea acestora la organele în care se divid, în mod normal. Prin blocarea acestor enzime, ibrutinib scade supraviețuirea și migrarea limfocitelor B, întârziind astfel progresia cancerului.

Recomandarea Comitetului pentru produse medicamentoase de uz uman (CHMP) se bazează pe rezultatele unui studiu de fază II, care a inclus 63 de pacienți cu macroglobulinemie Waldenstrӧm, care primiseră tratament anterior. Aproximativ 90% dintre pacienții tratați cu Imbruvica au răspuns pozitiv la tratament, iar după 18 luni progresia bolii încetase la aproximativ 80% dintre ei.

Evenimentele adverse raportate în timpul studiului clinic au fost similare cu cele observate în indicațiile terapeutice, pentru care medicamentul fusese aprobat deja anul trecut. Concret, s-a constatat că produsul poate afecta sângele și măduva osoasă, conducând la neutropenie și trombocitopenie.

Cum macroglobulinemia Waldenstrӧm este o afecțiune rară, Imbruvica a primit, în 2014, aprobare ca medicament orfan pentru această indicație terapeutică din partea Comitetului pentru produse medicamentoase orfane (COMP). Avizul adoptat acum de reprezentanții CHMP reprezintă un pas intermediar privind accesul pacienților cu macroglobulinemie Waldenstrӧm la acest produs. Opinia CHMP va fi transmisă Comisiei Europene pentru adoptarea unei decizii de a schimba autorizația de comercializare. Odată acordată extinderea indicației terapeutice, fiecare stat membru va decide includerea medicamentului pe lista produselor compensate și gratuite.

In octombrie 2014, Imbruvica a fost autorizat pentru prima dată în Uniunea Europeană pentru tratamentul altor două tipuri de cancer de sângelui: leucemie limfocitară cronică și limfom non-Hodgkin (LNH).

 

Sursa: www.ema.europa.eu

 

Mirabela Viașu

 

 

 

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

Editii speciale

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: