Politici de Sanatate

EMA lansează noi recomandări pentru dezvoltarea terapiilor genice

21 mai
12:39 2015
EMA lansează noi recomandări pentru dezvoltarea terapiilor genice

Agenția Europeană a Medicamentului (EMA – European Medicines Agency) a lansat în dezbatere publică o propunere de ghid privind calitatea și aspectele clinice și non-clinice ale terapiilor genice. Documentul își propune să sprijine și să faciliteze dezvoltarea acestor medicamente inovatoare, oferind recomandări pentru dezvoltatori cu privire la tipurile de dovezi pe care ar trebui să le ofere pentru a primi autorizarea de introducere pe piața din Uniunea Europeană.

Terapia genică are un mare potențial pentru vindecarea multor afecțiuni, în special boli cauzate de un defect genetic. 80% din bolile rare sunt cauzate de gene “defecte”. Aceste terapii sunt foarte diferite de medicamentele convenționale, deoarece sunt create din material genetic care trebuie să fie eliberat în celulele pacientului.

Dezvoltatorii de terapii genice sunt în mare parte companii foarte mici sau provin din mediul academic și nu sunt familiarizați cu mediul de reglementare al acestor produse. Ghidul propus în dezbatere publică de specialiștii EMA urmează o nouă abordare, pentru a răspunde nevoilor acestor companii. Se bazează pe structura documentului comun tehnic (CTD), care trebuie să fie completat în momentul depunerii unei cereri de autorizare de introducere pe piață. De asemenea, oferă și indicații detaliate privind aspectele științifice și de dezvoltare a terapiilor genice, precum și recomandări legate de cerințele de reglementare pe care companiile trebuie să le îndeplinească, inclusiv regulile de bună practică de fabricație a medicamentelor. În acest fel, specialiștii EMA speră să ajute companiile farmaceutice să dezvolte procesul de realizare a terapiilor genice, înțelegând și urmând mai bine diferitele etape de reglementare.

Documentul face bilanțul experienței dobândite, în ultimii ani, în domeniul terapiilor genetice, prin avize științifice, clasificarea de terapii avansate și aplicații de marketing de autorizare, prezentând problemele observate în timpul acestor proceduri. Sunt expuse, în special, problemele grave în ceea ce privește calitatea unor aplicații care implică terapiile genetice și care au un impact asupra validării studiilor clinice și non-clinice. Ghidul pune un accent deosebit pe aceste probleme, subliniind faptul că standardele de calitate trebuie să fie atinse înainte de demararea studiilor de cercetare.

Ghidul va fi în dezbatere publică timp de trei luni. Companiile interesate pot trimite comentarii sau recomandări până la 31 august 2015, pe adresa advancedtherapies@ema.europa.eu, prin intermediul formularului furnizat. Odată aprobat, documentul va înlocui actualul ghid cu privire la terapiile genice, aprobat încă din 2001.

Sursa: www.ema.europa.eu

 

Mirabela Viașu

 

 

 

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

Editii speciale

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: