Cu toate că am putea fi tentați să credem că este un lucru recent în viața noastră, utilizarea materiilor biologice în medicină are o istorie îndelungată. Odată cu apariția ingineriei genetice în anii ’70, aplicațiile biotehnologiei în medicină au crescut exponențial de-a lungul anilor. Începutul anilor ’80 a reprezentat pionieratul în industria biotehnologiei – o știință bazată pe biologie al cărei scop este utilizarea în tehnică a microorganismelor sau a produselor derivate din acestea, a culturilor de celule vegetale și animale pentru producerea de substanțe utile în industria farmaceutică și nu numai. Astăzi, la nivel mondial, viețile a peste 350 de milioane de pacienți cu infarct miocardic, accident vascular cerebral, cancer, scleroză multiplă, diabet, astm bronșic sever sau boli autoimune au fost și sunt salvate sau îmbunătățite datorită dezvoltării și disponibilității medicamentelor biologice. De asemenea, biotehnologia a revoluționat și diagnosticarea bolilor cu predispoziție genetică, ce apar din cauza mutațiilor de la nivelul genomului uman, fiind un pas deosebit de important în medicina modernă.
Medicamentele biologice sunt dezvoltate din celule sau organisme vii, prin bioinginerie medicală, spre deosebire de medicamentele tradiționale, obținute prin sinteză chimică. Agenția Europeană a Medicamentului le definește ca fiind medicamente care conțin una sau mai multe substanțe active produse sau obținute dintr-o sursă biologică. Unele medicamente biologice sunt reproduceri ale unor substanțe deja prezente în corpul uman, precum proteinele, insulina, hormonul de creştere şi eritropoetinele și nu numai. Altele sunt obținute prin procesare din sânge uman, organe și țesuturi de animale, cum ar fi vaccinurile și ADN-ul recombinat.
Peste 20% dintre medicamentele comercializate la nivel mondial sunt fabricate cu ajutorul biotehnologiei (conform EuropaBio) și se estimează că, în următorii ani, medicamentele biologice ar putea deveni cele mai utilizate produse medicale.
În România, gradul de utilizare al produselor biologice este în creștere, dar este în continuare necesară sporirea disponibilității și a varietății lor, în special prin includerea în sistemul de compensare a noi medicamente (deja existente în alte state europene), inclusiv pentru arii terapeutice noi. Raportul Patients W.A.I.T. Indicator, recent realizat de Federația Europeană a Asociațiilor şi Industriei Farmaceutice (EFPIA) la nivel european, evidențiază că timpul de așteptare până la obținerea compensării unui medicament nou în România este de 8831 de zile. Astfel, pentru ca și pacienții români să aibă acces la timp și cât mai ușor la aceste terapii inovatoare, salvatoare de vieți, ar trebui asigurat accesul pe lista medicamentelor compensate în ritm accelerat. De asemenea, există spitale care se confruntă cu lipsa alternativelor de tratamente biologice, iar în practica spitalicească apar schimbări de tratament succesive pentru pacienți, cu toate că acestea pot determina apariţia unor riscuri suplimentare.
Companiile membre LAWG – 40% din piața de medicamente din România
Creșterea accesului pacienților români la terapii biologice este, de asemenea, unul dintre subiectele abordate de către Asociația Local American Working Group (LAWG). Asociația reunește companii farmaceutice lider la nivel mondial în domeniul cercetării și biotehnologiei, care au în dezvoltare peste 900 de medicamente biologice, cu indicații în aproximativ 100 de boli. Cele 13 companii membre LAWG reprezintă aproximativ 40% din piața de medicamente din România. LAWG a dezvoltat în România un grup de lucru dedicat medicamentelor biologice încă din anul 2015 și a susținut creșterea gradului de informare cu privire la medicamentele biologice și crearea unei platforme de colaborare între comunitatea medicală, pacienți, industrie și autorități, având în centru biotehnologia și medicamentele biologice.
În ceea ce privește accesul la medicamente inovatoare, românii așteaptă, în medie, 2 ani și jumătate pentru a se putea trata cu un medicament de ultimă generație. Astfel, în perioada 2016-2019, din 152 de medicamente inovatoare aprobate de Agenția Europeană a Medicamentului, doar 39 (1 din 4) au fost introduse pe lista celor compensate și gratuite din România1.
Soluțiile pentru îmbunătățirea situației actuale sunt variate și cuprind aspecte precum: facilitarea accesului pacienților la studii clinice, managementul datelor medicale (la acest moment, lipsa colectării și utilizării datelor din sănătate creează dificultăți majore în realizarea unor analize de cost-eficiență), precum și realizarea de registre pentru fiecare patologie (care să colecteze și să ofere informații referitoare la boală, evoluția sub tratament și managementul pacientului).
Este deosebit de importantă asigurarea mai multor alternative de tratament biologic, astfel încât fiecare pacient să aibă acces la produsul potrivit pentru diagnosticul și profilul său genetic. Pentru a asigura continuitatea tratamentului biologic pentru pacienți, stocurile ar trebui să fie suficiente, iar în cazul produselor biologice ar trebui luat în permanență în considerare faptul că termenul de producție este mai lung decât al unor medicamente care nu fac parte din clasa celor biologice (ajungând la 6-9 luni), așadar, orice angajament de contractare trebuie să țină cont de aceste aspecte.
Datorită specificității lor, terapiile biologice au nevoie de o monitorizare sporită pe întregul parcurs al tratamentului. Respectarea regulilor de bază privind diagnosticul corect, inițierea terapiei cu informarea și acordul pacientului și în baza deciziei medicale sunt elemente de bază pentru asigurarea siguranței pacientului.
„Medicamentele biologice reprezintă o descoperire esențială pentru sănătatea pacienților. Noile soluții terapeutice ajută la îmbunătățirea calității vieții sau le oferă pacienților șansa de a trăi mai mult. Biotehnologia a revoluționat medicina modernă, s-au dezvoltat terapii pentru boli cronice care nu aveau tratament până la acel moment, iar cercetările în acest domeniu continuă în ritm accelerat. De aceea, se estimează că medicamentele biologice ar putea deveni în câțiva ani cele mai utilizate produse farmaceutice la nivel global. În România, accesul pacienților la inovație este întârziat față de majoritatea statelor membre UE. Deși există tratamente biologice disponibile, acestea trebuie completate cu cele mai recente descoperiri în domeniu aprobate deja la nivel european, prin introducerea în compensare a noilor terapii, astfel încât pacienții români să aibă o șansă în plus la viață. Importanța biotehnologiei medicale a fost subliniată de LAWG în ultimii ani, inclusiv prin marcarea Săptămânii Europene a Biotehnologiei în România, alăturându-ne astfel demersurilor din alte state europene, cu scopul de a evidenția necesitatea accesului pacienților români la inovația biologică, salvatoare de vieți. Ne propunem ca eforturile să continue astfel încât România să ofere cele mai noi terapii personalizate pacienților săi și să se alinieze standardelor europene de tratament biologic” – Florentina Păncescu, Președinte Asociația Local American Working Group.
„Asociația LAWG este un partener de încredere al sistemului de sănătate din România și vom continua demersurile noastre pentru a avea un impact pozitiv asupra vieții pacienților. Susținem constant că investiția în sănătate prin accesul în timp util la inovație și biotehnologie este o investiție pentru o societate mai sănătoasă, cu o speranță de viață ridicată și mai productivă, care contribuie activ la creșterea economică și la dezvoltarea României. Pe parcursul existenței sale, asociația LAWG a susținut constant inițiative și proiecte educaționale cu scopul de a promova importanța biotehnologiei prin facilitarea unui dialog constructiv între toți partenerii din domeniul sănătății în beneficiul pacienților din România.” – Jorge Ruiz Benecke, Vicepreședinte Asociația Local American Working Group.
„Asociația LAWG a investit resurse semnificative în proiecte de facilitare a accesului la terapii inovative și va continua să o facă. Dintre cele mai recente, dorim să aducem în atenție proiectul educațional unic în România, dezvoltat de către Grupul de Lucru al LAWG dedicat medicamentelor biologice privind importanța terapiilor biologice în tratarea cu succes a unor afecțiuni grave. Acest parteneriat presupune realizarea unor serii de interviuri cu medici specialiști recunoscuți, voci importante în comunitatea medicală, în dialog cu medici sau specialiști ce reprezintă vocea autorităților. Vom afla de la specialiști în domeniile oncologie, dermatologie, neurologie, gastro-enterologie, hematologie și reumatologie modul în care terapiile biologice sunt integrate în prezent în schemele terapeutice ale pacienților români, cum s-ar putea îmbunătăți calitatea vieții acestora și care sunt oportunitățile privind noile tratamente inovative. Problema implementării și a disponibilității acestor inovații va fi adresată reprezentanților autorităților, Comisiilor de Sănătate din Camera Deputaților sau Senat, Casa Națională de Asigurări de Sănătate, Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România, etc.” – Iulia Ionescu, Secretar General Asociația Local American Working Group.
de Valentina Grigore
