Dr. Florian Berghea
Șef lucrări, UMF „Carol Davila” București
Avântul biotehnologiilor a reprezentat, fără îndoială, cea mai importantă evoluție în lumea medicală a ultimilor ani. De la moleculele de sinteză produse în laboratoare (care au reprezentat baza terapiei medicale în secolul XX), saltul s-a făcut către produși obținuți prin tehnici de manipulare celulară, inclusiv prin modificări genetice. Noile tehnologii au venit să reia lupta cu bolile de acolo de unde moleculele de sinteză o pierduseră şi au făcut-o cu eficiența și siguranța cerute de standardele din ce în ce mai drastice ale agențiilor de supraveghere. Aceste standarde, dacă ar fi existat la începutul secolului trecut, ar fi oprit de la comercializare multe molecule care au făcut istorie.
Timpurile s-au schimbat și înțelegerea lui primum non nocere a devenit aproape de neexplicat pentru cei care așteptau ca industria pharma să livreze molecule utile la ritmuri susținute.
Numărul moleculelor pierdute pe drumul cercetării a crescut an de an și tot la fel a crescut nota de plată pe care industria a trebuit s-o plătească. Notă de plată pe care, până la urmă, a trebuit să o împartă cu plătitorii și astfel idealul medicamentelor ieftine și bune a devenit și mai îndepărtat.
Din păcate, în locul unui cerc virtuos care să permită creșterea accesului la terapiile din ce în ce mai eficiente, urmată de scăderea prețurilor la care acestea sunt livrate, s-a ajuns la un proces invers, în care prețul medicamentelor mai conține ceva, pe lângă eforturile de cercetare, aprobările eșuate sau eforturile de marketing ale industriei. Acest adaos este reprezentat de viziunea pesimistă a pharma pentru anii ce vor veni; teama că odată aprobată o moleculă, aceasta nu va reuși să recupereze investiția în ea, în timp util (deci, până la momentul pierderii patentului). Adăugăm la toate acestea dificultățile tehnice și costurile ridicate ale biotehnologiilor și avem clară explicația pentru care produsele biologice se află în altă categorie de preț, preț care nu mai este accesibil tuturor celor care ar putea beneficia de produse.
Să fii român, să plătești benzina, curentul electric sau litrul de ulei la fel ca orice european, dar să vezi că pentru boala ta mai severă nu ai acces la medicația pe care vecinul tău din Italia o primește gratuit acolo nu poate să nu alimenteze o profundă nemulțumire. Şi exemplul este aplicabil în mare măsură în orice țară.
Din fericire, democratizarea accesului la informație își arată roadele și în acest domeniu, fie că este vorba de cercetători care reușesc astfel să ardă etape și să reconstituie procesele biotehnologice prin care sunt elaborate moleculele biologice, fie că este vorba de pacienți din ce în ce mai informați, care știu să-și ceară drepturile comparând ce se întâmplă cu alte boli sau în alte jurisdicții.
Dacă în primul caz vorbim de apariția moleculelor biosimilare (molecule neidentice, dar total superpozabile prin efect și siguranța moleculelor biologice originale), în al doilea caz vorbim de presiunea pe care publicul (reprezentat sau nu prin exponenții săi politici) o pune pe facilitarea accesului la aceste produse.
Avem, așadar, patru actori în scena biosimilarelor:
• industria producătoare de biologice originale, care dorește să-i fie recunoscut efortul de a aduce pe piață aceste produse (recunoscut inclusiv prin protejarea pieței);
• industria producătoare de biologice biosimilare, care dorește indubitabil recuperarea rapidă a investițiilor (nu mici) în producerea unor molecule pentru care deadline-ul uzurii morale este mult mai apropiat decât fusese la momentul lansării originalelor;
• pacienții care doresc să aibă acces măcar la moleculele biosimilare;
• cei care decid din administrația medicală, care trebuie să-și mulțumească votanții acum, fără a periclita viitorul în piața pharma.
Nemulțumirea pacienților este explicabilă: sistemele de sănătate diferite permit accesul la astfel de produse pentru persoane cu suferințe mai grave (în cazul jurisdicțiilor mai paupere) sau pentru persoane cu suferințe mai puțin avansate (în cazul jurisdicțiilor mai prospere).
Cât de accesibile sunt biosimilarele?
Dacă despre eficacitate și despre siguranța biosimilarelor există studii care vorbesc mai bine și există decizii ale agențiilor de monitorizare care stabilesc din ce în ce mai clar relațiile dintre biologicele originale și biosimilare, iată o temă de reflecție ce suscită discuții aprinse: trebuie să permitem accesul biosimilarelor numai la pacienții noi, pacienți care nu au mai încercat terapia cu molecula originală, sau, dimpotrivă, molecula originală și cea biosimilară pot fi schimbate liber în cazul oricărui pacient?
Argumentele uneia sau alteia dintre cele două opțiuni vin din multiple zone: medicale, economice, administrative sau chiar din zona socialului. Dacă, medical vorbind, ne putem gândi la posibilitatea ca transferul unui pacient de pe o moleculă pe alta biosimilară să producă acel declic minim necesar pentru apariția unei reacții de incompatibilitate (și astfel pacientul să piardă efectul terapiei respective), trecând la registrul economic (și oricât nu am vrea, totuși economia este cea care dictează astăzi și în medicină), putem înțelege că limitarea pieței biosimilarelor la pacienții noi reprezintă o piedică aproape mortală în fața dezvoltării acestei familii de produse și îndepărtează pentru multă vreme visul de a avea acces la biologice ieftine. Putem adăuga acum considerentele de etică medicală: cum alegem pacienții care vor primi produsul original cu experiența a 5-8-10 ani în spate și cum pe cei ce vor primi biosimilarul (care are, totuși, acest handicap)?
Să lăsăm politicul să decidă strict economic pe ce variantă să mergem este ceea ce ne place cel mai puțin (că o exprimăm sau nu). Putem cădea de acord să lăsăm pacienții să aleagă, dar constatăm rapid că știm prea puțin despre felul în care ei fac această alegere și chiar și mai puțin despre robustețea argumentelor din spatele acestei alegeri.
Producătorii de originale de azi vor fi (și) producătorii de biosimilare de mâine.
Ce putem face?
1) Să conștientizăm importanța momentului: biosimilarele vin și aduc cu ele promisiunea unui acces mai facil la medicație modernă;
2) Să gândim accesul în piață al biosimilarelor privind la prezent, dar privind corect viitorul: există interese diverse – trebuie să ținem seama de ele;
3) Cel mai important: să discutăm aceste lucruri onest, cu dovezile pe masă, în mod public. A o face pe ascuns, informând ce trebuie, dar omițând ce nu ne favorizează poate aduce un avantaj pe moment, dar în mod cert nu va aduce vreun avantaj pe viitor, când va trebui sa retractăm sau să completăm cele afirmate azi.
Este exemplificativ felul în care (nu) s-a vorbit despre conceptul de variabilitate între șarjele de biologic și, pe drept cuvânt, îi putem întreba pe partenerii noștri de ce nu ne-au spus mai devreme de acest lucru. Pentru că nimeni nu are niciun dubiu: producătorii de originale de azi vor fi (și) producătorii de biosimilare de mâine. Şi a vedea cum partenerul de discuție se “re-inventează” (o dată și încă o dată și apoi… încă o dată) costă mai mult decât tot profitul actual: costă încrederea, fără de care relația pharma-medic-pacient-plătitor nu are cum să meargă mai departe.
