Politici de Sanatate

CSA PerMed: Angajamentul Europei în domeniul medicinei personalizate  

20 aprilie
13:13 2015
CSA PerMed: Angajamentul Europei în domeniul medicinei personalizate   

Autori: Lada Leyens, Erica Hackenitz, Denis Horgan, Etienne Richer, Angela Brand, Ulrike Bußhoff și Wolfgang Ballensiefen, din partea Consorțiului PerMed

Eurohealth incorporating Euro Observer, Vol. 20, No 3, 2014

Medicina personalizată este unul dintre cele mai inovatoare domenii din viitorul cercetării medicale. În prezent, întregul său potențial nu poate fi dezvoltat din cauza activităților fragmentate, comunicării insuficiente și lipsei soluțiilor generice în diferite domenii ale medicinei personalizate. În plus, implementarea acestui concept reprezintă o provocare majoră. Proiectul de coordonare și acțiune PerMed (2013-2015), finanțat de Uniunea Europeană, a fost lansat pentru a stimula coordonarea între actorii-cheie, pentru a permite sinergii și a evita suprapunerea sau competiția, precum și pentru a oferi recomandări în implementarea medicinei personalizate în sistemele de cercetare și de sănătate.

Asistența medicală, așa cum o știm noi, este într-o continuă schimbare pentru a permite accesul la servicii medicale din ce în ce mai personalizate și pentru a oferi pacienților terapii și tratamente țintite. În esență, medicina personalizată este o metodă inovatoare de tratament, bazată pe cercetare, date și tehnologii de ultimă oră, pentru a oferi un diagnostic mai bun și o monitorizare mult mai eficientă. Printre altele, apelează și la informații genomice pentru a stabili dacă o anumită intervenție va funcționa în cazul unui anumit pacient, ajutând medicii să ia cele mai bune și mai eficiente decizii terapeutice. În plus, medicina personalizată poate avea un impact uriaș asupra măsurilor de prevenție.

Cu toate acestea, suntem abia la început de drum și, pentru a beneficia de întregul potențial al medicinei personalizate, trebuie depășite numeroase provocări. Era „o singură soluție pentru toți” în medicină se apropie încet de sfârșit. Opțiunile de tratament personalizat pentru o serie de afecțiuni sunt în curs de dezvoltare, iar unele au intrat deja pe piață. Cele mai multe sunt folosite în tratamentul cancerului, dar și în terapia bolilor cardiovasculare, pulmonare, infecțioase sau psihice. Scopul terapiilor personalizate este de a asigura „tratamentul potrivit pacientului potrivit, la momentul potrivit”. Dublate de stabilirea unui diagnostic precoce, creșterea eficacității, scăderea reacțiilor adverse și de tratamente cost-eficiente, terapiile personalizate pot conduce la economii de costuri, pot îmbunătăți calitatea vieții și pot reduce morbiditatea.

Medicina personalizată: prezent și viitor

În ciuda faptului că acest concept a fost aplicat de Hippocrate în urmă cu mai mult de două mii de ani, în Grecia Antică, dezvoltarea așa-numitelor științe „omice” (genomica, proteomica, metabolomica etc.) și a tehnologiei informației și comunicării (IT&C) a condus abia în ultimele două decenii la progrese uriașe în domeniul medicinei personalizate. O mai mare înțelegere a bazei moleculare a diferitelor afecțiuni și factori de risc, care influențează debutul bolii, progresia și răspunsul la tratament, alături de scăderea semnificativă a costurilor de secvențiere și genotipare, precum și obținerea rapidă a rezultatelor au determinat intrarea pe piață a peste 20 de terapii personalizate. Printre acestea amintim Herceptin, primul tratament personalizat aprobat în urmă cu 16 ani pentru receptorul HER2 și cancerul de sân metastatic. Iar dezvoltarea a numeroase alte astfel de terapii este în curs de desfășurare. Cu toate acestea, domeniul de aplicare și abordarea medicinei personalizate nu se limitează la tratament, ci cuprinde și domenii precum consilierea în adoptarea unui anumit stil de viață, prevenția sau organizarea spitalelor și a sistemelor de sănătate. Mai mult decât atât, interesul crescut pentru medicina personalizată arătat de medici, lideri de opinie, autorități și publicul larg a contribuit la dezvoltarea ariei de aplicare a acestui concept. Figura 1 prezintă numărul de publicații din domeniul medicinei personalizate din ultimii 40 de ani, evidențiind creșterea lor exponențială din ultimii zece ani.

Deși în trecut lider în domeniu au fost Statele Unite ale Americii, Europa dă dovadă de un angajament clar și serios pentru medicina personalizată. Comisia Europeană a publicat numeroase rapoarte prin care sprijină dezvoltarea acestui domeniu. De asemenea, și-au arătat susținerea numeroși politicieni și factori de decizie. De exemplu, guvernele din Marea Britanie, Germania și Franța și-au luat un angajament puternic pentru medicina genomică și aplicarea conceptului de medicină personalizată, mai ales în cercetarea și tratamentul cancerului. În plus, programul Orizont 2020, lansat în ianuarie 2014, promovează cercetarea în toate aspectele legate de terapiile specifice. Potrivit directorului general pentru Sănătate și Consumatori (DG SANCO), Paola Testori Coggi, „este esențial ca Europa să se bazeze pe punctele noastre tari pentru a dezvolta inovații și pentru a promova creșterea economică, spre beneficiul cetățenilor europeni. Genomica poate fi un sector-cheie care să contribuie la acest lucru în viitor… Progresele în medicina personalizată pot favoriza dezvoltarea afacerilor și creșterea economică în Europa, pe lângă îmbunătățirea prevenției, tratamentului și îngrijirii”. Aceste obiective stau la baza proiectului CSA PerMed, cunoscut sub numele complet Coordination & Support Action (CSA) Personalised Medicine 2020 and beyond (a se vedea Caseta 2).

Dezvoltarea medicinei personalizate în Europa reprezintă o importantă schimbare de paradigmă pentru toate sistemele de sănătate și ridică provocări majore – atât pentru prezent, cât și pentru viitor. Aceste provocări trebuie să fie depășite pentru a îndeplini obiectivele Strategiei Europa 2020, pe cele ale Agendei digitale și ale programului Orizont 2020, reunind cercetarea, inovarea, echitatea și contribuțiile semnificative la sistemele globale de cercetare și inovare. Este, de asemenea, nevoie de o schimbare generală de mentalitate în livrarea serviciilor medicale.

Beneficiile medicinei personalizate

De ce ar trebui să ne concentrăm pe personalizarea serviciilor de sănătate și pe promovarea celor patru “P” din sănătate (predictiv și preventiv, personalizat și participativ)? Pentru că aplicarea tratamentelor personalizate bazate pe dovezi oferă o serie de potențiale beneficii, printre care amintim: decizii medicale luate în cunoștință de cauză; trecerea de la tratarea bolilor la prevenirea și predicția acestora; terapii specifice cu o probabilitate mai mare de succes; reducerea riscului de reacții adverse la medicamente; intervenții rapide și eficiente; soluții de tratament rentabile și reducerea costurilor generale din domeniul sănătății.

Pentru sistemele de sănătate per ansamblu, beneficiile potențiale includ dialogul sistematic între liderii de opinie, sisteme de sănătate centrate pe cetățean, încurajarea pacienților să fie mai activi în gestionarea propriilor afecțiuni și îmbunătățirea calității vieții, obținându-se în acest fel o rentabilitate maximă a investițiilor în Sănătate. Mai sunt însă multe de făcut până vom putea beneficia de toate aceste avantaje. Provocările au fost discutate pe larg și detaliate în numeroase rapoarte și publicații.

Calea care trebuie parcursă

PerMed a identificat și evaluat informațiile disponibile cu privire la medicina personalizată, precum și documentele strategice publicate de importanți lideri de opinie, inclusiv rapoarte, ghiduri și planuri de acțiune. Indiferent de autori, interese și grupul-țintă al acestor documente, concluziile cu privire la aspectele care trebuie abordate au fost similare.

  1. Cercetare orientată pe mecanismele moleculare și pe IT&C

Cercetarea țintită pentru o mai bună înțelegere a mecanismelor moleculare ale bolii și a factorilor implicați, precum și pentru identificarea și validarea biomarkerilor este esențială pentru dezvoltarea terapiilor personalizate. Echipele de cercetare multidisciplinare, alături de colaborarea transdisciplinară și transfrontalieră în domeniul cercetării și dezvoltării de medicamente, sunt părți de asemenea importante în dezvoltarea medicinei personalizate. Sunt necesare și evoluțiile viitoare în colectarea, stocarea, gestionarea, distribuirea, prelucrarea și analiza datelor. Tehnologia informației și a comunicațiilor nu a fost exploatată la potențialul său maxim și, cu siguranță, va stimula individualizarea terapiilor în toate domeniile (cercetare, diagnostic, tratament și monitorizare).

  1. Modele de business adaptive, platforme translaționale și dialog sistematic

Modelul de business actual al companiilor farmaceutice nu va mai fi valabil dacă ne îndepărtăm de la conceptul „un medicament pentru toate afecțiunile”. Pentru dezvoltarea și implementarea tehnologiilor personalizate în sistemul sanitar este nevoie de colaborare pre-competitivă între firme (între companiile farmaceutice și producătorii de dispozitive medicale, de exemplu), realizarea mai multor parteneriate public-private și de modele de afaceri mai flexibile. Mai mult decât atât, dialogul sistematic cu autoritățile de reglementare și cu pacienții ar putea îmbunătăți și eficientiza procesul de dezvoltare a medicamentelor. De asemenea, este nevoie de schimbarea modului în care sunt derulate studiile clinice. Studiile de faza III cu mii de pacienți nu mai sunt modele posibile și, astfel, sunt necesare studii cu mai puțini pacienți, care permit aplicarea opțiunilor terapeutice personalizate sub un singur protocol, cum sunt deja efectuate în domeniul cancerului.

  1. Reglementări simple, coerente și previzibile

Reglementările actuale nu țin seama de particularitățile intervențiilor personalizate, inclusiv în ceea ce privește tratamentul. Multe dintre cele care afectează medicina personalizată sunt deja în curs de revizuire, însă sunt departe de a fi ideale. Având în vedere eterogenitatea moștenită de statele membre, în Europa sunt bine-venite proceduri simplificate, armonizate, coerente și previzibile. Un pas înainte îl reprezintă noua directivă de reglementare a dispozitivelor medicale (pentru prima dată în Europa) in vitro și stabilirea comună a diagnosticului, precum și modelul adaptiv propus de Agenția Europeană a Medicamentului pentru obținerea licențelor. PerMed consideră că Europa s-ar putea angaja în eforturile internaționale de armonizare a aspectelor de reglementare.

  1. Impulsionarea sistemelor de sănătate spre prevenție

Când vine vorba de sistemele de sănătate, se impune o schimbare generală a domeniului de îngrijiri medicale. Practic, este nevoie de un proces de rambursare coordonat pentru medicamente și diagnostic, strategii noi de finanțare, noi structuri și modele de livrare a serviciilor medicale, pregătire profesională actualizată, noi modele de asumare a costurilor, precum și de implicarea pacientului în managementul propriei afecțiuni. Deocamdată, consecințele sociale ale implementării medicinei personalizate nu au fost studiate în întregime și încă există numeroase provocări etice, motiv pentru care este esențială analiza continuă a „implicațiilor etice, juridice și sociale” (ELSI).

Concluzii

Deși medicina personalizată reprezintă un pas important pentru viitorul cercetării medicale, beneficiile sale pentru pacienți și pentru stimularea creșterii economice din Europa nu pot fi stabilite cu exactitate din cauza fragmentării moștenite de statele membre ale Uniunii Europene și din cauza comunicării deficitare și a lipsei unei viziuni comune privind soluțiile necesare. Pentru rezolvarea acestor probleme sunt necesare strategii naționale apropiate.

PerMed își propune să ofere recomandări concrete pentru dezvoltarea medicinei personalizate pentru toate statele membre, fără să uite că scopul final este de a oferi tratamentul potrivit pentru pacientul potrivit, la momentul potrivit. Europa poate deveni un lider în medicina personalizată dacă va ține cont de interesele și necesitățile pacienților.

Deși în trecut lider în domeniu au fost Statele Unite ale Americii, Europa dă dovadă de un angajament clar și serios pentru medicina personalizată.

Medicina personalizată face referire la un model medical, folosind procesul de profilare moleculară pentru crearea strategiei terapeutice potrivite unei anumite persoane, pentru a determina predispoziția anumitor boli și pentru a oferi prevenție, în timp util.

CSA PerMed este un consorțiu creat de factorii de decizie din Europa, cuprinde peste zece ministere și organisme de finanțare și își propune să pregătească Europa pentru a deveni un lider global în implementarea conceptului de medicină personalizată. Se diferențiază de alte consorții și grupuri de lucru prin partenerii implicați și prin scopul său de a pune în aplicare acțiuni concrete de cercetare, și nu doar să genereze discuții și recomandări (www.permed2020.eu). Mai mult decât atât, CSA PerMed se bazează pe transparență, deschidere, colaborare și evitarea suprapunerilor.

Caracteristicile unice ale consorțiului creează potențialul de a dezvolta o agendă strategică de cercetare și inovare pentru Europa (SRIA) și de a fi punctul de plecare pentru realizarea unui Parteneriat european pentru inovare (EIP) în domeniul medicinei personalizate.

Dialogul sistematic cu autoritățile de reglementare și cu pacienții ar putea îmbunătăți și eficientiza procesul de dezvoltare a medicamentelor.

Opțiunile de tratament personalizat pentru o serie de afecțiuni sunt în curs de dezvoltare, iar unele au intrat deja pe piață.

Guvernele din Marea Britanie, Germania și Franța și-au luat un angajament puternic pentru medicina genomică și aplicarea conceptului de medicină personalizată, mai ales în cercetarea și tratamentul cancerului.

Alte articole

TOP

revista politici de sanatate

revista politici de sanatate-Republica Moldova

OncoGen

Abonează-te la newsletter

:
: