Bolile reumatice de tip inflamator (artrita reumatoidă, spondiloartritele și artropatia psoriazică) afectează aproape 3% din populația României și determină un număr semnificativ de cazuri cu deficit funcțional major. Îmbolnăvesc un număr însemnat de pacienți tineri sau activi profesional, în lipsa unui tratament adecvat determină apariția unor leziuni osteoarticulare ireversibile, ce conduc frecvent la handicap locomotor permanent. Progresul medicinii a dus, în ultimii ani, la apariția de variate soluții terapeutice, care, prin controlul procesului inflamator, pot să oprească evoluția leziunilor articulare distructive. Secretul succesului în aplicarea acestor terapii moderne este identificarea precoce a bolii, în stadii în care încă nu s-a produs distrugerea articulațiilor, precum și ajustarea permanentă a schemelor de tratament la particularitățile fiecărui pacient, incluzând aici și răspunsul obținut la terapiile deja administrate. Această strategie terapeutică, numită tratament țintit („Treat 2 Target”), presupune ca medicul să aleagă tratamentul pe care îl consideră adecvat, să monitorizeze rezultatele obținute și să modifice schema terapeutică administrată, urmărind permanent obiectivul reprezentat de controlul evolutiv al bolii.
Având în vedere că terapiile moderne, în special cele biologice sau sintetice țintite, sunt, de obicei, asociate unor costuri ridicate, introducerea acestora în practică este, de obicei, percepută a crește cheltuielile în sistemele de sănătate. Din acest motiv, autoritățile și medicii prescriptori sunt interesați să controleze impactul generat de costurile ridicate pentru noile terapii. Disponibilitatea datelor derivate din Registrul Român de Boli Reumatice, un sistem informatic care include toți pacienții cu boli reumatice inflamatoare severe din România tratați cu biologice sau remisive sintetice țintite, permite o analiză unică, ce îmbină evaluarea eficacității terapiilor administrate cu estimarea costurilor la nivel național. Raportul detaliat al acestei analize a fost publicat în primul număr din 2020 al Revistei Române de Reumatologie, datele principale fiind prezentate în continuare, în rezumat.
Analiza datelor din Registrul Român de Boli Reumatice a fost efectuată comparativ pe ultimii trei ani: 2016-2019. Astfel, în această perioadă, numărul de pacienți cu poliartrită reumatoidă aflați în tratament cu medicamente biologice a crescut cu aproximativ 10% în 2019 față de 2016. Interesant este că, ținând cont de toate opțiunile de tratament aplicate din 2016 până în 2019, costul per pacient al tratamentului a scăzut în această perioadă cu aproximativ 10%. De notat că schemele de scădere a expunerii la substanța activă (prin creșterea intervalului de timp între administrările uzuale) au crescut ca pondere de la 254.007 lei și 0,2% din scheme, în 2016, la 3.336.644 lei și 2,1% din scheme, în 2019.
Concluziile analizei datelor din Registrul Român de Boli Reumatice prezentate sunt simple:
- aplicarea principiilor de tratament țintit în bolile reumatice de tip inflamator conduce la rezultate terapeutice bune și foarte bune la peste 2/3 dintre pacienții tratați;
- datele comparative arată că această strategie terapeutică este cost / eficientă: în 2019, au fost tratați mai mulți pacienți cu forme severe de reumatism, iar costul terapiei pentru un pacient a scăzut semnificativ față de 2016.
Odată cu accesul medicamentelor biosimilare (cu avantajul unui preț mai mic pentru un efect similar) și al moleculelor țintite, era de așteptat ca acestea să primească un segment important din piață. Astfel, din numărul total de administrări și costuri reprezentate de infliximab, biosimilarele sale au crescut progresiv din 2016 (34,6% din administrări și 27,4% din costuri) până în 2019 (56,7% din administrări și 56,5% din costuri). Un model similar s-a evidențiat pentru etanerceptul biosimilar care, de când a devenit disponibil în România în 2017, a crescut de la 0,4% din administrări și 0,1% din costul total în primul său an, la 5,6% din administrări și 4,8% din costul total în 2019. De asemenea, comparativ cu 2018, când tratamentul cu molecule țintite (baricitinib, tofacitinib) a devenit disponibil în România și când reprezentau doar 1,1% din administrări și 0,4% din costurile totale, în 2019 acestea au ajuns la 8,0% din administrări și 7,5% din costurile totale, în condțiile în care acestea reprezintă opțiuni avantajoase din punctul de vedere al presiunii exercitate pe sistemul de sănătate: administrarea se face oral, la domiciliul pacientului, astfel încât nu necesită prezența în cabinetul medical pentru perfuzie sau injectare, nici utilizarea lanțului de distribuție la rece.
În mod similar, numărul de pacienți cu spondilită anchilozantă tratați cu medicamente biologice a crescut în 2019 cu aproape 20% față de 2016, dar cu o reducere de aproximativ 20% a costului per pacient, în aceeași perioadă. Regimurile de reducere a expunerii la tratament au înregistrat o creștere semnificativă față de 2019: de la 1,1% dintre pacienți în 2016, la 5,4% în 2019. După cum era de așteptat, medicamentele biosimilare au început să câștige segmente semnificative pe piața tratamentului spondilitei anchilozante. Astfel, din numărul total de administrări și costuri reprezentate de infliximab, biosimilarele sale au crescut progresiv și semnificativ din 2016 (19,4% din administrări și 14,4% din costuri) până în 2019 (36,0% din administrări și 34,7% din costuri). Etanerceptul biosimilar a urmat un model asemănător: a crescut de la 0,3% din administrări și 0,1% din costul total în 2017, la 4,7% din administrări și 4,0% din costul total în 2019.
Având în vedere resursele limitate ale sistemului de sănătate, medicii reumatologi sunt interesați să diminueze costurile tratamentelor moderne pentru bolile reumatice inflamatoare, atât timp cât țintele terapeutice sunt obținute și menținute. Interesul pentru costurile terapeutice i-a determinat pe medici să recomande reducerea expunerii terapeutice în cazuri selectate, strategie care corespunde nevoii medicale de a reduce riscurile de evenimente adverse, reducând simultan și costurile. Comutarea preparatelor din motive medicale (de exemplu, evenimente adverse sau neîndeplinirea obiectivului terapeutic) corespunde principiului priorității superioare a eficacității asupra eficienței și conduce efectiv la economii, fapt confirmat de datele RRBR, deoarece previne irosirea resurselor cu medicamente ineficiente din punct de vedere medical. În plus, reducerea costurilor poate fi facilitată prin stimularea utilizării biosimilarelor, fapt confirmat de datele RRBR prezentate. Dacă diferența reală de preț din România a biosimilarelor în comparație cu originalele ar reflecta diferența semnificativă între aceste prețuri în Europa de Vest, impactul asupra reducerii costurilor ar fi chiar mai mare. Apariția biosimilarelor și a noilor molecule terapeutice a indus, de asemenea, fenomenul eroziunii prețurilor medicamentelor biologice originale, contribuind la menținerea cheltuielilor, la reducerea costurilor pe pacient și la tratarea mai multor pacienți, atâta timp cât ținta terapeutică este atinsă și menținută.
de Prof. dr. Cătălin CODREANU, dr. Claudiu C. POPESCU, dr. Corina MOGOȘAN Centrul Clinic de Boli Reumatismale „Dr. Ion Stoia”, UMF „Carol Davila” București
