Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale (ANMDM) s-a concentrat, în ultimii ani, pe implementarea unei strategii de comunicare cu toate părțile interesate (în rândul cărora organizațiile de pacienți au ocupat și ocupă un loc important). ANMDM a urmărit cu interes crescând cum, prin eforturile Alianței Naționale pentru Boli Rare, s-au atins obiective de maximă importanță, de la facilitarea dialogului până la participarea și implicarea tuturor părților interesate în acest domeniu (pacienți, medici de specialitate, autorități, industria farmaceutică, mass-media) pentru luarea măsurilor care se impuneau pentru implementarea și actualizarea Planului Național de Boli Rare.
Dar implicarea efectivă a ANMDM în accesul la tratament pentru pacienții cu boli rare a devenit posibilă prin noua atribuție a instituției, dobândită în 2014, aceea de evaluare a tehnologiilor medicale (ETM).
După o perioadă de 6 ani, HG Nr. 720 din 9 iulie 2008 pentru aprobarea Listei cuprinzând denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor de care beneficiază asiguraţii, cu sau fără contribuţie personală, pe bază de prescripţie medicală, în sistemul de asigurări sociale de sănătate, precum şi denumirile comune internaţionale corespunzătoare medicamentelor care se acordă în cadrul programelor naţionale de sănătate, a devenit un act legislativ viu, cu o dinamică alertă a modificărilor și completărilor în lunile ce au urmat (din 2014 și până în prezent au avut loc 6 modificări și completări ale HG 720/2008).
În mai 2014, HG 720/2008 a introdus 17 noi molecule de medicamente orfane în Listă, pentru P6: Programul naţional de diagnostic şi tratament pentru boli rare şi sepsis sever.
ANMDM s-a implicat efectiv atât în elaborarea, cât și în implementarea OMS 861/ iulie 2014 prin care s-au aprobat criteriile și metodologia de ETM, documentația care trebuie depusă de solicitanți, instrumentele metodologice utilizate în procesul de evaluare privind includerea, extinderea indicațiilor, neincluderea sau excluderea medicamentelor în/din Lista de medicamente compensate și gratuite, precum și căile de atac.
Dacă în prima sa variantă acest ordin nu prevedea criterii care să faciliteze intrarea necondiționată în Listă a unor medicamente orfane noi, modificarea și completarea OMS 861/iulie 2014 prin OMS 387/ martie 2015, cu introducerea Tabelului nr. 5 – Criteriile de evaluare a DCI-urilor noi aprobate de către Agenţia Europeană a Medicamentului cu statut de medicament orfan, au creat posibilitatea ca alte 3 medicamente orfane să fie incluse rapid în Listă.
Pentru următoarea modificare și completare a HG 720/2008, ANMDM a propus, în urma ETM, adăugarea a încă 21 DCI, dintre care 5 sunt medicamente orfane care se adresează unor cancere rare, iar alte 2 DCI sunt indicate în tratamentul bolilor rare și sepsis sever.
Autorizațiile pentru furnizarea de medicamente pentru nevoi speciale (ANS), reglementate prin OMS 85/februarie 2013 pentru aprobarea Normelor de aplicare a prevederilor art. 699 alin. (1) și (2) din Legea nr. 95/2006 (actualmente, art. 703 alin. (1) și (2) din Legea 95/2006 republicată în august 2015), reprezintă o altă pârghie legislativă prin care se poate asigura pacienților cu boli rare accesul la medicamente care nu sunt autorizate în România. Astfel, în ultimii 3 ani, s-a asigurat intrarea pe piață a multor medicamente indicate în unele boli rare.
De precizat că în ceea ce privește utilizarea off-label (în afara indicațiilor terapeutice, a dozei, căii de administrare, aprobate prin autorizația de punere pe piață) a medicamentelor în bolile rare și respectiv introducerea acestora în Lista medicamentelor compensate și gratuite, ne aflăm în fața unor limite impuse de lege. Pe de o parte, medicamentele trebuie prescrise în conformitate cu protocoalele CNAS care sunt în concordanță cu ghidurile terapeutice internaționale, și, pe de altă parte, în conformitate cu legislația actuală, Lista de medicamente compensate și gratuite nu poate prevedea medicamente care se utilizează off-label pentru o anumită afecțiune. În momentul de față, un criteriu de bază pentru introducerea în Listă (în conformitate cu OMS 861/2014) îl constituie prevederea indicației terapeutice respective în Rezumatul Caracteristicilor Produsului (RCP) aprobat prin Autorizația de Punere pe Piață (APP).
Utilizarea off-label, deși controversată, nu este interzisă în practica medicală în UE și nici în multe alte state de pe glob. Utilizarea off-label se bazează exclusiv pe experiența profesională a medicului (care răspunde pentru opțiunea sa terapeutică) și nu pe studiile clinice efectuate în perioada de preautorizare a medicamentului respectiv.
Îmbunătățirea accesului la medicamente pentru boli și cancere rare este o preocupare a Agenției. ANMDM, prin departamentul care asigură ETM, urmărește să facă în continuare propuneri viabile în această direcție.
Iată numai câteva idei de viitor:
- Pe baza realizării unei evidențe a bolnavilor cu boli rare, a unui registru național care să permită evaluarea corectă a incidenței și prevalenței bolilor rare, ANMDM s-ar putea angaja în calculul unui impact bugetar al unui tratament adecvat acestor boli.
- Cunoașterea impactului bugetar ar putea astfel constitui baza unor dezbateri privind:
- fie o eventuală modificare a criteriilor de evaluare pentru intrarea de noi molecule care vizează bolile rare în Lista de medicamente compensate și gratuite, prin modificarea și completarea HG 720/2008 (conform Legii actuale),
- fie chiar o eventuală modificare a Legii, în sensul introducerii posibilității de compensare per pacient, pe baza unei evaluări stricte a dosarului medical al pacientului de către o Comisie constituită cu acest scop, la nivelul Ministerului Sănătății.
La această ultimă soluție au recurs mai multe state membre UE.
Este adevărat că mai sunt multe etape de parcurs pentru asigurarea continuității tratamentului pacienților cu boli rare și cancere rare din România, dar progresul înregistrat în acest sens în ultimii doi ani este o realitate care a devenit posibilă prin unirea eforturilor asociațiilor de pacienți și ale autorităților implicate: Ministerul Sănătății, Casa Națională de Asigurări de Sănătate, Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale.
Utilizarea off-label se bazează exclusiv pe experiența profesională a medicului (care răspunde pentru opțiunea sa terapeutică) și nu pe studiile clinice efectuate în perioada de preautorizare a medicamentului respectiv.
Dr. Nicolae Fotin,
Dr. Marius Tanasă,
Dr. Vlad Negulescu,
Farm. Anca Crupariu
