Politici de Sanatate

EMA: Număr record de medicamente pentru boli rare recomandate spre aprobare în 2014

13 ianuarie
11:13 2015
EMA: Număr record de medicamente pentru boli rare recomandate spre aprobare în 2014

Numărul medicamentelor cu noi substanțe active continuă să crească. Anul trecut, Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a recomandat spre aprobare cel mai mare număr de medicamente orfane dintr-un an. Din cele 82 de medicamente de uz uman recomandate în 2014, 17 sunt destinate pentru tratamentul unei boli rare, oferind terapii pentru pacienții care adesea au puține sau nicio altă opțiune de tratament.

Lista include și primul medicament pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (Translarna), precum și primul tratament pentru protoporfiria eritropoietică, o boală genetică rară care provoacă intoleranță la lumină (Scenesse).  De asemenea, a fost făcută prima recomandare la nivel mondial a unui tratament pe bază de celule stem. Medicamentul orfan (Holoclar) este un tratament deficiența de celule stem de la nivelul limbului (LSCD), o afectiune rară care poate duce la orbire. Pentru aceste trei produse au fost utilizate metode de reglementare speciale: autorizație de introducere pe piață condiționată pentru Translarna și Holoclar și aprobare în situații excepționale pentru Scenesse. Aceste mecanisme pot accelera accesul pe piață pentru medicamente fără beneficii evidente, dar pentru care datele complete nu pot fi furnizate în momentul depunerii cererii de autorizare de introducere pe piață.

Opt noi medicamente pentru cancer au fost recomandate pentru autorizația de introducere pe piață în 2014, printre care amintim Lynparza, Imbruvica, Gazyvaro și Cyramza, produse adresate formelor rare de cancer dificil de tratat. De asemenea, un tratament pentru pacienții cu melanom, cu o mutație specifică, a fost recomandat pentru aprobare în 2014 (Mekinist).

În general, numărul de medicamente cu noi substanțe active continuă să crească. Unul din două medicamente, fie orfan sau non-orfan, recomandat pentru aprobare în 2014, conține o substanță care nu a fost utilizată în realizarea produselor anterioare. Acestea fie au potențialul de a trata bolile care anterior nu puteau fi tratate, fie aduc un beneficiu suplimentar pacienților aflați deja sub tratament cu terapiile existente.

Pe parcursul anului trecut, EMA a oferit mai mult sprijin științific pentru etapele incipiente ale procesului de dezvoltare a medicamentelor. Aproape șapte din zece candidați au primit avizul științific al Comitetului EMA pentru Produse Medicamentoase de Uz Uman (CHMP) pentru dezvoltarea medicamentelor. În cazul produselor inovative, cifra se ridică la patru din cinci cereri. Este o creștere semnificativă față de 2013, când doar jumătate dintre solicitanți au primit un aviz pozitiv pentru dezvoltarea medicamentelor.

 

Sursa: www.ema.europa.eu

Mirabela Viașu

 

Alte articole

TOP

Interviu dr. Mihaela Vlaiculescu

revista politici de sanatate-Republica Moldova

revista politici de sanatate

Abonează-te la newsletter

:
: